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11月CDE突破性治疗品种全盘点:哪些新药值得期待?
是指药物临床试验期间,用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病,且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。
从CDE的公示信息可以看出2020年至今已有上百款药物纳入了突破性治疗品种。药品涵盖了当下较为热门的创新疗法,如CAR-T疗法、ADC、双特异性抗体等。本文就11月刚刚批准纳入突破性治疗药物的品种进行整理,以此了解CDE对突破性治疗药物的要求,为企业申请突破性治疗品种提供参考。
pCAR-19B
批准时间:2023年11月1日 药品名称:pCAR-19B细胞自体回输制剂 申报企业:重庆精准生物技术有限公司 靶点:CD19 适应症:CD19阳性急性淋巴细胞白血病
谷美替尼片
批准时间:2023年11月10日 药品名称:谷美替尼片 申报企业:上海海和药物研究开发股份有限公司 靶点:c-Met 适应症:既往接受免疫治疗(抗PD-1/PD-L1抗体)和含铂双药化疗后(联合用药或序贯用药)出现疾病进展的驱动基因阴性且伴有MET过表达的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)
BIVV020注射液
批准时间:2023年11月14日 药品名称:BIVV020注射液 申报企业:赛诺菲(中国)投资有限公司 靶点:补体C1s 适应症:慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)
Vamorolone口服混悬液
批准时间:2023年11月14日 药品名称:Vamorolone口服混悬液 申报企业:Santhera Pharmaceuticals (Switzerland) Ltd;曙方(上海)医药科技有限公司;Purna Pharmaceuticals SA 靶点:GR(糖皮质激素受体) 适应症:杜氏肌营养不良症
BRII-179
批准时间:2023年11月22日 药品名称:BRII-179 (VBI-2601) 注射液 申报企业:腾盛博药医药技术(北京)有限公司 适应症:乙肝治疗性疫苗
图5. BRII-179知识图谱,来源:药渡数据
恩沃利单抗
批准时间:2023年11月24日 药品名称:恩沃利单抗注射液(恩维达®) 申报企业:四川思路康瑞药业有限公司;江苏康宁杰瑞生物制药有限公司 靶点:PD-L1 适应症:恩维达®联合仑伐替尼治疗既往至少一线含铂化疗失败或不能耐受的非微卫星高度不稳定(MSI-H)/ 非错配修复基因缺陷型(dMMR)晚期子宫内膜癌。
图6. 恩沃利单抗作用机制示意图,来源:药渡数据
JMKX001899
批准时间:2023年11月29日 药品名称:JMKX001899片 申报企业:浙江杭煜制药有限公司 靶点:KRAS G12C 适应症:既往至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变的晚期或转移性非小细胞肺癌患者
小结
CDE对纳入突破性治疗药物审评程序的品种会采取一系列支持政策,有助于药品走上“加速审批”的快车道,对于制药公司是缩短研发时间、简化试验设计、提升公司知名度和融资的利器。但想要拿到“入场券”还需要药物具有突破性的临床价值。需要注意的是突破性治疗仅针对创新药或者改良型新药,只针对严重危及生命和严重影响生存质量的两类疾病,且临床的安全有效性数据得到认可。
在目前内卷严重的制药行业,申请突破性治疗药物或许将成为药企的一条新出路。期待有更多的突破性治疗药品能加速上市,进一步满足中国重大疾病的临床治疗需求,为无药可医的罕见病、肿瘤等患者带来福音 。
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