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近日，专注于开发创新癌症疗法管线的生物医药公司Syndax Pharmaceuticals宣布，其小分子新药revumenib获得了FDA授予的突破性疗法认定（BTD），用于治疗携带KMT2A重排（KMT2Ar）的复发/难治性（R/R）急性白血病成人和儿童患者。新闻稿指出，如果获批，revumenib将有可能成为首个用于治疗KMT2Ar白血病的疗法。
KMT2A（MLL）重排急性白血病的表型可表现为急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）或混合表型急性白血病（MPAL），这些患者的预后较差，5年存活率不到25%。接受标准一线治疗（包括强化化疗和移植）后，患者的中位总生存期（OS）不到1年，大多数患者在5年内复发。大多数接受二线治疗的R/R患者在第一年内复发。对于接受三线及三线以上治疗的患者，只有一小部分达到了完全缓解（CR），中位OS小于3个月。研究表明，KMT2A基因重排产生的融合蛋白可以与一种被称为menin的蛋白通过相互作用来驱动白血病细胞的生长，而破坏menin-KMT2Ar的相互作用可以阻止KMT2Ar白血病细胞的生长。Revumenib是一种有效的选择性小分子抑制剂，旨在抑制menin-MLL结合的相互作用以治疗KMT2Ar急性白血病。目前，revumenib正在几项临床试验中进行评估，包括用于治疗R/R急性白血病的关键1/2期开放标签临床试验AUGMENT-101。此前，revumenib已获得了美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格，用于治疗AML患者，并被FDA授予快速通道资格，用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的R/R急性白血病成人和儿童患者。
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此次BTD授予是基于AUGMENT-101试验1期部分截至2022年3月的数据。在该研究中，患者根据是否接受强CYP3A4抑制剂的伴随治疗分为A、B两个队列。在两个队列中，37例年龄和表型未知的KMT2Ar急性白血病患者中有10例（27%）在接受了2期推荐剂量（RP2D）的治疗后实现了完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（CR/CRh）。安全性方面，未报道因治疗相关不良事件而停药的事件。Syndax Pharmaceuticals的首席执行官Michael A. Metzger先生表示：“突破性疗法认定强调了revuminib作为潜在‘first-in-class’和‘best-in-class’疗法的潜力，有望改变成人或儿童R/R KMT2Ar急性白血病患者的治疗模式，无论它的临床表现是AML还是ALL。如果获得批准，revumenib有潜力成为首个解决这种在所有急性白血病中占10%、在婴儿急性白血病中占约80%的KMT2Ar急性白血病的药物。Syndax决心尽快将revumenib带给这些患者，我们期待着与FDA合作以促进revumenib的潜在获批可能。”
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[1] Syndax Announces U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation Granted for Revumenib for the Treatment of Adult and Pediatric Patients with Relapsed or Refractory KMT2A- Rearranged (MLLr) Acute Leukemia. Retrieved December 5, 2022, from https://ir.syndax.com/news-releases/news-release-details/syndax-announces-us-fda-breakthrough-therapy-designation-granted免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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