速递 | 诺华潜在重磅“first-in-class”肾病疗法3期试验达主要终点，将寻求加速批准

▎药明康德内容团队编辑

诺华（Novartis）今天公布其预定的APPLAUSE-IgAN临床3期试验的中期分析（9个月）积极顶线结果。分析显示，与安慰剂相比，其在研潜在“first-in-class”疗法iptacopan在IgA肾病（IgAN）患者中证明了在蛋白尿（尿蛋白）减少方面的优效性，并在支持性治疗的基础上提供了具临床和高度统计学意义的蛋白尿减少。诺华计划与美国FDA讨论此中期结果，并预计于2024年递交加速批准的监管申请。该试验将继续进行，最终试验结果（24个月）预计在2025年完成。

IgA肾病是导致慢性肾脏病和肾功能衰竭的主要病因，是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。IgA肾病患者的主要特点是存在循环和肾小球免疫复合物。IgA肾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中50%的IgA肾病患者在30年内会发展为终末期肾病，严重影响患者的生活质量。

Iptacopan是一种在研口服特异性替代补体途径因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。此前它在治疗补体C3肾小球病患者的2期临床试验中获得积极中期临床结果，显著降低补体C3G患者的蛋白尿水平。

Iptacopan针对5种适应症的开发项目正在进行中，APPLAUSE-IgAN是第三项具积极结果的3期试验。该疗法用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的上市申请正于美国和欧盟进行审评。

图片来源：123RF

APPLAUSE-IgAN是一项多中心、随机双盲、安慰剂对照、平行组的3期研究，在470例成人原发性IgAN患者中评估每日两次口服iptacopan（200 mg）的疗效和安全性。

分析显示，APPLAUSE-IgAN试验达到了其预定的中期分析主要终点，证明了iptacopan与安慰剂相比在减少蛋白尿方面的优效性。在这项研究中，iptacopan（200 mg，每日两次）的安全性特征与之前报道的数据一致。该研究继续以双盲的方式，通过测量24个月内估计的肾小球滤过率（eGFR）斜率来评估iptacopan减缓IgAN进展的能力。

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参考资料：

[1] Novartis investigational iptacopan Phase III study demonstrates clinically meaningful and highly statistically significant proteinuria reduction in patients with IgA nephropathy (IgAN). Retrieved October 2, 2023 from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-investigational-iptacopan-phase-iii-study-demonstrates-clinically-meaningful-and-highly-statistically-significant-proteinuria-reduction-patients-iga-nephropathy-igan

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