现场丨4大主题，30余位科学家，金鸡湖畔再话生物医药创新
7月11日，2022年第十四届苏州国际精英创业周园区分会场在金鸡湖国际会议中心顺利举办。2022年金鸡湖科学家论坛设五大生物医药创新主题论坛，其中，由苏州工业园区党工委人才办指导、同写意新药英才俱乐部策划承办四个论坛：Biotech前沿技术论坛、核酸药物开发论坛、新型抗体药物开发论坛以及创新医疗器械论坛暨医工融合创新发展高峰论坛。
论坛邀请众多学术界与产业界一线一流专家，就生物医药前沿技术最新研究成果与转化应用展开报告，促进中国生物医药的创新发展。
论坛一
Biotech前沿技术论坛
领导致辞
01
今天，在美丽的金鸡湖畔，群英荟萃、群贤毕至，非常高兴能和大家一起参加第二届金鸡湖科学家论坛Biotech前沿技术论坛活动，共同见证园区生物医药产业的创新蝶变。
嘉宾观点
02
心血管疾病基因和细胞治疗的进展
随着技术日益成熟，干细胞医疗产业市场规模将进一步扩大。我国虽然现在干细胞基础研究走在全球前列，但临床转化方面依然面临瓶颈，距离本土干细胞医疗药物研究进入市场还有一段距离。心血管疾病基因和细胞治疗的进展
03
人工智能新药开发与智能药物合成
针对新药研发核心环节存在的药物数据不足的痛点，我们建立药物数据生产实验室、真实新药数据平台HighWorks，并以药物大数据为基础，依托HighMatrix人工智能算法、算力支持，构建数据驱动的智能药物研发平台。由于药物合成环节的智能化水平不足，因此将人工智能与流动化学技术有机结合，最终可打造智能药物合成机器人平台。
04
靶向Sigma-1受体的CNS疾病药物研发
Sigma-1受体是一种伴侣蛋白，广泛分布于机体组织，发挥多种生物学功能。靶向Sigma-1受体已成为中枢神系统疾病药物研发的一个热门方向，国际上多个化合物进入临床II-III期。我们近来发现了国际上首个高选择性Sigma-1受体别构调节剂，并证明其在精神分裂症、PD及抑郁中的治疗作用；同时在Sigma-1受体激动剂/拮抗剂方面也发现一系列结构多样、成药性较好的先导/候选化合物。
05
尹莉芳
中国药科大学教授
核酸递送系统的研究进展
siRNA存在脱靶和递送困难等研发难点。化学修饰siRNA保持对RNase酶的稳定性、提高与RNA沉默诱导复合物的亲和力和沉默mRNA的有效性、选择安全高效的药物递送系统，这三方面有助于解决siRNA药物递送障碍。可以期待，GalNAc技术与TRiM导入技术将进一步发展，ESC Plus技术逐渐取代ESC技术并得到广泛应用，靶向配体修饰进一步改善药物的安全性和有效性，siRNA药物的作用时间进一步延长。
06
教授中国创业必需的Trinity：科学，投资，政府支持
我们首次发现JAK-STAT信号和基因表达通路，炎症的关键信号通路拥有50+配体、30+受体、4个JAK家族激酶、7个STAT家族蛋白。以健艾仕为例，强调差异化发展和制胜的战略的重要性。但教授创业的一大难点在于和投资人的沟通，这方面我们也在不断实践学习。
07
类器官技术与新药开发
类器官来源于患者组织，精准重现结构及分子特征，药敏结果与临床用药疗效一致性达80%以上。通过免疫共培养在体外重建免疫微环境，为免疫治疗与细胞治疗的研究提供新的体外研究平台。类器官赋能新药研发，将带来药物筛选成功率的提高以及时间金钱成本的极大节约。
08
抗脑瘤新药ACT001的全球临床试验与适应症扩展
新诊断GBM患者存在手术无法切除干净、放疗容易耐受、绝大部分药物难以进入脑部等问题，标准药物疗法对复发GBM的治疗一般不延长生存9期。复合的药物MOAs，可有效增对异质性强的瘤种。弥漫性内生型脑干胶质瘤的体外实验与PDX模型显示，ACT001对于该疾病多种癌细胞具有良好作用，且对正常细胞低毒。临床治疗作用明显，已出现数例PR，高剂量下疾病控制率大于85%，OS提升36%以上。
论坛二
核酸药物开发论坛
嘉宾合影
领导致辞
09
嘉宾观点
10
靶向RNA世界
RNA在不同细胞、甚至胞内/胞外结构不尽相同，这种特异性使得RNA在特定的细胞中有特定的结构。但是部分RNA仍然存在刚性二级/三级结构，为未来的小核酸药物设计提供了基础。miRNA具有调控能力，可与靶mRNA特异性结合，引起靶mRNA的降解和抑制其反应，在基因治疗领域具有应用潜力。可以期待，未来5-10年，RNA技术将会变得成熟。
11
广谱抗病毒核酸药：MIR2911
中药金银花中，MIR291稳定高浓度地存在于煎煮汤剂中，口服后吸收并被递送至循环血浆和肺组织。MIR2911在94%的病毒基因组上均具有结合位点，实验已经证明，其抑制10余种流感病毒、新冠病毒、埃博拉病毒、寨卡病毒、非洲猪瘟病毒的复制，是一种广谱的抗病毒药剂。约10 pmol的MIR2911抑制90%新冠活病毒的复制，是瑞德西韦和羟氯喹等小分子浓度的百万分之一。
12
siRNA的生物智造
合成生物学技术可用于大规模生产双链RNA，具有经济和环保等独特优势，在RNAi生物农业和生物医药领域具有广阔的应用前景。基于细菌工厂的原核小干扰RNA（pro-siRNA）技术，可大量生产高效和特异的siRNA和高通量生产细胞特异的siRNA文库，实现高效的RNAi靶基因筛选和产品开发。
13
高效mRNA加帽原料LZCap️™的研发
