Sarepta公司的第二款DMD药物—Golodirsen在美上市

新药速递

Golodirsen（商品名为Vyondys 53^®）由Sarepta Therapeutics研发，经美国FDA加速批准于2019年12月12日上市，用于治疗确诊为发生53外显子跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）的患者。据估计，约8％的DMD患者有此突变。

Vyondys 53^®是一款种反义寡核苷酸，通过靶向肌营养不良蛋白而发挥作用。

Vyondys 53^®获FDA授予的孤儿药资格、优先审批和快速通道资格。

Vyondys 53^®的加速批准是基于在Exondys 53^®治疗的DMD患者中观察到了骨骼肌肌营养不良蛋白增加的替代终点。Exondys 53^®的临床益处还包括运动功能的改善，但还没有验证。根据加速审批规定，FDA要求Sarepta进行临床试验以确定该药物的临床获益，试验目的是评估Exondys 53^®是否能改善53外显子基因突变DMD患者的运动功能。如果验证临床获益的试验失败，FDA可以启动流程撤销对该药物的批准。

DMD是一种罕见的遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化和肌无力。它是最常见的肌肉营养不良类型。DMD是由于缺乏肌肉营养不良引起的，肌营养不良蛋白的作用是保持肌肉细胞的完整性。该疾病症状初见于3-5岁儿童，主要影响男孩，但在极少数情况下可能影响女孩。DMD患者会逐渐失去独立活动能力，通常在20多岁或30多岁死亡。全球每3600名男婴中就有1名患有DMD。

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家致力于探索和开发用于治疗罕见、感染性和其他疾病的核糖核酸（RNA）靶向疗法的生物制药公司。Eteplirsen（Exondys 51^®）是一种反义二胺吗啉代寡核苷酸（PMO）治疗剂，是该公司首款治疗DMD的上市（2016年）药物。

Eteplirsen在2016至2018年收获的销售额分别为0.054、1.492、3.01亿美元。Golodirsen的价格与Eteplirsen的相同，上市后如何走势，值得期待！

 表1.全球治疗DMD上市药物一览

整理自药渡数据库

竞争格局

根据药渡数据库，全球共有37款治疗DMD的药物（上市和研发进行中），几乎50%的药物处于临床II期，其他临床阶段药物数量分布近似均衡。

其中，由深圳市北科生物科技有限公司研发的一种源自脐带间充质干细胞（UC-MSC）的干细胞疗法，目前处于治疗杜氏肌营养不良症的临床二期研究试验阶段，国内未展开临床研究。

图1.全球治疗DMD药物数目，整理自药渡数据库，截止2019年12月

除却Eteplirsen和Golodirsen，Sarepta Therapeutics的研究管线中还有一款使用外显子跳跃策略治疗DMD的在研疗法，即引入外显子45跳跃的casimersen。

表2.全球Dystroglycan靶向药物一览

                 整理自药渡数据库，截止2019年12月

药渡观点

• Vyondys 53^® 是针对该疾病亚型的首个靶向治疗药物，为这类患者带来了新的治疗选择。

• Sarepta Therapeutics是DMD领域的领头羊，在DMD和Dystroglycan靶向药物方面均有上市和临床各在研药物的布局，储备充足。

•  国内该靶点以及该适应症的研发布局几近空白，提示本土企业增加该领域的研发投入。

主要参考资料：

1. 药渡数据库

2. FDA官网

3. Sarepta Therapeutics官网

立即解锁你的掌上专业工具！