科睿唯安报告聚焦最值得关注的七大RNA技术创新公司
扫描左侧二维码或下方链接，获取完整报告：
https://discover.clarivate.com/2022_Cos_to_watch_RNA_CN
全球领先的专业信息服务提供商科睿唯安（纽约证券交易所代码：CLVT）近日发布了《RNA 技术领域最值得关注的公司》报告，遴选了在 RNA 技术领域寻求治疗目前无法治愈疾病的七家新兴创新公司。报告依据科睿唯安旗下屡获殊荣的 BioWorld 数据和分析，利用科睿唯安和 BioWorld 的数据和洞察，综合分析药物实效、融资和研发活动等因素，探讨了入选公司各自的独特优势以及最值得关注的原因。BioWorld 致力于以优质新闻报道服务，提供开发中最具创新性的治疗方法和医疗技术的可行情报。
由于在解决未满足的治疗需求方面具有巨大潜力，利用或结合 RNA 技术治疗疾病在过去十年获得了显著发展，并随着全球新冠疫情大流行期间 mRNA 疫苗获得监管批准，进一步受到关注。在传统疗法效果通常不佳的罕见疾病治疗方面，RNA 疗法取得了引人注目的成功。这种新兴的治疗方式显示出副作用少、成本低、疗效好、可及性高等优点，给患者和临床医生带来了希望。
然而，RNA 技术也面临挑战，包括固有的不稳定性、高先天免疫原性和靶向递送困难等。尽管如此，RNA 技术仍然很有前景。报告遴选了七家新近成立的创新 RNA 技术公司，它们正在开发解决方案以治疗目前尚无法治愈的疾病。这七家公司包括：
Aro Biotherapeutics
组织靶向基因药物开发领域的先驱，其专利平台技术 Centyrin 致力于精准靶向特定细胞的多种疗法。主要项目包括旨在将寡核苷酸靶向递送至肝外组织的 Centyrin- 寡核苷酸偶联疗法，以及用于肿瘤靶点的 Centryrin- 小干扰 (siRNA) 偶联疗法。
Cargene Biopharma Inc
通过 OSCAR™ 算法和 SMoP™ 药效设计平台开发高特异性、稳定、强效、基于 siRNA 的寡核苷酸疗法，目标是治疗一系列疾病，初期重点是肝脏和眼科疾病。
DTx Pharma Inc
该公司开发了名为 FALCON™（脂肪酸配体偶联寡核苷酸）的专有平台技术。FALCON 平台有潜力用于多种疾病治疗，包括中枢神经系统、心血管、免疫和肿瘤疾病。
HAYA Therapeutics SA
这家精准医疗公司开发了专有的药物发现引擎 DiscoverHAYA™，能够为包括肺、肾、肝脏和实体瘤微环境在内的许多组织提供领先的、长链非编码 RNA (lncRNA) 靶向的、抗纤维化的候选药物管道。该公司的主要候选药物 (HTX-001) 是一种针对 lncRNA Wisper 的改良型 ASO。lncRNA Wisper 可导致心脏成肌纤维细胞纤维化病变。
Laronde
该公司的 Endless RNA™ (eRNA) 平台涉及新颖的、闭环的、可编程的、持久的、非免疫原性的 RNA 构建体，以在体内表达治疗性蛋白。
Replicate Bioscience
这是一家设计并提供自我复制 (srRNA) 免疫疗法的公司，主要关注肿瘤的耐药性以及自身免疫性和炎症性疾病的新疗法。主要候选药物包括用于治疗乳腺癌的 RBI-1000、用于治疗实体瘤的 RBI-2000、用于治疗肺癌的 RBI-3000 和用于治疗炎症/自身免疫性疾病的 RBI-8000。
Strand Therapeutics
一家开发下一代、可编程的长效 mRNA 药物的新兴公司，该药物可用于单次给药，从而为癌症免疫疗法和其他疾病提供精确、多功能、潜在治愈性治疗。
Mike Ward 说：
科睿唯安生命科学和医疗健康全球思想领导力负责人
“新冠 mRNA 疫苗的成功使人们看到了 RNA 技术治疗其他疾病的潜力。制药公司现在非常希望确定下一代以 RNA 为重点的技术，以开发可能提供更好疗效的未来药物。”
Lynn Yoffee 说：
Bioworld 发行人