mRNA的体外制备可以通过酶促或共转录合成。酶促法需要牛痘加帽酶、T7聚合酶以及2-甲基转移化酶多步完成；共转录技术在第三代加帽原料存在下不需使用牛痘加帽酶，可以“一锅”生成Cap1 mRNA。恒诺康开发的新型加帽原料LZCap可以满足“一锅法”制备Cap1 mRNA，比Clean Cap有更高的mRNA产率和蛋白表达量。
14
肿瘤mRNA疫苗研发策略和临床探索研究
新冠带给mRNA机遇，时至今日，mRNA的研发热情仍未消退，呈现放量趋势。传染病预防性mRNA中，非COVID-19预防性mRNA疫苗继续强劲增长，迎来黄金增长10年。肿瘤mRNA治疗性疫苗在过往20年全部失败，但现在正逐步进入生产销售阶段，未来将会迎来高速增长。此外，mRNA编码细胞因子、mRNA编码抗体、mRNA蛋白替代制剂研究逐步增加。
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Beyond COVID-19: A New Era begins with the mRNA Technologym
RNA疫苗在传染性病毒，如COVID-19预防上的有效性已被广泛证明，而在传染病疫苗以外的应用却还没有太多临床验证。肿瘤疫苗是mRNA药物潜在的一个全新的应用场景，mRNA通过树突状细胞将肿瘤特异性抗原蛋白呈递给T细胞，引起免疫系统针对性攻击肿瘤细胞。mRNA药物的自身优势为肿瘤疫苗的开发留下巨大空间。
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抗肿瘤核酸干扰创新药物的研发和产业化
RNA干扰疗法具有可成药靶点广泛、安全性高、效果持久，以及开发速度快以及成本相对较低等优势。开发小核酸创新药会面临核酸序列、化学修饰和递送载体三大挑战，众多药企正在寻求突破。抗肿瘤领域的RNA已有众多干扰疗法在研，领先产品已经进入到了临床II期，未来可期。
论坛三
新型抗体药物开发论坛
嘉宾合影
领导致辞
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、
通过28年的努力，我们构建了“2+3+1”特色产业体系，特别是生物医药产业作为园区“一号产业”，连续多年保持高速成长，创新型龙头企业数量、创新型人才规模、近三年新批创新药数量、产业产能、市场融资总额等指标均占全国20%以上，综合竞争力居全国生物医药产业园区第一，这些成绩的取得和我们在座专家长期以来的关注和支持是密不可分的。
嘉宾观点
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双靶向重组蛋白/药物偶联体的生物学特性和抗肿瘤活性
双靶向重组蛋白药物偶联体（RPDC）通过抗体与受体及配体与受体的协同作用，可增强肿瘤靶向结合能力，促进药物胞吞，调控肿瘤生物学微环境和物理微环境，提升药物在实体肿瘤组织中的穿透和富集，有效改善药物的药代动力学，扩大药物治疗的窗口，最终提升药物的抗肿瘤疗效。
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建模仿真引导下的抗体药开发
目标产品概述（TPP）是一个概率考量下的决策。我们应该理解不确定性，准确描述趋势和不确定性。建模和仿真是定量决策和风险控制的基础。通过建模对数据进行数学描述并对拟合的好坏进行定量评价，可以判断一个产品是否具有竞争力。
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针对GPCR的抗体和M-Body新药研发
鸿运华宁建立起GPCR抗体新药开发技术平台和多功能分子M-Body新药开发技术平台，已有六款在不同临床阶段的原创新药。其中，GMA301是全球首创单克隆抗体类内皮素受体A的拮抗剂，其靶向特异性有利于降低所有毒性，提高耐受性，将为肺动脉高压病人提供一个优异的新药，而同一抗体分子的GMA131可以有效地治疗糖尿肾病。
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肿瘤靶向性细菌增强PD-1/PD-L1抗体作用的探索研究
溶瘤细菌活体药物作为一种肿瘤治疗新方法逐渐受到关注。该药物具有高肿瘤靶向性、重塑肿瘤微环境等特点，也存在作用机制尚不完全清楚、疗效有待进一步提高等不足。在进一步认识和揭示溶瘤细菌活体药物的抗肿瘤机制基础上，行业可以将溶瘤细菌与PD-1抗体肿瘤免疫治疗相整合，充分发挥多重免疫协同、优势互补，实现疗效好、可控性强的目标。
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新型抗体药物生物分析及免疫毒性评估
抗体药物的生物分析与小分子相比，除了药代/毒代分析、生物标记物分析，还包括免疫原性以及受体占用等分析。抗体药物生物分析主要是基于免疫分析技术或抗体抗原反应，也就是常说的配体结合实验。抗体药物本身通常会引起免疫原性，相当一部分已上市或在研的抗体药物具备免疫调节功能。在抗体药物的研发过程中，需要考量可能的免疫毒性。
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新型抗体技术在RDC药物中的应用
目前，在研或已上市的RDC药物抗体前体多为小分子多肽、普通抗体，或存在血液毒性强，或肿瘤摄取有效性等问题。以单域抗体为前体的放射性核素偶联药物（SRC）将解决上述弊端，未来核药将更安全、更有效。
