速递 | 利用单细胞基因组学辅助新药开发，杨森达成研发合作

▎药明康德/报道

今日，致力于通过突破性单细胞基因组的测序技术，开发针对自身免疫性疾病和癌症的精准疗法的生物技术公司Celsius Therapeutics宣布，它与杨森生物技术公司（Janssen Biotech）达成了一项合作协议。Celsius将应用其专有的单细胞基因组学和机器学习平台，从杨森的2a期临床试验VEGA中，发现可以预测药物反应的生物标志物。VEGA试验旨在评估单抗药物guselkumab与golimumab联合治疗溃疡性结肠炎（UC）的有效性和安全性。

研究表明，许多疾病的发生是由几种特定细胞类型的联合功能障碍和它们之间的相互作用所引发。传统的基因组测序不能确定个体细胞的基因组变化，只能看到平均水平值，因此可能会漏掉某些关键的决定性因素。

通过单细胞RNA测序，Celsius可以逐一检测单个细胞的基因表达状况，建立具有高度复杂性的大量数据集，进而通过机器学习算法，发现导致疾病的特定细胞和导致功能异常的基因群。Celsius公司的创新方法有望克服传统基因组测序方法的局限性，并通过识别引发病变的基因来描绘一种新的靶向药物的发现过程，这有望为自身免疫疾病和癌症治疗带来重大改变。

▲Celsius的几个核心研发方向（图片来源：Celsius官网）

Celsius联合创始人兼首席科学官Christoph Lengauer博士说：“Celsius已经建立了一个工业化的平台，其规模能够持续处理完整的患者样本，并快速整合和查询在全球多中心试验中产生的大型数据集。通过这项大型试验产生的纵向患者数据集和样本水平信息，将使Celsius和杨森能够提取深入的分子和细胞信息，我们希望最终为患者提供更好的治疗。”

Celsius首席执行官Tariq Kassum博士说：“Celsius很高兴与杨森合作。杨森长期致力于改善炎症性肠病患者生活。与杨森的合作是Celsius建立的第一个行业合作伙伴关系。这次的合作将成为一个模型，展示其它公司如何应用Celsius的综合平台，识别那些能从现有或在研疗法中受益的特定患者，同时也将为Celsius的药物发现引擎添加靶标和数据。”

参考资料：

[1] Celsius Therapeutics inks first biopharma deal—an IBD study with Janssen. Retrieved July 9, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/celsius-therapeutics-inks-first-biopharma-deal-ibd-study-janssen

[2] Celsius Therapeutics Signs Collaboration Agreement with Janssen to Identify Response Biomarkers for Ulcerative Colitis. Retrieved July 9, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190709005089/en/Celsius-Therapeutics-Signs-Collaboration-Agreement-Janssen-Identify

[3] Celsius Therapeutics官网. Retrieved July 9, 2019, from https://celsiustx.com/

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