“由于 RNA 能直接调节重要的细胞过程，针对各类疾病的研究不断扩大，越来越多公司也在追求 RNA 治疗策略。30 多年来，BioWorld 一直在跟踪新兴生物制药公司的发展和进步，发展的时间线可能非常长。但是，mRNA 新冠疫苗的快速研发和使用凸显了 RNA 的价值。入选的七家公司是利用 RNA 技术有效治疗各种疾病的佼佼者。”
近年来，RNA 技术发展势头迅猛，从科学知识、知识产权和交易价值大幅增长可见一斑。2010 年到 2020 年，全球 RNA 技术专利数量增加 52%，2012 年到 2021 年，RNA 相关研究论文数量猛增 160%。此外，美国和中国内地在 RNA 技术进步方面处于领先地位，中国内地的进步尤为迅速。在全球拥有 RNA 相关专利的前 20 家机构中，中国内地机构持有其中 41% 的专利，其次是美国 (40%) 。RNA 技术公司要在日益激烈的市场竞争中脱颖而出，必须实现差异化发展，确定可行的目标市场，以促进长期生存能力，最终实现患者利益最大化和商业成功。
科睿唯安全新报告：
《最值得关注的 RNA 技术公司》
扫描二维码或复制链接至浏览器下载
https://discover.clarivate.com/2022_Cos_to_watch_RNA_CN
科睿唯安
《最值得关注的 RNA 技术公司》
报告的方法论
科睿唯安分析师利用各种专有数据来源评估 RNA 技术的发展，包括 BioWorld、Cortellis Deals Intelligence、Derwent Innovation、Web of Science 以及其他行业资源，如公司公告、信息披露文件和同行审议论文。科睿唯安专家和分析师根据以下因素对入选公司进行加权分析，包括：公司试图解决的医疗、商业和科学挑战；解决方案旨在解决患者未满足的需求和/或疾病负担；公司是否已完成概念验证并实现关键的研发里程碑；在临床试验中的定位；与知名科学和学术机构的关系；财务状况，包括已获得融资、与行业和机构投资者的关系、融资渠道以及未来筹资或合作的前景；以及知识产权 (IP) 财产的所有权和状态。
敬请注意，报告中来自科睿唯安的数据反映的结果截至 2022 年 10 月 21 日。《最值得关注的 RNA 技术公司》报告基于科睿唯安当前数据的预期，入选报告公司的实际表现可能会有差异。
产品推介
BioWorld Premium
生物制药行业系列资讯
每日提供的生物制药行业权威系列资讯
专注于创新药、医疗器械相关的投资、交易、科学及监管信息，帮助客户第一时间了解行业重大事件。客观传递新闻、专业报道与分析评论，同时有记者采访新闻主体
包括：药物开发信息（从早期发现到最终上市），新兴、成熟生物技术公司、特色制药公司以及大型制药公司的最新报道，公司之间战略合作、收并购信息，投资信息，行业重大科学突破，监管进展等。包括中国在内的亚洲深度报道
每日 Email 推送当日信息摘要
重磅资讯第一时间推送
药物批准、临床、投融资、法规、并购等信息整理为表格，方便查看
支持在线检索
产品咨询：
发送邮件至 Lulice.zhao@Clarivate.com
推荐阅读
参考文献
[1] Source: Web of Science™
[2] Source: Derwent Innovation
关于科睿唯安
科睿唯安始终专注于加速创新。我们的使命是为客户提供值得信赖的信息和卓越的洞见，帮助客户解决复杂难题，洞察先机，加速创新步伐。我们的专业知识和解决方案覆盖创新生命周期的每一个关键环节，从学术研究和科学发现，到知识产权的管理保护，直至实现创新成果的商业化，涵盖学术研究和政府机构，生命科学与健康，专业服务，消费、制造和技术等各个领域。如需了解详细信息，请访问www.clarivate.com.cn
敬请关注
科睿唯安生命科学与制药微信公众号
“科睿唯安生命科学与制药”微信公众号与本文作者对本文的全部内容以及可能附带的全部资料拥有全部知识产权，并受法律保护。网络转载请注明作者及内容来源。
商业合作请联系：
lulice.zhao@clarivate.com