速递 | 潜在数十年来首款！FDA受理创新小分子上市申请

▎药明康德内容团队编辑

Karuna Therapeutics今天宣布，美国FDA已受理其在研疗法KarXT（xanomeline-trospium）治疗成人精神分裂症的新药申请（NDA），该申请的PDUFA目标日期为2024年9月26日。根据新闻稿，如果获得批准，KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。

该NDA的递交主要获得EMERGENT项目的疗效和长期安全性数据支持。在所有3项安慰剂对照试验中，KarXT均达到其主要终点，通过阳性和阴性症状量表（PANSS）总分测量，证实与安慰剂相比，使用KarXT治疗患者的精神分裂症症状的改善具有统计学显著性和临床意义。

▲Karuna Therapeutics管线图（图片来源：Karuna Therapeutics公司官网）

此外，KarXT一般具有良好的耐受性，最常见的不良事件是胆碱能性质的，严重程度为轻度至中度。值得一提的是，KarXT与目前可用的抗精神病药物的常见副作用无关，包括体重增加、嗜睡和运动障碍。

▲KarXT在EMERGENT-3临床试验中的主要终点结果（图片来源：Karuna公司官网）

KarXT是一款在研口服M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂，正在开发用于治疗精神和神经系统疾病，包括精神分裂症和痴呆相关精神病性障碍，具有潜力成为首款非靶向多巴胺能与5-羟色胺能信号通路，并具双重机制的新式药物。KarXT由xanomeline和trospium chloride两种有效成分构成，旨在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时，减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用。通过刺激毒蕈碱受体M1和M4受体，xanomeline可缓解负面症状，如冷漠、社会驱动力减少、提高认知能力，并对改善其它精神症状，如幻觉和妄想很有帮助。而季铵盐化合物trospium chloride为毒蕈碱受体拮抗剂，可抑制xanomeline于外周神经中的副作用。再鼎公司拥有这款创新疗法在大中华区的研发权益，它在去年已经在中国获批临床。

▲Steve Paul博士在2020药明康德全球论坛上分享创新药物开发的洞见

Steve Paul博士曾在2020年药明康德全球论坛中指出，精神分裂疾病药物领域，自上世纪50年代氯丙嗪被发现以来几乎没有真正的创新，但随着人类对精神病发作和抑郁症生理学信号通路有了更深刻认识，这个情况正在改变。

药明康德相关阅读：新药研发的步伐，何时才能告别“循序渐进”？| 药明康德全球论坛

大家都在看

药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。

▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息

▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放

参考资料：

[1] Karuna Therapeutics Announces U.S. Food and Drug Administration Accepts New Drug Application for KarXT for the Treatment of Schizophrenia. Retrieved November 29, 2023 from https://investors.karunatx.com/node/9591/pdf

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。

分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新