【基因】治疗性靶点开发的新趋势——非编码调控序列

治疗性靶点开发的新趋势——非编码调控序列

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课程概要

当前新药开发的策略主要是针对基因表达产物（蛋白质）设计小分子药物和抗体药物，或者设计基因治疗方案进行基因突变位点的修复、正常基因拷贝的添加等。随着基因组学和蛋白质组学的发展，越来越多的疾病关联基因和驱动基因被发现，但是仅有一小部分能够设计药物进行干预。现有的靶点开发策略主要针对编码基因，对非编码调控序列的关注很少。

本次课程主要讲述非编码调控序列作为治疗性靶点的独特优势以及最新的研发进展，旨在跳出常规靶点开发思路的束缚，与听众共同探讨开发非编码调控序列作为治疗性靶点所面临的机遇和潜在风险。

主要包括以下内容：
1、非编码调控序列的概念和功能
2、非编码调控序列与疾病的关联
3、非编码调控序列作为治疗性靶点的独特优势
4、靶向非编码调控序列的策略以及典型案例
5、靶点开发的潜在风险

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讲师简介

汪星

博士，药渡咨询团队

毕业于中国医学科学院&北京协和医学院基础医学研究所，获得博士学位并从事博士后工作。
曾从事血红蛋白病相关研究，长期运用TALEN以及CRISPR/Cas9技术构建小鼠模型和干细胞株系；涉及部分基因治疗领域科研工作。
曾经参与“973”计划-疾病来源iPS的表观调控与突变基因定点修复研究、国家科技支撑计划-超高分辨率PET的开发和应用。
2018年加入药渡从事咨询服务工作。

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课程时间

课程时间：2019年1月8日 20:00

报名截止：2019年1月8日 19:00

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报名方式

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