重磅！膀胱癌免疫疗法今日获美国FDA加速批准

▎药明康德/报道

五一假期刚过，医药行业就传来喜讯——今日，美国FDA宣布加速批准阿斯利康（AstraZeneca）的Imfinzi（durvalumab）上市，治疗晚期或转移性尿路上皮癌患者。这些患者在先前的铂类化疗中或化疗后病情依旧出现进展，或在接受辅助或新辅助铂类化疗（neoadjuvant or adjuvant treatment with platinum-containing chemotherapy）的12个月内疾病出现进展。值得一提的是，本次批准较预期快了将近6周。

尿路上皮癌是最常见的膀胱癌类型，占了膀胱癌病例总数的90%。在美国，膀胱癌的发病率在所有癌症中排名第五。而在中国，它也是男性发病率最高的十大癌症之一。根据美国癌症学会（American Cancer Society）的数据，如果得到及时的诊断与治疗，早期膀胱癌患者的五年生存率可高达98%。一旦疾病进展到晚期并发生转移，他们的五年生存率就会锐减为15%，预后情况相当不乐观。因此，这些患者也需要更多治疗方案，来控制病情。

今日获批的durvalumab属于近期火热的肿瘤免疫疗法药物。作为一种针对PD-L1蛋白的单克隆抗体，它能够结合肿瘤表面表达的PD-L1蛋白，抑制它们与T细胞表面的PD-1蛋白结合。因此，肿瘤细胞就无法利用PD-L1/PD-1途径来逃避免疫系统的追杀。Durvalumab也正是利用这一机理，起到激活免疫系统杀伤肿瘤的效果。先前，它曾获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定与优先审评资格。在今年的一份报告中，它也被列为有望在2017年上市的潜在重磅药物之一。

▲PD-L1/PD-1通路原理介绍（图片来源：Ventana）

在一项有182名患者参与的临床试验中，durvalumab的疗效得到了确认。这些罹患晚期或转移性尿路上皮癌的患者先前接受了铂类化疗，但病情依旧出现了进展。每两周，这些患者以静脉滴注的方式接受10mg/kg durvalumab。一个独立的评审小组发现，这些患者的客观缓解率（objective response rate）达到了17%（95% CI：11.9%，23.3%）。而在PD-L1高度表达的95名患者中，客观缓解率达到了26.3%（95% CI：17.8%，36.4%）。基于这些出色数据，美国FDA在今日加速批准durvalumab上市。

与此同时，美国FDA也批准了VENTANA PD-L1 （SP263） Assay这一检测手段，用于评估尿路上皮癌组织样品中的PD-L1表达量。由该检测手段获得的数据将被纳入诊断参考。

▲检查患者体内的PD-L1表达量，有望指导他们接受更好的治疗（图片来源：Ventana）

值得一提的是，durvalumab在其他类型的癌症中也有不俗的临床试验表现。去年10月，在欧洲肿瘤医学学会（ESMO）的年会上，阿斯利康公布了durvalumab在晚期非小细胞肺癌与转移性或复发性头颈部鳞状细胞癌患者中的治疗数据。在PD-L1表达量较高的患者中，durvalumab在这两种疾病里的客观缓解率分别达到了25%与18%。目前，更多durvalumab的临床试验正在进行中。它也有望以其他在研新药共同使用，治疗更多癌症。

“我们很高兴能为晚期或转移性膀胱癌患者提供这一突破性疗法，”阿斯利康首席执行官Pascal Soriot博士说道：“Imfinzi是阿斯利康肿瘤免疫疗法的基石，我们正在开发它作为单独疗法或联合疗法治疗多种类型的肿瘤。Imfinzi获得的首个批准是一个重要的里程碑，让我们离实现‘重新定义癌症治疗’的目标又近了一步。”

我们祝贺阿斯利康的这款肿瘤免疫疗法药物顺利上市，并期待它能在未来给患者带来更多希望。

参考资料：

[1] Durvalumab (Imfinzi) – FDA Approved Drugs

[2] Survival Rates for Bladder Cancer – American Cancer Society

[3] AstraZeneca's Imfinzi (durvalumab) Receives US FDA Accelerated Approval for Previously Treated Patients With Advanced Bladder Cancer