以患者为中心：克服细胞和基因疗法试验以及患者可及性方面的挑战

本文根据科睿唯安在线研讨会《克服细胞和基因疗法试验以及患者可及性方面的挑战》内容整理编制而成

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过去十年中，细胞和基因疗法突飞猛进，获得了长足的发展。美国食品药品监督管理局（FDA）前局长Scott Gottlieb预测，到2025年FDA每年将批准10到20个细胞和基因治疗产品，这表明生物制药领域将发生翻天覆地的变化。

细胞和基因疗法的进步，为患者带来了前所未有的希望，但该疗法与传统药物治疗存在本质区别。这导致在整个患者治疗过程中，与传统疗法相比，细胞和基因疗法存在着不同方面的挑战和困难：从临床试验患者招募到长期随访，从如何让患者和家属知情同意到如何获得相应治疗，特别是整个过程中如何做到 “以患者为中心”。这些都需要生命科学与生物制药企业在全新的境况下思考相应的解决办法。

以患者为中心，了解关注点和需求 

      无论对于生物制药企业还是患者及其家属来说，参与细胞和基因疗法的临床试验都是一个长期而又重大的挑战。临床试验的成功不仅仅需要患者和家属的理解与努力，还与专业护理人员、后勤保障人员，以及其他所有参与者都有密切关系。

临床试验过程中，企业不仅仅要考虑患者的疾病和治疗方法，还要考虑到他们的衣食住行，甚至包括工作、家庭等各方面的问题——当家庭中有需要细胞与基因治疗的患者时，其他家庭成员往往需要很大的时间和精力来照顾与护理患者。同时细胞与基因治疗又是一个漫长过程，这些都可能让他们疲于应付复杂的困难。

为了解决这些问题，需要相关企业尽早建立与患者和家属的联系，了解他们的核心关注点和需求，给他们提供全面且正确的信息并提供相应的帮助。企业需要“以患者为中心”，不只关注受试点所发生的事情，更要关注临床试验整个过程（包括后勤保障）所发生的事情，要考虑到所有参与其中的人，尽量降低患者及家属参与的难度，消除他们的后顾之忧，这样才能保证临床试验顺利进行和获得可靠的结果。

 执行知情同意，保障患者正当权益 

如何更好的执行临床试验的知情同意流程，是生物制药企业面临的一个巨大的困难和挑战。人们往往对细胞和基因治疗缺乏专业的了解，通常对疾病本身和治疗的方法感到非常困惑：比如什么是细胞和基因疗法，细胞和基因治疗的安全性和效果如何，临床试验过程中如何维持正常的工作和生活，未来将有什么影响等等。生物制药企业是否预先考虑好应对不同问题的方式以及采取的措施，应该如何和患者及其家属沟通，让其更好地了解整个临床试验过程，都是值得认真思考的问题。

目前一些生物制药企业为了确保让患者更好的了解疾病和治疗方案，知晓自己是否符合临床试验的条件，已开始与记者、支付方、监管机构等建立联系，倾听各个群体的声音；也尝试在一些疾病社区开展疾病和治疗方法的基础教育。

生物制药企业在临床试验中需要采取多元化的知情同意方法，让患者全程参与，也让病人权益倡导组织尽早参与进来，才可能让患者享有正当的权益，获得更好的治疗体验，同时得到更好的基因治疗。

 利用医疗数据，改善研发和监管措施 

      大量的真实世界数据可以作为一个依据来确定可能期望的治疗效果，也可以指导患者用药和选择合适的治疗医生，改善患者治疗体验，提高患者生活质量。医疗数据可以把患者治疗情况、后勤保障、知情同意关联起来，实现患者所有信息交叉互通。但是，必须要有机构来负责关联这些数据，这些机构的具体资质还有待确定。这是个非常复杂的数据操作问题，需要保障数据安全、可信，更需要建立知情同意，所以亟需大家共同关注和探讨。

目前需要做的就是达成“以患者为中心”的共识，并充分理解真实世界证据和其他来源数据的价值，这可能有助于优化和加速此类重要疗法的发展。

 所有临床试验，不仅仅是细胞和基因疗法，生物制药企业都需要解决道德伦理和知情同意问题，如何招募试验人群，如何获取安全性和有效性信息，找出最好的试验结构，获得有效的试验数据，都需要认真统筹计划和实施。在整个临床试验过程中，生物制药企业始终都应该秉持“以患者为中心”的理念，和患者及其家属建立密切的联系，让患者充分知情，全程参与，以确保患者能够充分利用这些具有变革性的细胞和基因治疗方法。

未来，各方专家提供启发性的见解和意见，完善基础设施，制定行动计划框架，优化研发和监管措施计划，确定潜在的最佳实践方法，细胞和基因疗法也将迎来更加飞速的发展。

注：特邀演讲嘉宾在研讨会中发表的言论和见解仅代表其个人观点，并不代表科睿唯安的官方立场和政策。

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