总缓解率达100%的CAR-T疗法；潜在治愈糖尿病的干细胞疗法... | 一周盘点

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本期看点

1. 靶向BCMA的自体CAR-T细胞疗法NXC-201用于治疗复发/难治性轻链（AL）淀粉样变性，总缓解率（ORR）高达100%，完全缓解（CR）率达67%。

2. 有望治愈糖尿病的干细胞疗法VX-880公布积极长期临床结果，至少随访1年的2名患者均达主要终点。

3. 口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）小分子药物GSBR-1290早期临床结果积极，患者用药4周平均减重近10斤。

4. 潜在“first-in-class”的新型放射增敏剂NBTXR3在局部晚期头颈癌老年患者中表现亮眼，用药病灶的ORR为81.8%，CR率达63.6%。

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NXC-201（HBI0101）：公布1b/2a期临床试验的新数据

Nexcella公司公布了其靶向BCMA的自体CAR-T细胞疗法NXC-201的1b/2a期临床试验的新数据。该研究旨在评估NXC-201用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性的安全性和有效性。本次数据更新包括一名新患者和另外8名患者（共9名）的随访数据。所有患者都是daratumumab联合疗法复发/难治患者，在接受NXC-201治疗之前，曾接受过中位线数为6线的前期治疗，但均未能阻止病情恶化。

截至2023年9月20日的数据，患者的中位随访时间为7.3个月（2.5-16.5个月）。NXC-201在复发/难治性AL淀粉样变性患者中表现出潜在有意义的疗效和持久的缓解，患者的ORR为100%（9/9），CR率为67%（6/9）。患者的最佳缓解持续时间为19.2个月，并且缓解仍在持续。Nexcella公司计划在40名患者接受NXC-201治疗后，向FDA递交NXC-201的生物制品许可申请（BLA），用于治疗AL淀粉样变性。

▲NXC-201的临床试验结果（图片来源：参考资料[1]）

VX-880：公布1/2期临床试验的长期数据

Vertex Pharmaceuticals公司公布了其细胞疗法VX-880于1/2期临床试验A部分和B部分治疗1型糖尿病（T1D）患者的长期数据。VX-880是一种在研干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。该疗法有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力。

此次公布的结果显示，A部分和B部分的所有患者目前均接受超过90天的随访，并在第90天混合餐耐受试验（MMTT）中证实了胰岛细胞的植入和内源性葡萄糖反应性胰岛素生成。所有患者均显示所有血糖控制指标获得改善，包括糖化血红蛋白（HbA1c）降低、外源性胰岛素使用减少或停止等。其中，至少随访1年的2名患者达主要终点，实现胰岛素非依赖性，即在90天至1年当中没有发生重度低血糖事件（SHEs）且其HbA1c<7%。数据截止日期后，第3例患者在第180天实现胰岛素非依赖性。迄今为止，VX-880在所有给药患者中通常耐受良好。大多数不良事件为轻度或中度，未发生与VX-880治疗相关的严重不良事件。

GSBR-1290：公布1b期临床试验数据

Structure Therapeutics宣布，其高选择性口服GLP-1受体激动剂GSBR-1290，在超重或肥胖的健康个体中的进行的1b期临床试验中获得积极结果。GSBR-1290是一种靶向口服GLP-1受体的小分子激动剂，是通过Structure公司基于结构的药物发现平台设计而成的一种G蛋白偶联受体激动剂，它能够选择性地激活G蛋白信号通路。

试验结果显示，受试者在第一周后就出现体重下降，接受最高剂量GSBR-1290治疗的受试者在28天后平均体重较基线减轻高达4.9公斤，安慰剂调整后体重降低高达4.9%。GSBR-1290在每日一次给药后表现出令人鼓舞的安全性和耐受性特征。无受试者因不良事件而停药。报告的大多数不良事件为轻度，未观察到重度或严重不良事件。

▲较高剂量的GSBR-1290显著降低受试者体重（图片来源：Structure Therapeutics公司官网）

NBTXR3：公布1期临床试验数据

Nanobiotix公司公布了其潜在“first-in-class”的新型放射增敏剂NBTXR3用于放疗激活后治疗局部晚期头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）老年患者的1期临床试验的积极数据。NBTXR3由功能化二氧化铪（HfO2）纳米颗粒组成，经由一次性瘤内注射给药并通过放射疗法激活。它的物理作用机制为：旨在通过放疗激活，诱导被注射肿瘤内大量的肿瘤细胞死亡，随后触发适应性免疫反应和长期的抗癌记忆。得益于该物理作用机制，Nanobiotix公司认为NBTXR3可扩展到任何可以通过放疗治疗的实体肿瘤和任何联合治疗方案中，特别是与免疫检查点抑制剂联合。

