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研发动态丨澳宗生物：依达拉奉口服片剂ALS适应症关键临床已获美国FDA批准
此前，美国FDA已授予澳宗生物依达拉奉口服片剂孤儿药资格，预计2024年3月向FDA申请NDA。
肌萎缩侧索硬化(ALS)是常见的一种运动神经元病，也称为渐冻人症，是指脊髓前角上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致躯干、四肢、胸部、腹部肌肉逐渐无力和萎缩。早期症状轻微，容易和其他运动系统疾病混淆。起初容易感到周身无力、肌肉跳动，逐渐发展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，产生呼吸衰竭。
2021年11月美国FDA授予澳宗依达拉奉口服片剂孤儿药资格，2023年8月关键临床已获得FDA批准，明年3月即可申报NDA，将是中国第一个在美国上市的孤儿药。
ALS药物市场是罕见病中的大市场，拥有极高的商业价值。根据美国ALS协会数据统计，全球ALS患病率为5.2/10万，全美每年约有5000人被诊断出患有此疾病，澳宗TTYP01项目ALS适应症上市之后，通过口服用药方式，对患者治疗方式极为便利，节省患者大量治疗时间，具有更好的顺应性和便利性、依从性。上市之后，预计在美国市场将达到3亿美元的销售峰值（数据来自国际知名药物咨询机构Citeline的分析报告，如下图所示）。
澳宗生物是立足中国、面向全球的专注于中枢神经系统创新药物研发公司，总部位于BioBAY，并在澳大利亚和美国设有全资子公司。公司立足自主研发，建立具有自主知识产权的研发管线，先后获得园区科技领军人才、第十一届苏州青年精英创业大赛一等奖、姑苏科技创业天使等荣誉。
澳宗生物拥有3大新药研发品种（1个2类新药及2个1类新药），合计10余条研发管线，聚焦渐冻症、脑卒中、自闭症、阿尔茨海默症中枢神经系统疾病和类风湿关节炎等自免领域疾病，其中核心项目进展顺利，重磅药物有望近期获批。
▌文章来源：澳宗生物
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