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新型抗体偶联药物的开发
ADC is the hot spot in the Biotech field recently. It is a more effective oncology therapy than mAb. However it presents more challenges in target selection, the right combo with drug-linker. In this talk author shared her own experiences of developing novel ADC products, the characteristics of the 1st, 2nd and 3rd generation of ADC products. She also talked about the new trend of ADC in a broad concept.
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原创心梗抗体药物研发
我们团队以TRAIL为靶点，研发出国际原创的抗体类药物FICY-101。该分子通过阻断TRAIL-DR5通路，抑制AMI后心肌细胞死亡和异常活化的炎症反应，降低心肌梗死面积和心衰发生，在恒河猴、小香猪和大鼠模型上均展现良好的治疗作用。此外，临床前药学研究显示其优秀的成药效果。
论坛四
创新医疗器械论坛暨医工融合创新发展高峰论坛
嘉宾合影
领导致辞
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嘉宾观点
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建立满足全球医疗器械注册要求的知识体系和专业能力
满足医疗器械基本安全和性能要求是各国医疗器械法规体系的核心内容，建立一个与基本安全和性能要求相匹配的知识和执行体系，能为企业在产品生命周期中持续满足各国医疗器械法规体系要求带来便利。
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医工转化与CDMO的融合发展
医疗器械注册人制为医工创新转化提供了新的有效解决路径。医工转化和CDMO的融合将是医疗器械创新创业的新课题。如何通过注册人制实现产业落地、切实保护知识产权是医疗器械CDMO产业需要解决的痛点。剖析医工转化的流程、分析委托生产的风险，给出有效的解决方案。打造合规导向的CDMO平台，实现体系管理合规、产品输出合规，为创新转化提供全生命周期的保障。
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高校医工结合转化：探索解决牙种植体卡脖子问题
在组织工程建构技术中，支架材料的三维立体多孔结构和较高的孔隙率在修复周围神经损伤中显得十分重要。种植体的不同表面形貌对周围神经的再生会产生不同的影响，微米纳米级的形貌会产生明显的促进作用。在种植体上负载药物及骨髓间充质干细胞，促进牙周组织再生，抑制牙周炎发生，从根本上提高牙种植体成活率。
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从《医疗器械监督管理条例》修订看医疗器械监管方式革新
2021年修订实施的《医疗器械监督管理条例》在促进医疗器械审评审批改革和行业企业创新发展的思路引领下，大力倡导科学监管，最大程度满足临床急需和促进高质量发展。法规变动带来很多机遇和挑战，医疗器械企业迎来法规变革红利，顺势而为，才能立于优势。
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医工下器械临床试验设计
近年来，医疗器械创新一直是行业热门话题。特别是集采政策在中国大范围推广实施后，不论是二类还是三类，医疗器械技术创新、应用模式创新、对疾病关键诊断和治疗创新，都是医疗器械人共同关心的话题。
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医用植介入新材料应用技术
介入诊断与治疗的效果除了受到临床医生操作技术与临床经验的影响，还与植介入器械的性能密切相关。目前高端植介入器械市场受国外垄断，国产器械若想打开格局，须从产品性能方面提升实力。海思卡尔医疗从新材料应用、产业链建立及“医院-研究室-生产线”打通三个方面，建立起“医-工-产-学-研”转化平台模式，为国产高性能植介入器械赋能。
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研发驱动创新：完整电生理设备系统解决方案
随着技术的发展，电生理介入已超过其他医疗器械细分领域，成为增速最快的医疗器械细分行业之一。但由于电生理领域涉及医学、材料、生物、机械、化学、电子等多个学科交叉，技术壁垒较高，国产企业起步较晚，整体滞后于外资企业。因此企业顶层设计更需要对技术有一个清晰认知和技术路线定位，加大研发投入和多学科人才储备，从而实现弯道并轨。