上市企业丨亘喜生物：公布2023年第三季度财务业绩及企业运营最新进展
产品管线亮点
FasTCAR-T GC012F：
基于FasTCAR次日生产平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T候选产品，可显著缩短患者等待期，并强化细胞健康状态。
复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）
○在美国，评估GC012F治疗RRMM效果的1b/2期IND临床试验（NCT05850234）正在顺利开展。
一项开放性、多中心的1b期临床试验已完成首例患者给药。
○ 在中国，公司预计于2023年第四季度启动评估GC012F治疗RRMM效果的1/2期IND临床试验。
新确诊的多发性骨髓瘤（NDMM）
○ 在第20届国际骨髓瘤学会（IMS）年会上，发表了一项正在开展的、更长随访时间的IIT 1期临床数据。
截至2023年8月1日数据截止日，针对19例符合移植条件的高危NDMM患者，总体应答率（ORR）及微小残留病灶阴性的严格完全缓解（MRD- sCR）率均为100%。
○ 将在第65届美国血液学会（ASH）年会上，以口头报告形式进一步展示以上研究包括更长随访时间，以及新增入组治疗患者的最新临床数据。
难治性系统性红斑狼疮（rSLE）
○ 正在推进基于IIT临床试验患者样本的转化研究
与CD19单靶点CAR-T疗法相比，BCMA/CD19双靶点CAR-T疗法能更有效地清除产生自身抗体的B细胞和浆细胞。
针对数名首批接受GC012F治疗患者进行的短期随访显示：患者体内B细胞恢复到了初始B细胞表型，为成功实现免疫系统重置提供了初步的证据。
○ 正在中国开展评估GC012F治疗rSLE的IIT研究。
正在推进患者入组和给药。
预计将于2024年上半年发表初步临床数据。
○ 预计于2023年年内在美国及中国递交1期临床试验的IND申请。
SMART CARTTM GC506：
SMART CARTTM旨在强化CAR-T细胞在抑制性肿瘤微环境（TME）中的扩增及持续杀伤肿瘤的能力，并通过改善CAR-T细胞的持久性以延缓耗竭。
○ 在第38届癌症免疫治疗学会（SITC）年会上发表了SMART CART疗法治疗实体瘤的临床前疗效数据。
SMART CART细胞展现出优异的对抗TME的能力，并在体外、体内均产生持久的扩增及肿瘤杀伤能力。
在小鼠模型中，与传统CAR-T细胞相比，SMART CART细胞在肿瘤连续刺激实验以及高肿瘤负荷研究中，均显示出更优的肿瘤杀伤活性。
○ 在中国已启动了一项评估 GC506治疗Claudin18.2阳性实体瘤患者的IIT研究。
战略性调整管线开发优先级
为全面贯彻公司既定的管线战略优先级调整方针，亘喜生物决定进一步将资源重点聚焦于加速推动旗下高度创新、具有差异化优势的候选产品的临床开发，包括GC012F、GC506等临床阶段产品；因此暂停供者来源异基因疗法GC007g针对B-ALL适应症的2期临床试验。GC007g疗法并未应用公司专有的FasTCAR和TruUCAR技术平台或SMART CART技术模块。第三季度财务业绩要点
截至2023年9月30日，公司持有现金、现金等价物和短期投资17.08亿元（折合2.34亿美元）；当季公司研发支出为0.901亿元（折合1230万美元），上年同期为1.334亿元。亘喜生物创始人、董事长兼首席执行官曹卫博士表示：“在第三季度，非常欣喜地看到公司高度差异化的核心候选产品FasTCAR-T GC012F持续多点开花，进展显著。针对RRMM，我们正在美国顺利推进1b/2期临床试验的患者给药，近期还将陆续启动更多临床中心，加速临床开发进程。同时，我们也很荣幸能在国际骨髓瘤学会年会上公布了GC012F针对高危多发性骨髓瘤新确诊患者（NDMM）的最新临床成果；接受GC012F治疗的19例NDMM患者的MRD- sCR率高达100%，且安全性优势非常突出；在下月即将开幕的ASH2023年会上，我们还会以口头报告形式对外分享该项临床研究的最新数据。
此外，我们还非常乐观地看到了CAR-T疗法在自身免疫性疾病中广阔的临床应用前景。GC012F凭借其CD19/BCMA的双靶点创新机制、更快速的制备工艺、稳定的生产品控，以及在既往60例受试者临床数据中展现的卓越安全性，有望成为一款全面重塑自身免疫性疾病治疗格局的潜力产品。今天，我们很高兴能与大家分享基于IIT临床试验患者样本的早期转化研究成果，这些数据对GC012F治疗SLE的理论基础提供了初步的数据支持。目前，亘喜团队正全力推动GC012F针对rSLE的临床开发，包括加速IIT研究，并力争在年内分别在中美两国递交IND申请。”
▌文章来源：亘喜生物
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