此次公布的研究结果显示，放疗激活的NBTXR3在合并症负担高的老年患者（n=56）中是可行的且耐受性良好。在可评估的患者（n=44）中，用药病灶的ORR为81.8%，CR率为63.6%。NBTXR3注射病灶的中位缓解持续时间尚未达到，表明该疗法具有持久的抗肿瘤功效。可评估患者的中位无进展生存期（PFS）为16.9个月，中位总生存期（OS）为23.1个月。在历史数据中，类似人群的中位PFS和中位OS分别为9个月和12个月。这些结果为正在进行的全球注册3期研究提供了支持，该研究旨在评估NBTXR3治疗老年局部晚期头颈癌患者。

RGX-202：公布1/2期临床试验的中期数据

REGENXBIO公司公布了RGX-202治疗杜氏肌营养不良（DMD）的积极1/2期临床试验中期数据。RGX-202是一种用于治疗DMD的在研一次性腺相关病毒（AAV）疗法，它使用NAV AAV8载体递送一种新型微肌营养不良蛋白的转基因，该转基因包括C端（CT）结构域的功能元件以及肌肉特异性启动子以实现肌肉靶向作用，从而提高对DMD相关肌肉损伤的抵抗力。

此次公布的结果显示，3名患者对RGX-202的耐受性良好。两名完成了三个月评估的患者的初步生物标志物数据显示，其微肌营养不良蛋白表达稳健。其中，一名4.4岁的患者的微肌营养不良蛋白表达水平为对照组的38.8%。血清肌酐激酶（CK）水平升高与肌肉损伤有关，在DMD患者中普遍会升高。研究人员在第10周时观察到该4.4岁患者的CK水平较基线降低43%，支持RGX-202能为DMD患者提供临床改善。

IMNN-001：公布1/2期临床试验的初步数据

IMNN-001是IMUNON公司开发的一种基于DNA的IL-12免疫疗法，用于晚期卵巢癌的局部治疗。IMNN-001采用IMUNON专有的TheraPlas平台技术设计，是一种包裹在纳米颗粒递送系统中的IL-12 DNA质粒载体，可实现细胞转染，然后使局部组织持续分泌IL-12蛋白。

该公司正在评估腹腔注射IMNN-001联合新辅助化疗（NACT）在新确诊的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者中的剂量、安全性、疗效和生物活性。意向治疗（ITT）人群的中期数据显示，与仅接受NACT治疗的对照组相比，NACT+IMNN-001治疗组的PFS延长了约33%，OS数据较对照组延长了约9个月。亚组分析显示，在接受NACT治疗的基础上，接受PARP抑制剂（PARPi）作为维持治疗的患者如果同时接受IMNN-001治疗，其PFS和OS也会更长。PARPi+NACT组和PARPi+NACT+IMNN-001组的中位PFS分别为15.7个月和23.7个月，中位OS分别为45.6个月和尚未达到。该公司表示需要继续随访以确认这些初步观察到的结果。

RG6501（OpRegen）：公布1/2a期临床试验的新数据

Lineage Cell Therapeutics公司公布了其同种异体视网膜色素上皮（RPE）细胞疗法RG6501（OpRegen）用于治疗继发与年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩（GA）的早期临床新数据。

结果显示，施用OpRegen细胞后，患者眼睛的视网膜外层结构和视觉功能获得了持续的改善，OpRegen细胞可以通过抵消宿主RPE细胞功能障碍和损失来为萎缩区域内剩余的视网膜细胞提供支持。与基线值相比，队列4中的5名患者的最佳矫正视力（BCVA）在接受治疗后3个月时平均增加了4.4个字母，在1年时平均增加了12.8个字母。此外，接受OpRegen视网膜下给药后的第1天视网膜结构就得到改善的患者，在治疗后24个月时，经光学相干断层扫描（OCT）检查发现视网膜结构持续得到改善，完全性RPE和外层视网膜萎缩（cRORA）区域的特征消失。该公司目前仍在评估OpRegen达到12个月的主要终点后对患者视网膜结构改善的持久性。

