诺华最新财报：潜在“first-in-class”补体疗法、快速生产的CAR-T疗法（附PPT）
▎药明康德内容团队编辑
今日，诺华（Novartis）公司公布了2022年第四季度财报。该公司首席执行官Vas Narasimhan博士在电话会议上表示，诺华将聚焦心血管、免疫学、神经科学、实体瘤和血液学5大核心治疗领域，在小分子和生物制品之外，利用RNA，放射性配体，细胞和基因疗法平台开发创新疗法。在2023年，多项临床进展有望支持监管申请的递交。今天，药明康德内容团队将与读者分享其中精彩内容。在药明康德微信号回复“诺华财报”，即可下载电话会议完整PPT文件。
诺华公司的iptacopan是一款潜在“first-in-class”的口服选择性补体因子B（FB）抑制剂。它通过靶向补体替代通路，在抑制补体反应的同时，可能降低感染风险。去年12月，iptacopan在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的两项3期临床试验中达到主要终点。与抗补体C5疗法相比，在治疗PNH患者时表现出优效性。该公司计划在今年上半年递交新药申请（NDA）。
▲Iptacopan简介（图片来源：诺华公司官网）
目前，iptacopan还在3期临床试验中用于治疗IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）等其它适应症。在IgAN和C3G中的临床试验结果有望支持递交监管申请扩展iptacopan的适用范围。该公司表示，这款创新疗法具有变革多种补体驱动疾病治疗模式的潜力。
▲Iptacopan的潜在里程碑（图片来源：诺华公司官网）
放射性配体是诺华公司着重开发的创新治疗技术平台之一，它将放射性同位素与靶向肿瘤特异性蛋白的配体连接在一起，在靶向杀伤肿瘤细胞的同时，降低对健康组织的损伤。去年12月，该公司的放射性配体疗法Pluvicto在治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的3期试验中获得积极结果。与活性对照组相比，显著提高患者的影像学无进展生存期（rPFS）。该公司计划在2023年下半年向美国FDA递交监管申请。
▲Pluvicto（177Lu-PSMA-617）疗法简介（图片来源：诺华官网）
在乳腺癌治疗方面，诺华的CDK4/6抑制剂Kisqali（ribociclib）与内分泌疗法联用，作为一线疗法，在治疗绝经前或围绝经HR阳性HER2阴性侵袭性乳腺癌患者的2期临床试验中获得积极结果，与化疗相比，将患者的无进展生存期（PFS）提高近1年。这一临床试验的总生存期结果预计在2023年下半年获得。这些积极结果将支持Kisqali组合疗法作为一线疗法的监管申请递交。
此外，诺华高管表示，该公司的早期研发管线中也有多款疗法有潜力对患者产生重大影响。包括利用其快速生产方式制造的CAR-T疗法YTB323。该公司的T-Charge技术平台只需大约24小时就可以完成疗法的生产。去年ASH年会上发表的初步临床试验数据显示，接受较高剂量YTB323治疗的15 例弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者完全缓解率（CRR）达73%。
▲部分有潜力对患者产生重大影响的早期在研疗法（图片来源：诺华官网）
诺华财报还介绍了公司的运营状况和2023年的其它潜在里程碑，限于篇幅，本文不做一一介绍，在药明康德微信号回复“诺华财报”，即可下载电话会议完整PPT文件。
图片来源：诺华官网
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