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赛诺菲（Sanofi）公司今天公布了Tzield（teplizumab）在名为PROTECT的3期临床试验中的最新数据。结果显示，Tzield与安慰剂相比，在之前6周内诊断为第3阶段（stage 3）自身免疫性1型糖尿病（T1D）的8-17岁儿童和青少年中，减缓β细胞损失并保留β细胞功能。完整数据已同时发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。
T1D是一种慢性自身免疫性疾病，由于自身免疫系统逐渐破坏产生胰岛素的β细胞，身体调节血糖水平的能力受到影响。T1D进展有3个阶段，第3阶段也称为临床阶段，此时，血糖水平升高达到临床高血糖的程度，许多人出现T1D发作时伴随的典型症状：口渴加重、尿频、不明原因的体重减轻、视力模糊和全身疲劳。这一阶段T1D的管理需要每日和繁重的胰岛素替代治疗。Tzield是一款“first-in-class”抗CD3的单克隆抗体，它有望通过结合特定的免疫细胞，使其不再攻击生产胰岛素的细胞。在2022年11月，它获得美国FDA批准，用于治疗处于第2阶段的T1D患者（尚未表现出糖尿病临床症状），然而它能否用于治疗处于第3阶段的T1D患者仍未得到确认。
名为PROJECT的3期临床试验是一项随机双盲，含安慰剂对照的研究。新确诊的儿童或青少年患者接受两个为期12天的疗程。试验结果显示，Tzield达到了研究的主要终点，在试验结束时（78周），与安慰剂相比，显著减缓C肽（C-peptide）平均水平的下降。Tzield组94.9%的参与者维持峰值C肽水平≥0.2 pmol/mL，安慰剂组这一数值为79.2%（p<0.001）。C肽是β细胞功能的生物标志物。该显著差异表明Tzield有可能减缓该人群中1型糖尿病的进展。虽然研究的关键次要终点未达到统计学显著性，但在相关临床参数中观察到有利于Tzield的数值趋势。与安慰剂组相比，Tzield组患者需要的胰岛素单位在数值上更少，血糖水平处于控制目标范围内的时间在数值上更长。两个研究组之间糖化血红蛋白（HbA1c）降低和具有临床意义的低血糖事件的总体发生率相似。
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[1] Press Release: TZIELD® Phase 3 data presented at ISPAD shows potential to slow the progression of Stage 3 type 1 diabetes in newly diagnosed children and adolescents; full data simultaneously published in The NEJM. Retrieved October 18, 2023, from https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-10-18-08-45-00-2762096免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。