HPN217：公布1期临床试验的中期数据

Harpoon Therapeutics公司公布了其靶向BCMA的三特异性T细胞激活疗法HPN217用以治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的最新临床1期数据。截至2023年8月12日的数据，共有97名患者接受了HPN217治疗，涉及14个剂量递增队列。该试验招募了接受过多线治疗的患者，其中65%曾接受过5线药物治疗，20%接受过BCMA靶向药物治疗。在目标剂量为12 mg的19名患者中观察到了可控的耐受性，细胞因子释放综合征（CRS）的发生率较低（16%，均为1-2级），未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。此外，该剂量下的HPN217表现出强大的早期临床活性，ORR为63%。7名获得缓解的患者仍在接受治疗，中位治疗时间不断延长，目前为8.3个月（6.0-17.3+）。

IMVT-1402：公布1期临床试验数据

Immunovant公司公布了其新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂IMVT-1402在健康成人受试者中的1期临床试验的初步数据。抗FcRn抗体药物被认为极具潜力，其作用机制在于，FcRn表达被促炎细胞因子（如TNF-α）上调，并通过减少内皮细胞和骨髓衍生细胞中的溶酶体降解来延长IgG和血清白蛋白的半衰期。阻断FcRn-IgG相互作用可加速自身抗体的降解，并减轻各种致病性IgG介导的自身免疫性疾病的发作。

此次公布的结果显示，皮下注射的IMVT-1402可使IgG剂量依赖性地降低，而血清白蛋白或低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）不会发生剂量相关变化，从而增强了其作为“best-in-class”的FcRn抑制剂的潜力。具体来说，在任何检测时间点均未观察到血清白蛋白较基线显著降低或LDL-C升高（p值均>0.05）。在接受每周一次皮下注射300 mg剂量的IMVT-1402共计4周后，该队列的IgG总量较基线平均下降了63%，同时，血清白蛋白没有低于基线，LDL-C也没有高于基线。安全性数据总体良好，所有不良事件均为轻度或中度。

INZ-701：公布1/2期临床试验的中期数据

Inozyme Pharma公司公布了其候选疗法INZ-701用于治疗ENPP1缺乏症和ABCC6缺乏症的1/2期临床试验的中期数据。INZ-701是一种可溶性重组蛋白，可潜在治疗患有多种矿化（mineralization）疾病的患者。这些疾病主要与ENPP1和ABCC6基因的突变有关，这些基因突变会导致血浆焦磷酸盐（PPi）水平降低，而PPi对于预防有害的软组织钙化和调节骨矿化至关重要。INZ-701能将ENPP1蛋白酶的细胞外域与免疫球蛋白IgG1的Fc蛋白域融合在一起，旨在恢复ENPP1或ABCC6缺失导致的矿化通路缺陷。

正在进行的试验数据表明，INZ-701可为ENPP1缺乏症患者带来临床益处，包括改善关键生物标志物、患者报告结果和功能结果。在针对ABCC6缺乏症患者的试验中，所有3个剂量队列中均观察到总体印象变化（GIC）评分的改善。此外，在这两项试验中，INZ-701的耐受性均良好，并表现出良好的安全性和免疫原性。

NVL-655：公布1/2期临床试验数据

Nuvalent公司公布了其开发的新一代脑渗透性ALK抑制剂NVL-655治疗接受过大量先前治疗的ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的积极早期临床结果。NVL-655旨在同时克服耐药问题、脑转移问题和与原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制相关的脱靶作用引起的中枢神经系统（CNS）不良事件等临床难题，这些难题可能会限制目前可用的ALK酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的使用。

截至2023年6月12日，共有57名患者（54名NSCLC患者，3名其他实体瘤患者）口服了NVL-655，剂量从15 mg到200 mg不等，每天一次。在接受NVL-655治疗的ALK阳性NSCLC患者中，45%（15/33；8例有待确认）的患者实现了部分缓解，NVL-655的剂量为15-150 mg，每天一次。在基线时就携带ALK耐药突变的患者中观察到的ORR为65%（11/17），接受过lorlatinib（包括复合耐药突变病例）治疗的患者的ORR为41%（12/29）。此外，还观察到了NVL-655具有CNS活性的早期指标。初步的药代动力学分析表明该药的暴露量与剂量成正比，初步的药效学分析显示ctDNA中的ALK融合和突变变体有减少（包括清除）。安全性方面，NVL-655的耐受性良好，治疗相关不良事件一般较轻。

