祝贺！百时美施贵宝repotrectinib获FDA批准！

▎药明康德内容团队编辑

百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，美国FDA批准其口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）Augtyro（repotrectinib）用于局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。根据新闻稿，Augtyro是首款获批用于ROS1阳性NSCLC患者的新一代TKI疗法。

该批准主要是基于TRIDENT-1试验结果，这是一项开放标签、单组、1/2期试验，在TKI初治（TKI-naïve）和TKI经治（TKI-pretreated）患者中评估了Augtyro的疗效与安全性。客观缓解率（ORR）为试验的主要终点，定义为在一定时间内接受治疗患者的肿瘤体积减小（部分缓解）或不再有癌症迹象（完全缓解）的人群百分比。

分析显示，TKI初治患者（n=71）中的ORR为79%（95% CI：68-88），中位缓解持续时间（mDOR）为34.1个月。在既往接受过一种ROS1 TKI治疗且既往未接受化疗的患者（n=56）中，ORR为38%（95% CI：25-52），mDOR为14.8个月。在基线时有可侦测的中枢神经系统（CNS）转移的患者中，8例TKI初治患者中的7例（n=71）和12例TKI预治疗患者中的5例（n=56）观察到颅内病变缓解。

Repotrectinib是Turning Point公司（现已被百时美施贵宝收购）开发的一款ROS1和NTRK靶向抑制剂。它具有独特的结构，与靶点蛋白的结合位点位于“ATP口袋”内，并且不受多种耐药性突变的影响。因此，它能够克服多种对其它TKI产生抗性的基因突变，杀死携带ROS1或NTRK基因融合的多种肿瘤细胞，有潜力治疗ROS1阳性的NSCLC，以及ROS1、NTRK和ALK阳性的实体瘤。

2020年7月，再鼎医药宣布与Turning Point公司达成合作，获得repotrectinib在大中华区的独家开发及商业化权。根据协议条款，Turning Point公司获得2500万美元的现金预付款，最高至1.51亿美元的潜在里程碑付款等。2022年6月，百时美施贵宝公司宣布与Turning Point公司达成协议，将斥资超过40亿美元收购后者，从而将repotrectinib纳入其研发管线。

▲全球部分处于活跃状态可靶向ROS1的疗法的临床进展盘点

注：本表由药明康德内容团队根据公开资料梳理，为不完全统计。如有遗漏，欢迎补充。

目前，全球处于活跃研发阶段的可靶向ROS1的疗法中，有8款已获批上市，针对的适应症主要集中在非小细胞肺癌，此外还包括肾细胞癌、肝细胞癌、甲状腺髓样癌、甲状腺分化癌、实体瘤。期待此类疗法能够尽快取得积极进展，为广大患者提供更多治疗选择。

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参考资料：

[1] U.S. Food and Drug Administration Approves Augtyro™ (repotrectinib), a Next-Generation Tyrosine Kinase Inhibitor (TKI), for the Treatment of Locally Advanced or Metastatic ROS1-Positive Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC). Retrieved November 16, 2023 from https://news.bms.com/news/corporate-financial/2023/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Augtyro-repotrectinib-a-Next-Generation-Tyrosine-Kinase-Inhibitor-TKI-for-the-Treatment-of-Locally-Advanced-or-Metastatic-ROS1-Positive-Non-Small-Cell-Lung-Cancer-NSCLC/default.aspx

[2] U.S. Food and Drug Administration Accepts for Priority Review Bristol Myers Squibb’s Application for Repotrectinib for the Treatment of Patients with Locally Advanced or Metastatic ROS1-Positive Non-Small Cell Lung Cancer. Retrieved May 30, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230528005015/en

[3] 世界肺癌大会（WCLC）摘要发布，瑞普替尼中位无进展生存期达35.7个月. Retrieved August 17, 2023 from https://mp.weixin.qq.com/s/UEC8k6xghFNdQ4nhVd3TgA

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