首个！延长3倍完全缓解持续时间，第一三共抗癌新药获FDA批准上市

▎药明康德内容团队编辑

第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，美国FDA批准其FLT3抑制剂Vanflyta（quizartinib）联合标准化疗，以及作为巩固化疗后的维持性单药疗法，用于治疗经FDA批准检测方法证实带有FLT3-ITD突变阳性的新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者。根据新闻稿，Vanflyta是首个获得美国FDA批准用于AML患者三个治疗阶段——诱导、巩固和维持治疗——的FLT3抑制剂。

据统计，2020年全球有超过47万白血病新确诊病例，造成超过31万名病患死亡，其中AML占全球白血病病例总数约23.1%。AML是成人中最常见的白血病之一，约占所有病例的三分之一。作为一种进展迅速的血液和骨髓癌症，AML患者的癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率约为30.5%，是所有白血病类型中最低的。

FLT3是一种跨膜受体酪氨酸激酶蛋白，通常由造血干细胞表达，通过各种信号通路促进细胞的生存、生长与分化，在细胞发育中发挥重要作用。FLT3基因突变是AML患者中最常见的基因变异。高达37%的新确诊AML患者带有FLT3基因突变，其中约80%为FLT3-ITD突变，FLT3-ITD突变可促进癌症生长，并导致复发风险增加和总生存期缩短。据统计，FLT3-ITD AML患者的5年生存率约为20%。

Vanflyta是一款口服、具选择性的2型FLT3抑制剂。它曾获FDA授予的优先审评资格和快速通道资格，并已在日本获批。

这次批准是根据QuANTUM-First试验结果，这是一项随机双盲、安慰剂为对照的全球性3期临床试验，共有539位新确诊的FLT3-ITD AML患者入组。数据分析显示，与标准治疗对照相比，接受Vanflyta联合标准诱导和巩固化疗治疗，然后继续接受Vanflyta单药治疗的新确诊的FLT3-ITD阳性患者中，展现22%死亡风险的降低（HR=0.78，95% CI：0.62-0.98；p=0.0324）。虽然试验两组之间的完全缓解（CR）率相似，但接受Vanflyta治疗患者的中位CR持续时间达38.6个月（95% CI：21.9-NE），比接受安慰剂+标准化疗治疗患者数值（12.4个月）长3倍以上（95% CI：8.8-22.7）。

图片来源：123RF

根据QuANTUM-First试验中患者的安全性评估结果，Vanflyta的获批带有QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和心脏骤停的黑框警告。Vanflyta仅可通过名为Vanflyta风险评估和缓解策略（REMS）的限制性项目获得。Vanflyta只能由经过认证的医疗保健提供者和药房开处方和配药。

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参考资料：

[1] [1] VANFLYTA® First FLT3 Inhibitor Approved in the U.S. Specifically for Patients with Newly Diagnosed FLT3-ITD Positive AML. Retrieved July 21, 2023 from https://www.daiichisankyo.com/files/news/pressrelease/pdf/202307/20230720_E.pdf

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