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2021年8月24日，Cartesian Therapeutics公司宣布，其在研疗法Descartes-08在治疗全身性重症肌无力（gMG）患者的1b/2a期临床试验中获得积极结果。Descartes-08是一款使用mRNA改造T细胞制成的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，靶向B细胞成熟抗原（BCMA）。在三例患者构成的患者队列中，所有患者均表现出症状显著改善，且该药显示出良好耐受性。
Descartes-08是一款利用mRNA表达CAR的方式生成的CAR-T疗法。与目前的抗B细胞药物不同，它们通过靶向消除可能在体内存活数十年的病原性长寿命浆细胞，有望长时间阻止自身抗体的产生。新闻稿指出，该项非随机、单组、开放标签的1b/2a期试验，是首个针对自身免疫性疾病的CAR-T细胞疗法临床试验。试验计划入组18名受试者，旨在评估Descartes-08治疗gMG的安全性和耐受性。试验结果表明，Descartes-08耐受性良好，没有报告细胞因子释放综合征（CRS）或其他严重的产品相关不良事件（n=3）。此外，所有患者在美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分类中都得到了全面改善，在评估整体疾病严重程度重症肌无力综合（MGC）量表上也表现出显著改善。在给药约三个月后，Descartes-08组的MGC量表平均改善超过50%。gMG是一种慢性自身免疫性疾病，患者自身抗体会攻击神经肌肉接头处的特定蛋白质，从而破坏神经与肌肉的交流方式，导致肌肉无力和疲劳。患有gMG的人可能会出现各种症状，从眼睑下垂和复视，到使人虚弱的肌肉无力和呼吸衰竭。
▲Cartesian的RNA Armory技术平台工作原理，该平台使用mRNA表达目标蛋白（图片来源：Cartesian官网）Cartesian的首席医学官Metin Kurtoglu博士说：“这些结果虽然很早期，但它为如何将抗BCMA CAR-T细胞用于患有自身抗体疾病的患者提供了有价值的信息。对我们来说，更重要的问题是，通过mRNA改造的细胞疗法是否可以安全且有效地用于治疗全身性gMG等自身免疫性疾病。我们相信答案是肯定的。”Cartesian总裁兼首席执行官Murat Kalayoglu博士补充道：“我们有很多工作要做，以确定Descartes-08广泛治疗gMG的安全性和有效性。本项最新结果增加了我们的RNA Armory平台在肿瘤学之外的应用的安全性数据。我们也渴望探索Descartes-08在其他自身免疫性疾病中的潜力，比如类风湿性关节炎和狼疮。”参考资料:
[1] Cartesian Therapeutics Announces Clinical Responses in First Cohort of Phase 1b/2a Trial in Myasthenia Gravis. Retrieved August 24, from https://www.prnewswire.com/news-releases/cartesian-therapeutics-announces-clinical-responses-in-first-cohort-of-phase-1b2a-trial-in-myasthenia-gravis-301361281.html
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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