成功治愈2位重症地中海贫血患者！康霖生物地贫基因治疗效果达到“同类最优”！

今年5月8日是第29个“世界地贫日”。地中海贫血症是一种遗传性血液疾病，全球有3.5亿人为地中海贫血基因携带者，是危害人类最严重的单基因遗传病之一。基因治疗是一种具有治愈性效果的治疗方式。目前该领域最领先的产品是美国蓝鸟生物（bluebird bio）的地贫基因治疗药物Zynteglo，已经于2019年5月被欧盟批准有条件上市，定价180万美元。

近日，康霖生物科技（杭州）有限公司自主研发的针对地中海贫血症的创新基因治疗药物KL003分别在两家医院开展了临床研究，结果令人振奋：已成功治愈2名重症患者，并且各项指标远优于国际上最领先的美国蓝鸟生物。

造血干细胞在体外基因修补过程中干性损失是领域内的一个国际性难题，目前还没有任何机构可以很好地解决这个问题，包括蓝鸟生物。干性损失造成造血干细胞回输之后造血系统重建缓慢，例如蓝鸟生物地贫基因治疗临床试验中一位受试者的血小板到191天才完成植入。在这漫长的191天中，这位受试者几乎完全丧失凝血能力，随时可能因为出血危及生命。因此，维持良好干性对基于造血干细胞的基因治疗非常重要。 

康霖生物通过长期攻关在国际上率先解决了干性维持的难题。临床研究的数据充分证明了这一点，两例受试者不仅被治愈了，而且造血系统的恢复也极其迅速，远优于美国蓝鸟生物同类产品在18岁以下患者中的临床试验数据：

粒细胞植入时间分别为10天和15天（蓝鸟生物为平均25.25天，范围：16-38天）；

血小板植入时间分别为14天和19天（蓝鸟生物为平均超过50.5天，范围：20-94天）。

因植入时间的显著缩短，KL003可大幅度降低感染和出血风险，减少住院时间，有望成为一款全球同类产品中，最优（Best-in-Class）的地贫基因治疗药物。

基因治疗药物造价高昂，蓝鸟生物180万美元的地贫治疗药物是全球绝大部分患者负担不起的。本着“做绝大部分患者用得起的好药”的理念，康霖生物长期致力于降低基因治疗药物造价技术的研发，目前已经能够大幅度降低地贫基因治疗中关键的载体成本，为使地贫基因治疗药物成为绝大部分患者用得起的好药奠定了基础。因此康霖生物有望为全球广大地贫患者打造一款用得起的同类最优（Best-in-Class）基因治疗药物。

关于康霖生物

康霖生物科技（杭州）有限公司是一家以自主知识产权创新药物研究和开发为核心的，集研发、生产、营销为一体的科创型企业。公司自成立以来，始终专注于基因治疗创新药物的研发，针对的领域多为严重影响人类健康的疾病，如艾滋病、帕金森病、血友病和地中海贫血症等。公司从成立之初就专注于以技术研发解决临床需求，力争做全球同类第一（First-in-Class）或同类最好（Best-in-Class）。

目前研发中心在研创新药项目有十余项，经过多年不懈努力，在多个方向上获得了国际领先的突破：其中艾滋病功能性治愈项目依托其领先的技术路线，相关数据获得了国内外同行的认可，且已获国家科技重大专项和浙江省重点研发计划立项支持。

与此同时，公司特有的临床级病毒载体的大规模生产平台已成功建立了稳定、成熟的病毒载体药物生产工艺，并且在病毒载体的设计、改造、生产、纯化、质检等各个方面都有自己独到的优势。2018年被中国食品药品检定研究院推荐参与英国生物制品标准品研究院代表世界卫生组织发起的“慢病毒载体拷贝数”全球性标定研究。康霖生物已成为目前国际上少见的同时具备慢病毒和腺相关病毒载体高水平研发与生产能力的公司。公司分别于2020年入选浙江省博士后工作站，2021年入选杭州市研发中心。

关于KL003

KL003是康霖生物自主研发的针对地中海贫血症的基因治疗药物，拥有完全自主的国际知识产权保护，主要对标美国蓝鸟生物的Zynteglo。KL003在本次临床研究中显示出对重症地中海贫血症的治愈效果，临床数据全面大幅度优于蓝鸟。同时，依托于康霖生物载体转导平台的重大技术突破，KL003能够大幅度降低载体使用成本。因此，KL003有望成为一款同类最优药物，为全球广大无药可治的地贫患者带来福音。

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参考来源：

https://ashpublications.org/blood/article/136/Supplement%201/52/470084/Favorable-Outcomes-in-Pediatric-Patients-in-the

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