重磅丨脂肪干细胞治疗“克罗恩病”3期临床成效显著
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近日，日本药企武田公司与比利时生物技术公司Tigenix联合宣布，其在研创新脂肪干细胞疗法Cx601的3期临床达到了主要目标，能够显著改善克罗恩病患者肛瘘的愈合，并已在《The Lancet》期刊上正式公布了这项3期临床试验的成果。
克罗恩病（Crohn's disease）是一种慢性炎症性肠病，全世界发病人数在500万左右。克罗恩病患者要长期遭遇肠壁炎症，以及其他肠外表现，例如皮损、关节炎等并发症。其中，难以处理的，严重影响患者生活质量的并发症是复杂性肛瘘，往往久治不愈，缺乏有效的治疗手段。
▲克罗恩病症状（图片来源：medicinenet.com）
Cx601是一种从同种异体脂肪组织提取的干细胞疗法，利用脂肪干细胞的多能分化潜能，诱导分化成所需的组织，用以修补缺损促进伤口愈合。该产品是一种专门针对缺损病灶的局部注射用混悬剂，正在推进克罗恩病肛瘘适应症的临床开发。
最新公布的这项名为ADMIRE-CD的3期临床试验获得了可喜的成绩，达到了主要研究终点，显示Cx601对于促进克罗恩病患者复杂肛瘘的愈合，有明显的优势。
▲Cx601制造过程（图片来源：TiGenix官网）
该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估克罗恩病患者复杂肛瘘治疗中使用Cx601单次注射给药的疗效和安全性，入组患者既往已使用过至少一种传统治疗或生物治疗后反应欠佳。研究的主要临床终点是治疗后第24周肛瘘愈合（临床和放射学联合评估的愈合标准）。研究结果显示，治疗后第24周，Cx601治疗组有50%的患者肛瘘愈合缓解，而安慰剂组肛瘘愈合缓解的患者比例只有34%。而且，Cx601治疗后并没有导致更多不良反应。
此前，Cx601已获得了欧盟委员会的孤儿药认定，并已在一项2期临床中表现不凡，治疗第24周后肛瘘愈合缓解率相较于标准治疗（TNF抑制剂）提高了1倍，而且该2期临床的第54周数据也进一步确证了该疗法的长期疗效。而就在今年3月份，基于上述3期临床的显著结果，TiGenix已向EMA提交了Cx601的上市许可申请，预计2017年可获得审批结果。
另外，TiGenix将计划向美国FDA提出一项新的Cx601临床申请，该项新的3期临床试验预计2017年在美国启动，将计划基于该试验，向FDA申请快速通道审批程序。我们衷心希望Cx601可以早日造福患者。
参考资料：
[1] Takeda/Tigenix’ stem cell therapy hits targets in Crohn’s trial
[2] TiGenix 官方网站
[3] Expanded allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cells (Cx601) for complex perianal fistulas in Crohn's disease: a phase 3 randomised, double-blind controlled trial
什么是克罗恩病？
克罗恩病于1932年由Crohn、Ginzterg和Oppenheime最早描述，故得此名。本病又曾被称为“局限性肠炎”、“节段性肠炎”、“慢性肠壁全层炎”等。1973年，世界卫生组织医学科学国际组织委员会将本病定名为Crohn病。其特点为病因未明，多见于青年人，表现为肉芽肿性炎症病变，合并纤维化与溃疡。可侵及全胃肠道的任何部位，包括口腔、肛门，病变呈节段性或跳跃性分布，并可侵及肠道以外，特别是皮肤。临床表现因病变部位、范围及程度不同而多样化，病程缓慢，易复发。
Crohn病的临床表现多种多样，千变万化。多数病人(2/3以上)起病隐匿，初起症状不明显，可延误诊治；少数病人(不足1/3)起病急骤，易误诊为急性阑尾炎、肠梗阻等。其病程长短不一，有者发病后经治痊愈，不再复发；有者可达数年或数十年。症状持续存在，经久不愈或复发与缓解交替出现。随炎症病变的进展，最终导致肠管纤维化，肠腔狭窄、梗阻或穿透肠壁形成瘘管或侵入附近脏器、组织。
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