首款！FDA加速批准“first-in-class”潜在重磅新药

▎药明康德内容团队编辑

今日，Travere Therapeutics公司宣布，美国FDA加速批准Filspari（sparsentan）上市，用于在有高风险出现疾病进展的IgA肾病患者中降低蛋白尿。新闻稿指出，这是FDA批准治疗IgA肾病的首个非免疫抑制疗法。它也被分析公司Clarivate列为2023年值得关注的潜在15款重磅疗法之一。

IgA肾病是一种罕见的肾脏疾病，常导致终末期肾病。在几种慢性肾脏疾病中（例如IgA肾病），内皮素受体与血管紧张素受体阻滞剂，血管紧张素转化酶抑制剂或肾素-血管紧张素阻滞剂联合使用，对蛋白尿具有更强的治疗效果。

Sparsentan是一种具有双重机制的“first-in-class”内皮素/血管紧张素受体拮抗剂（DEARA）。临床前数据表明，它通过阻断内皮素A和血管紧张素Ⅱ的1型通路，可减少蛋白尿，保护足细胞并防止肾小球硬化和系膜细胞增殖。

这一NDA的获批是基于一项3期临床试验的支持，它在404名患者中评估了sparsentan的疗效和安全性。试验结果显示，sparsentan达到了预定的中期分析主要疗效终点。在治疗36周后，sparsentan组（n=280）蛋白尿较基线平均减少49.8%，活性对照组平均减少15.1%（p<0.0001）。

“Filspari的加速批准是我们为IgA肾病患者群体推进变革性治疗道路上的一个重要里程碑。”Travere Therapeutics总裁兼首席执行官Eric Dube博士说，“作为一种‘first-in-class’非免疫抑制疗法，我们相信它有可能最终成为IgA肾病的新标准治疗，并为那些直到现在几乎没有治疗选择的患者提供希望。我们感谢患者、护理人员、临床试验研究者、医疗保健提供者和倡导者，他们与我们一起开发了这种创新的‘first-in-class’疗法。”

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参考资料：

[1] Travere Therapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FILSPARI™ (sparsentan), the First and Only Non-immunosuppressive Therapy for the Reduction of Proteinuria in IgA Nephropathy. Retrieved February 17, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/02/17/2610963/0/en/Travere-Therapeutics-Announces-FDA-Accelerated-Approval-of-FILSPARITM-sparsentan-the-First-and-Only-Non-immunosuppressive-Therapy-for-the-Reduction-of-Proteinuria-in-IgA-Nephropath.html

[2] Clarivate Identifies Fifteen Potential Blockbuster Drugs in Annual Drugs to Watch Report. Retrieved February 17, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/clarivate-identifies-fifteen-potential-blockbuster-drugs-in-annual-drugs-to-watch-report-301717308.html

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