当面对全球同步研究数据 | 第一现场
撰文 | 陈小娟
Xiaojuan.Chen@PharmaDJ.com
近日CFDA发布的进口药品注册管理调整的通知成为了2017国际医药创新大会焦点，并以此为切入点，各方围绕全球研发框架下提升中国医药研发实力，提高患者对创新药物可及性等问题展开讨论。
接受特殊的探索性过程
与会人士认为，此次政策的调整，体现了中国鼓励境外未上市新药经批准后在境内外同步开展临床试验。复星医药副总裁兼研发中心主任邵颖表示：“这个政策的出台体现了中国监管部门的日益自信，以及鼓励中国企业参与全球竞争的决心。这个自信可能来源于监管部门参照国际同行以科学为核心的监管共识基本形成，明确了创新药物的临床试验是研发过程中的科学探索过程，且处于十分重要的地位。”
“另一方面，也暗示了欢迎竞争，鼓励与“强者”为伴。中国的制药产业目前没有形成良性竞争，只有良性竞争，才能造就有竞争力的产业；新政策的出台，由于给国内企业树立了更明确的对标，这对于喜欢竞争、想走向世界的中国企业而言，也是一个很好的机会和开端。”邵颖说。
这一观点得到了在场多位嘉宾的认可，先声药业首席科学官牟骅表示，新政策对于国内制药行业虽然短期内可能有所冲击，但同时也是一个很大的机遇：中国将成为国际多中心临床试验（IMCT，international multi-center trials）非常重要的一个部分，国内企业可以积极参与并善加运用来帮助推进新药开发。
展望未来，牟骅希望见到越来越多的以中国作为牵头国的IMCT，让中国药品开发在全球大舞台上运作，实现高质、高效、与全球同步。
作为新药产品研发策略的关键一环，IMCT被许多跨国药企运用到新药临床开发中。然而，国内药监部门出于对风险的把控及受试者安全的保护，一直以来，法规对于临床试验用药物均要求要在境外注册或者已进入Ⅱ期或者Ⅲ期临床试验。因此，国内申办方、临床试验机构、研究者、监管方等临床试验相关方对于全球性创新药的早期研究尤其是Ⅰ期临床试验缺乏经验。
自上世纪初，跨国企业研发中心开始转移到中国。对于全球同步开发的布局，事实上早已在多年前就被考虑并实施。如2004年，诺和诺德中国研发中心在中关村生命科学园落成；2005年，全球最大的生物制药公司辉瑞在上海建立了中国研发中心；2007年，罗氏药品开发中国中心在上海宣布成立。
“有些临床研究我们已经全球同步了，比如在血脂控制方面具有重要研究成果的PCSK9抑制剂就是一个全球同步开发项目，其中有1021位中国受试者参与了这项研究。对于国内开展更早的Ⅰ期临床，安进也对此准备了很多年。”
——张明强
安进全球研发副总裁张明强表示，在美国各大药企中，有很多具备医学背景的中国科学家，与其在美国等着中国科学家来寻找工作，不如直接把研发中心放到中国，再利用这些技术平台帮助全球研究。而安进亚洲研发中心落户上海科技大学校区，也正是出于构建一个全球研发生态的考虑。
“有些临床研究我们已经全球同步了，比如在血脂控制方面具有重要研究成果的PCSK9抑制剂就是一个全球同步开发项目，其中有1021位中国受试者参与了这项研究。” 张明强透露，对于国内开展更早的Ⅰ期临床，安进也对此准备了很多年。
目前，安进在新药研发战略的制定中，要考虑5个关键国家的需求和对接，分别是美国、中国、日本、德国和法国。在设计任何一个项目的全球临床开发战略时，都要同时考虑这5个国家不同的制度和市场需求。
类似这种全球同步的IMCT，除了安进以外还有很多跨国药企也在开展。据统计，2016年国家药审中心完成审评建议批准临床试验的455件化药IND申请中IMCT达139件，而在我国开展的IMCT从2006~2013年每年新增加数目均在60项以上。进口药品审评政策调整之后，预计将会有更多的IMCT更快进入到中国。
中国临床研究或将翻十倍
尽管近年来药审改革动作加快，一系列对创新利好的政策相继出台，但由于政策滞后性和药品研发周期长，我国在创新方面的产出上并不如人意。据统计，美国近十年来上市的249个新药中，仅有12个相同品种在国内获批，“十二五”期间也只有15个一类新药开发出来。而新政策出台后的全球同步开发，势必要面临很多挑战。
对此，思路迪医药科技有限公司首席执行官龚兆龙提出未来5年，我国需要在监管和临床开发上加强能力。
“监管方面不仅仅体现在审评人员的增加，更重要的是经验的培训。IMCT放开后意味着监管部门面对的是全球同步研究的数据，这就对审评员对于数据的技术评审要求更高。还有一点，CFDA对国外临床试验的监管，需要我们国际核查能力。”龚兆龙分析道。
龚兆龙进一步提出，国内研究者、临床研究中心、申办方等多方的临床开发能力需要同步提高，随着更多早期临床研究在国内启动，更多的国外经验将带入到中国，从而提升我国临床开发能力。
“中国的临床研究活动量到2020年底将翻10倍。这种需求是目前国内CRO的运作规模和能力还远不能满足的。”
——谭凌实
缔脉生物医药科技有限公司董事长兼CEO谭凌实曾在2015百华协会的年会上做了一个预测：中国的临床研究活动量到2020年底将翻10倍。这种需求是目前国内CRO的运作规模和能力还远不能满足的。
在本次南京大会上，谭凌实认为，在新的政策环境下，在全球开发框架下，CRO应该担负起新的使命，不仅要在临床试验执行方面把好质量关，同时还要提供临床试验方案设计所必须的科学和策略支持，担负起建立临床研究需要的专家团队的重任，包括临床科学家、临床药理学家、生物统计学家，等。
新政策带来新挑战，也让不少人看到了其中的机遇。无论如何，国内医药行业正在朝着国际化方向前进，只是还需要一些时间。
值得思考的是，与国际接轨是一个双向的过程，不仅仅代表国内制药企业从质量、疗效、技术等方面让产品走向国际，也意味着国外更多的项目、产品涌向中国，并慢慢使中国市场与国际市场融为一体。而这个过程需要制药行业包括监管方、临床试验机构、研究者、患者（受试者）、CRO、本土药企、投资方等在内的整个生态圈，在未来以很快的行动和更积极的心态去面对和适应。
责编 | 毛冬蕾
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陈小娟
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