速递 | 利用单克隆抗体靶向递送寡核苷酸疗法，礼来公司达成合作

▎药明康德/报道

今日，礼来公司和Avidity Biosciences公司联合宣布，双方达成全球性授权与研发合作协议，将利用Avidity公司的抗体偶联寡核苷酸（AOC）技术平台发现、开发和推广治疗免疫学和其它疾病的创新疗法。

基于寡核苷酸的疗法已经在治疗遗传性疾病方面表现出卓越的疗效，例如Ionis公司的Spinraza和Alnylam公司的Onpattro。目前大多数递送方法能够成功将寡核苷酸递送进入肝脏细胞，但是针对其它组织的递送方式还没有达到成熟阶段，这一定程度上限制的寡核苷酸疗法的应用范围。

Avidity公司是一家致力于利用单克隆抗体的组织特异性，靶向递送基于寡核苷酸的疗法，治疗遗传性疾病的生物医药公司。该公司的AOC技术平台，能够将寡核苷酸与抗体连接在一起。与传统寡核苷酸疗法相比，AOC具有更好的药代动力学特性和更具特异性的生物分布，而且可以避免使用脂质体递送寡核苷酸带来的毒副作用。递送到特定组织中的寡核苷酸可以作为RNAi疗法、微RNA疗法或者介导外显子跳跃（exon skipping）。

图片来源：Avidity官网

根据协议，礼来将使用Avidity的技术平台开发免疫学和治疗其它适应症的创新疗法。Avidity将获得2000万美元的前期付款和1500万美元的投资，并且根据开发和推广里程碑，每个靶标最多可获得4.05亿美元的后续付款，以及销售额分成。

“我们很高兴通过与Avidity的合作，扩展关于寡核苷酸的研发范围，”礼来公司RNA疗法首席科学官Andrew C. Adams博士说：“他们在结合单克隆抗体和寡核苷酸疗法方面的专长为开发新型基于RNA的疗法提供了一条具有广阔前景的道路。”

“与礼来公司的合作提供了一个非常好的机会，利用Avidity独创的AOC技术平台在多种疾病中开发新的治疗靶标，这些疾病使用传统寡核苷酸疗法难于治疗，”Avidity公司首席商务官Kent Hawryluk先生说：“礼来公司在研发、监管和推广方面的深厚实力让它成为一个理想的合作伙伴。我们期待与它建立长期而富有成效的合作关系。”

参考资料：

[1] Lilly and Avidity Biosciences Announce Licensing and Research Collaboration. Retrieved April 22, 2019, from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-and-avidity-biosciences-announce-licensing-and-research

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