速递 | 诺华镰状细胞贫血症创新疗法获突破性疗法认定
▎药明康德/报道
今日，诺华（Novartis）宣布其在研药物crizanlizumab（SEG101），获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定。Crizanlizumab是一款人源化抗P选择素单克隆抗体，用于预防镰状细胞贫血症（SCD）患者的血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis，VOC）。诺华预计在2019年上半年为crizanlizumab提交新药申请。
SCD是一种遗传性血液疾病。其病因是由于编码血红蛋白（Hb）β亚基的基因出现突变，导致异常Hb的形成。全球每年约有25-30万SCD新生儿，而在美国约有9-10万名SCD患者。在脱氧状态下，异常Hb常常聚合在一起，促使血红细胞（RBC）变形，呈现镰刀状并变得僵硬，进而导致溶血性贫血，最终可导致多种器官损伤和患者早夭。这种镰刀状变形过程也会导致毛细血管和小血管的阻塞。
VOC是SCD最常见的临床表现，大约一半的SCD患者经历过VOC。当微循环被镰刀状RBC阻塞时，器官发生缺血性损伤并引发疼痛。疼痛往往突然开始，可影响身体任何部位，并可持续数小时乃至数天。VOC可导致SCD患者生活质量的下降和死亡风险的增加。到目前为止，针对VOC的疗法非常有限。因此，SCD患者们急需一款有效疗法来帮助他们预防VOC带来的折磨。
Crizanlizumab有望帮助SCD患者预防VOC。P选择素是造成VOC的主要因素之一，它是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子，有助于细胞间的相互作用（包括内皮细胞，血小板，RBC，镰状RBC，和白细胞），从而造成多细胞粘连和聚集，进而阻塞血管。通过与P选择素结合，crizanlizumab可以阻碍这些细胞的聚集，从而预防VOC的发生。
本次突破性疗法认定是基于2期试验SUSTAIN的积极结果。试验结果显示，与安慰剂组对比，crizanlizumab将需要患者每年需要接受医疗的VOC事件发生率降低了45.3%（1.63比2.98, P=0.010）。此外，在治疗期间，crizanlizumab还显著提高了在治疗过程中未发生任何VOC的患者比例(35.8%比16.9%, P=0.010)。Crizanlizumab组发生不良反应，和严重不良反应的几率与安慰剂组类似。
诺华肿瘤学全球药物开发主管Samit Hirawat博士说：“SCD带来的疼痛危机扰乱了患者生活，他们经常需要去医院就诊和寻求治疗。诺华期待着在未来几个月内与FDA密切合作，让crizanlizumab尽早在美国上市，以期实现它预防SCD疼痛危机的潜力。”
参考资料：
[1]. Novartis investigational therapy crizanlizumab (SEG101) receives FDA Breakthrough Therapy designation for the prevention of vaso-occlusive crises in sickle cell disease. Retrieved Jan，8, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-investigational-therapy-crizanlizumab-seg101-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-prevention-vaso-occlusive-crises-sickle-cell-disease
[2]. 镰状细胞贫血症新药更新2期结果，显著降低并发症风险. Retrieved Jan，8, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/Qq301BPWwjqY7Wg5OyM65g
[3]. 收获罗氏2期产品，GBT达成1.3亿美元合作协议. Retrieved Jan，8, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/VwhCYpPBlib80vmdDTZBug
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