NT219：公布1/2期临床试验的初步数据

Purple Biotech公司公布了其潜在“first-in-class”的IRS1/2和STAT3双重抑制剂NT219的一项1/2期临床试验的初步数据。这项1/2期研究旨在评估NT219作为一种单一疗法和与西妥昔单抗联用治疗复发和/或转移性SCCHN或晚期结直肠癌患者的安全性、药代动力学、药效学和疗效。

结果显示，两组患者均未出现剂量限制性毒性反应，NT219作为单一疗法和与西妥昔单抗联用的耐受性良好。最高剂量的NT219与西妥昔单抗联用显示出抗肿瘤活性，在最高剂量队列的4名SCCHN患者中，有2人证实达到了部分缓解。此外，患者的组织活检结果表明NT219对肿瘤内的IRS1/2和STAT3具有抑制作用。

ELI-002：公布1期临床试验的新数据

Elicio Therapeutics公司公布了其在研治疗性癌症免疫疗法ELI-002治疗具高复发风险胰腺癌和结直肠癌患者的新临床试验数据，这些患者携带KRAS G12D和G12R突变。ELI-002由AMP修饰的KRAS突变体（mKRAS）肽段，和一种AMP修饰的免疫刺激寡核苷酸佐剂ELI-004组成，经皮下给药靶向淋巴结。它能产生RAS特异性杀伤性T细胞，以攻击术后残留肿瘤细胞，有望延长癌症患者缓解并可预防未来复发。

此前公布的数据显示，可评估患者（22人）的中位无复发生存期（RFS）为16.3个月，中位OS尚未达到。77%患者的肿瘤生物标志物减少，32%患者的生物标志物实现了完全清除，ELI-002在87%患者中诱发了强有力的mKRAS特异性T细胞反应。此次更新的数据显示，对于ELI-002诱导的T细胞响应程度高于中位数的患者，其病情恶化或死亡风险降低了86%。安全性方面，ELI-002显示出良好的耐受性，没有剂量限制性毒性或≥3级的治疗相关不良事件。

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参考资料（可上下滑动查看）

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[11] Cantex and Allegheny Health Network Announce Initiation of a Phase 1/2 Study of Azeliragon in Patients Refractory to First-Line Treatment of Metastatic Pancreatic Cancer. Retrieved September 26, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/cantex-and-allegheny-health-network-announce-initiation-of-a-phase-12-study-of-azeliragon-in-patients-refractory-to-first-line-treatment-of-metastatic-pancreatic-cancer-301936563.html

[12] Elicio Therapeutics Presents Updated Preliminary Data Including Promising Relapse-Free Survival Data from the Phase 1 Study of ELI-002 at AACR Special Conference: Pancreatic Cancer. Retrieved September 28, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/09/27/2750791/0/en/Elicio-Therapeutics-Presents-Updated-Preliminary-Data-Including-Promising-Relapse-Free-Survival-Data-from-the-Phase-1-Study-of-ELI-002-at-AACR-Special-Conference-Pancreatic-Cancer.html

[13] Sensei Biotherapeutics Announces Initiation of Combination Arm for Phase 1/2 Clinical Study of SNS-101 with Regeneron’s Libtayo. Retrieved September 28, 2023, from https://www.globenewswire.com/en/news-release/2023/09/27/2750262/0/en/Sensei-Biotherapeutics-Announces-Initiation-of-Combination-Arm-for-Phase-1-2-Clinical-Study-of-SNS-101-with-Regeneron-s-Libtayo.html

[14] Smart Immune Doses First Leukemia Patients with ProTcell Therapy SMART101 in ReSET-02 Phase I/II Trial. Retrieved September 28, 2023, from https://www.globenewswire.com/en/news-release/2023/09/27/2750058/0/en/Smart-Immune-Doses-First-Leukemia-Patients-with-ProTcell-Therapy-SMART101-in-ReSET-02-Phase-I-II-Trial.html

[15] Adcentrx Therapeutics Announces First Patient Dosed in the Phase 1a/b Study of ADRX-0706, a Novel ADC Targeting Nectin-4 for the Treatment of Advanced Solid Tumors. Retrieved September 28, 2023, from https://www.investorsobserver.com/news/qm-pr/7388420986711862

