速递 | 重磅！诺奖技术助力，干细胞诱导CAR-T疗法要来了？

▎药明康德/报道

今日，业内传来一条重磅消息：武田（Takeda）与京都大学（Kyoto University）宣布，一款创新的CAR-T疗法已由学术界走向产业界，交由武田进行临床开发。值得注意的是，这是一款利用曾斩获诺奖的“诱导多能干细胞技术”开发的CAR-T疗法，它有望为细胞疗法领域带来变革。

CAR-T疗法是近年来兴起的一类新型细胞免疫疗法。它的原理是从患者体内分离出免疫T细胞，在体外经过基因改造和增殖，再输注回患者体内，对癌细胞进行杀伤。然而由于这一生产方法需要“个体定制”，因此无论是时间成本还是金钱成本，都居高不下。为了减少患者们等待的时间，并降低他们的治疗负担，业内不少企业正在开发“通用型”CAR-T疗法，可以省去繁琐的生产工艺，随需随用。

在诸多策略中，来自京都大学的科学家们想到了“诱导多能干细胞”（iPSC）的方法。京都大学是全球iPSC的中心之一，2012年共享诺贝尔生理学或医学奖的山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授便任教于此。2015年，武田与京都大学达成协议，提供了200亿日元（约12.7亿人民币）的研究经费，开启合作项目。该项目由山中伸弥教授教授领导，多位干细胞领域的专家参与。根据协议，科学家们将在武田湘南健康创新园区探索干细胞在免疫肿瘤学、心脏病、以及糖尿病等领域的潜在应用。

本次基于iPSC技术诞生的CAR-T疗法（缩写为iCART）就是这一合作的结晶。这款疗法由金子新（Shin Kaneko）教授团队开发。它使用一种诱导多能干细胞库，来创造“通用”的CAR-T疗法，且这些疗法可以根据不同患者的需求进行微调。今日的新闻稿指出，其有望通过一个主要的细胞库，产生大量的同源细胞进行治疗。相比第一代CAR-T，它有望减少成本。在临床前的体内实验中，靶向CD19的这种“干细胞CAR-T疗法”展现出了强力的抗肿瘤活性。

▲山中伸弥教授（图片来源：京都大学官网）

“iCART项目彰显了合作的价值。我们能将iPSC技术应用于新药发现的新方法，也可以搭建桥梁，将充满希望的项目转交给武田，加速临床开发与应用。”山中伸弥教授说道。

“今日，我们与山中伸弥教授，金子新教授，以及京都大学iPS细胞研究所的同僚们共庆首个合作的细胞疗法项目转交给武田进行临床开发，”武田的研发总裁Andy Plump博士说道：“iCART项目彰显了我们的承诺，即通过我们的细胞疗法转化引擎，将突破性的下一代CAR-T疗法带给患者。武田目前有12个CAR-T疗法开发项目，包括iCART在内，5款疗法将在2021年开启首个人体试验。”

我们期待新型的CAR-T疗法能改变病患的治疗，让他们的疾病能更快得到控制。

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参考资料：

[1] First iPSC-Derived CAR T-Cell Therapy Created by Kyoto University CiRA and Takeda Collaboration Enters Process Development Toward Clinical Testing, Retrieved July 16, 2019, from https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/e/pressrelease/news/190716-150000.html

[2] Takeda's translational cell therapy group revs up for a race to the clinic with off-the-shelf CAR-T, Retrieved July 16, 2019, from https://endpts.com/a-senior-vet-of-novartis-game-changing-car-t-has-moved-to-takeda-and-his-team-is-eyeing-a-leading-role-in-the-race-to-off-the-shelf-rivals/

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