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速递 | 潜在数十年来首款!FDA受理创新小分子上市申请

药明康德 药明康德 2024-01-13

▎药明康德内容团队编辑

Karuna Therapeutics今天宣布,美国FDA已受理其在研疗法KarXT(xanomeline-trospium)治疗成人精神分裂症的新药申请(NDA),该申请的PDUFA目标日期为2024年9月26日。根据新闻稿,如果获得批准,KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。



该NDA的递交主要获得EMERGENT项目的疗效和长期安全性数据支持。在所有3项安慰剂对照试验中,KarXT均达到其主要终点,通过阳性和阴性症状量表(PANSS)总分测量,证实与安慰剂相比,使用KarXT治疗患者的精神分裂症症状的改善具有统计学显著性和临床意义。


▲Karuna Therapeutics管线图(图片来源:Karuna Therapeutics公司官网)


此外,KarXT一般具有良好的耐受性,最常见的不良事件是胆碱能性质的,严重程度为轻度至中度。值得一提的是,KarXT与目前可用的抗精神病药物的常见副作用无关,包括体重增加、嗜睡和运动障碍。


▲KarXT在EMERGENT-3临床试验中的主要终点结果(图片来源:Karuna公司官网)


KarXT是一款在研口服M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂,正在开发用于治疗精神和神经系统疾病,包括精神分裂症和痴呆相关精神病性障碍,具有潜力成为首款非靶向多巴胺能与5-羟色胺能信号通路,并具双重机制的新式药物。KarXT由xanomeline和trospium chloride两种有效成分构成,旨在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时,减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用。通过刺激毒蕈碱受体M1和M4受体,xanomeline可缓解负面症状,如冷漠、社会驱动力减少、提高认知能力,并对改善其它精神症状,如幻觉和妄想很有帮助。而季铵盐化合物trospium chloride为毒蕈碱受体拮抗剂,可抑制xanomeline于外周神经中的副作用。再鼎公司拥有这款创新疗法在大中华区的研发权益,它在去年已经在中国获批临床。


▲Steve Paul博士在2020药明康德全球论坛上分享创新药物开发的洞见


Steve Paul博士曾在2020年药明康德全球论坛中指出,精神分裂疾病药物领域,自上世纪50年代氯丙嗪被发现以来几乎没有真正的创新,但随着人类对精神病发作和抑郁症生理学信号通路有了更深刻认识,这个情况正在改变


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参考资料:

[1] Karuna Therapeutics Announces U.S. Food and Drug Administration Accepts New Drug Application for KarXT for the Treatment of Schizophrenia. Retrieved November 29, 2023 from https://investors.karunatx.com/node/9591/pdf


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