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[18] IMUNON Reports Interim Progression-Free Survival and Overall Survival Data in Phase 1/2 OVATION 2 Study in Advanced Ovarian Cancer. Retrieved September 28, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/09/28/2751209/0/en/IMUNON-Reports-Interim-Progression-Free-Survival-and-Overall-Survival-Data-in-Phase-1-2-OVATION-2-Study-in-Advanced-Ovarian-Cancer.html

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[20] JCR Pharmaceuticals Announces 52-Week Interim Data from its Global Phase I/II Study of JR-171 in Individuals with Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I). Retrieved September 29, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230928892615/en

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[23] Preliminary Phase 1 Dose-Escalation Data from ALKOVE-1 Trial of NVL-655 Demonstrated Activity in Heavily Pre-Treated Patients with ALK-Positive NSCLC and an ALK-Selective, TRK-Sparing Safety Profile. Retrieved October 5, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/preliminary-phase-1-dose-escalation-data-from-alkove-1-trial-of-nvl-655-demonstrated-activity-in-heavily-pre-treated-patients-with-alk-positive-nsclc-and-an-alk-selective-trk-sparing-safety-profile-301947347.html

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[26] Kineta Announces Positive KVA12123 Monotherapy Safety and Biomarker Data from its Ongoing Phase 1/2 VISTA-101 Clinical Trial. Retrieved October 5, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/10/03/2753627/0/en/Kineta-Announces-Positive-KVA12123-Monotherapy-Safety-and-Biomarker-Data-from-its-Ongoing-Phase-1-2-VISTA-101-Clinical-Trial.html

[27] Purple Biotech Reports Positive Interim and Preliminary Results from NT219 Phase 1/2 Study in R/M Head & Neck Cancer. Retrieved October 5, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/10/03/2753531/0/en/Purple-Biotech-Reports-Positive-Interim-and-Preliminary-Results-from-NT219-Phase-1-2-Study-in-R-M-Head-Neck-Cancer.html

[28] Cabaletta Bio Receives FDA Clearance of IND Application for Treatment of Systemic Sclerosis with CABA-201. Retrieved October 5, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/10/02/2752625/0/en/Cabaletta-Bio-Receives-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-Treatment-of-Systemic-Sclerosis-with-CABA-201.html

[29] Oncternal Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1/2 Study of Dual-Action AR Inhibitor, ONCT-534, in Patients with Metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer. Retrieved October 5, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/10/05/2755756/0/en/Oncternal-Therapeutics-Announces-First-Patient-Dosed-in-Phase-1-2-Study-of-Dual-Action-AR-Inhibitor-ONCT-534-in-Patients-with-Metastatic-Castration-Resistant-Prostate-Cancer.html

[30] TENAYA THERAPEUTICS DOSES FIRST PATIENT IN THE MYPEAK-1™ PHASE 1B CLINICAL TRIAL OF TN-201 FOR THE TREATMENT OF MYBPC3-ASSOCIATED HYPERTROPHIC CARDIOMYOPATHY. Retrieved October 5, 2023, from https://investors.tenayatherapeutics.com/news-releases/news-release-details/tenaya-therapeutics-doses-first-patient-mypeak-1tm-phase-1b

[31] Nanobiotix Announces the Presentation of the Final Efficacy Analysis From Phase 1 Cohort Expansion Evaluating NBTXR3 in Locally Advanced Head and Neck Cancer Showing Median Progression-Free Survival of 16.9 Months and Median Overall Survival of 23.1 Month. Retrieved October 5, 2023, from https://ir.nanobiotix.com/news-releases/news-release-details/nanobiotix-announces-presentation-final-efficacy-analysis-phase

[32] Disc Medicine Initiates a Phase 1 Study of DISC-3405 (anti-TMPRSS6 mAb) in Healthy Volunteers. Retrieved October 5, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/10/03/2753630/0/en/Disc-Medicine-Initiates-a-Phase-1-Study-of-DISC-3405-anti-TMPRSS6-mAb-in-Healthy-Volunteers.html

[33] First patient treated with Cu-67 SAR-Bombesin in theranostic prostate cancer trial. Retrieved October 5, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/first-patient-treated-with-cu-67-sar-bombesin-in-theranostic-prostate-cancer-trial-301945053.html

[34] HanchorBio Announces First Patient Dosed in the Phase 1 Multi-Regional Clinical Trial of HCB101. Retrieved October 5, 2023, from https://www.accesswire.com/789413/hanchorbio-announces-first-patient-dosed-in-the-phase-1-multi-regional-clinical-trial-of-hcb101

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