FDA加速批准淋巴瘤新药Umbralisib

药渡全球药物库显示，2021年2月5日，美国FDA批准Umbralisib（商品名：Ukoniq）上市，用于治疗既往接受过至少一种基于抗CD20疗法的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者，以及既往接受过至少三线全身治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

该加速批准是基于开放标签、多中心、多队列的UTX-TGR-205研究（NCT02793583），该研究纳入69例MZL患者（既往接受至少1种含抗CD20的治疗方案）和117例FL患者（既往接受至少2种全身治疗）。临床结果显示：MZL患者的ORR为49％（95％CI：37.0-61.6），完全缓解（CR）率为16%，中位DOR未达到（95％CI：9.3-NE）。FL患者的ORR为43％（95％CI：33.6-52.2），CR率为3％，中位DOR为11.1个月（范围：8.3-16.4）。

Umbralisib由TG Therapeutics研发，为首款获批的口服PI3Kδ/CK1ε抑制剂，此前曾获得美国FDA授予的快速通道资格，孤儿药资格，优先审评资格和突破性疗法认定。Umbralisib对PI3Kδ具有纳米级效力和高特异性，同时能独特地抑制CK1-ε，该作用可能具有直接的抗癌效果，并能调节与免疫介导不良事件有关的T细胞活性。

Umbralisib详情和PI3K抑制剂的竞争格局见下图：

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作者：海

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