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研发动态丨RAG-18获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
继上月RAG-18获得FDA儿科罕见病药物资格认定之后，这一最新认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 和贝氏肌营养不良 (Becker Muscular Dystrophy, BMD) 的潜力，无论DMD基因突变类型如何，RAG-18都可能成为一种具有可转化前景的治疗策略。这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。
RAG-18是一款首创作用机制的双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（Utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代 DMD 肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。临床前研究表明，采用中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™并通过皮下注射，RAG-18能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤，显示出在治疗DMD患者方面的潜力。今年7月，RAG-18已获美国FDA的儿科罕见病药物资格认定。
孤儿药认定由FDA授予，旨在鼓励用于治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的药物和生物制品的开发。获得孤儿药认定的公司将享有多项开发激励措施，包括自市场批准之日起的七年市场独占权以及新药申请费用的豁免。
中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“获得FDA的孤儿药认定是RAG-18达成的又一个关键里程碑。继获得儿科罕见病药物资格认定之后，这次认证进一步肯定了我们在RNA激活领域的开创性工作，也增强了我们为罕见病患者带来改变的决心。这一认定为我们注入了新的动力，我们将继续加速RAG-18的开发进程，致力于为全球DMD和BMD患者带来革命性的治疗选择。”
▌文章来源：中美瑞康
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