「中国版CAR-T」加速，细胞药物迎申报热潮丨医麦精品汇

今天是2017年12月21日

农历十一月初四

医麦客：CAR-T研发和管理进入新阶段

2017年12月21日/医麦客 eMedClub/--截止2017年12月04日，中国临床试验注册中心已有52个CAR-T临床试验注册(点击图片看大图)

▪ 国内首个CAR-T细胞药物获CDE正式受理，拟纳入优先审评

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12月11日，南京传奇提交的CAR-T细胞制剂(LCAR-B38M)临床申请获CDE正式受理，成为中国第一个获得临床受理的CAR-T细胞产品。此次获得受理的是一款靶向BCMA的CAR-T疗法产品，主要治疗复发性或耐药性多发性骨髓瘤。

12月18日，总局公布第二十五批拟纳入优先审评程序药品注册申请公示名单包括南京传奇提交的CAR-T细胞制剂(LCAR-B38M)。

西安交通大学第二附属医院血液科副主任赵万红介绍，该院35名多发性骨髓瘤患者参与了LCAR-B38M临床试验，每周分３次接受不同剂量的注射治疗，33名患者的症状在接受注射两个月内得到缓解。

▪ 科济CAR-T细胞药物注册申请获上海食药监受理

12月13日，据上海市食品药品监督管理局官网显示，CAR-T实体瘤代表企业科济生物已经向上海市食品药品监督管理局递交了药品注册申请，目前已被受理。申报的CAR-GPC3T细胞制剂用于治疗难治、复发的肝细胞癌。

CAR-T细胞制备室  仁济医院供图

科济生物董事长李宗海表示：“我国肝癌每年新发病例超过40万，我们希望尽快拿到国家食品药品监督管理总局的临床试验批文，在总局监管下开展临床研究，推动这种新药早日造福百姓”。此外，科济生物今年还按照我国GMP(药品生产质量管理规范)标准，建立了3100平方米的细胞制备中心，以确保CAR-T产品的制备质量。

▪ 银河生物CAR-T细胞药物已转报国家食药监总局审评审批

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图片来源 信狐药讯

12月17日，银河生物(000806.SZ)发布新药研发项目进展公告，称其全资子公司成都银河生物医药有限公司、参股公司北京马力喏生物科技有限公司及四川大学联合提交的CAR-T疗法“抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液”临床试验申请于2017年10月30日获得四川省食品药品监督管理局的受理。四川省药监局在完成药物临床试验现场核查、研制现场核查、生产现场检查等工作后，已于12月15日将“抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液”的相关材料转报国家食品药品监督管理总局审评、审批。

此外，在近期刚刚闭幕的ASH年会上，国内CAR-T细胞药物的诸多进展也获得了与会者的高度关注。

▪ 中国武汉同济医院血液科周剑锋团队

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视频来源 肿瘤资讯

中国武汉同济医院血液科周剑锋团队报告

中国武汉同济医院血液科周剑锋团队在会议口头报告专场展示了其代表性研究成果—全球首个采用两种CAR-T细胞序贯回输进行难治复发B细胞血液肿瘤治疗的临床研究。

为保证CAR-T治疗临床数据的完整性及真实性，周剑锋教授临床团队以及武汉波睿达生物科技有限公司张同存教授技术团队为此做了大量的工作。针对治疗时由于靶点丢失造成的高复发率问题，团队在2016年初设计、注册并启动了CD19和CD22-CAR-T序贯回输的临床研究(注册号ChiCTR-OPN-16008526)。

临床结果表明：输注第三代混合CAR-T细胞对于难治/复发性B细胞恶性肿瘤患者是可行和安全的。组合抗原的靶向治疗应该是克服抗原逃逸后复发的有效方法，当然更多临床数据还需要在今后的临床试验中进一步测试。

▪ 苏州大学附属第一医院傅琤琤团队

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视频来源 肿瘤资讯

苏大附属第一医院血液科傅琤琤教授报告

苏州大学附属第一医院血液科傅琤琤教授在“骨髓瘤：除移植以外的治疗—免疫治疗”专场上，报告了“CD19和BCMA特异CAR-T细胞联合输注治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的初始安全性和疗效”。

自2016年开展CAR-T治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(r/r MM)的临床研究以来，试验共纳入了10例r/r MM患者，中位年龄58岁(43-69岁)，其中60%(6/10例)为自体移植后复发的患者，2例为髓外巨大包块复发。对患者先进行清除淋巴细胞的预处理后，采用CD19和BCMA特异CAR-T细胞联合输注的方式进行治疗。临床结果显示客观反应率(ORR)为100%，其中部分缓解(PR)以上疗效为90%，非常好的部分缓解(VGPR)以上疗效为30%。临床起效迅速，多数在1周~3个月内达最大疗效。CRS反应可控，8例为1-2级，2例为3级，1例有一过性计算能力下降的CART治疗后急性反应期的中枢神经系统并发症(CRES)1级反应。其中2例患者使用了IL-6单抗的干预处理，未使用糖皮质激素。所有CRS反应均在10天内得到有效控制，出院后CRS反应未反复。中位随访23周(4~32周)，所有患者均存活，1例更严格的完全缓解(sCR)状态达7个月，另有3例仍处于疗效随访中，PFS尚未达到。

12月13日，应宾大方邀请，上海优卡迪公司首席执行官俞磊博士与苏州大学附属第一医院血液内科主任医师傅琤琤教授一行4人到访了CART技术的发源地、宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗中心(Center for Cellular Immunotherapies，CCI, 即通常说的“卡尔·朱恩研究组”，卡尔·朱恩为该研究中心创始人及主任)做专场报告。希望通过此次访问开启双方长久的合作，促进双方共同发展。

▪ 相关政策

推荐阅读：细胞治疗类产品可按药品进行注册上市，根据治疗用生物制品相应类别要求进行申报丨医麦猛爆料

2017年，在两款CAR-T细胞产品获批后，全球掀起细胞免疫治疗研究热潮的大环境下，国内不论是研发支持还是监管政策方面，也都在日益提升，细胞治疗已经成为“十三五”健康保障发展的重大课题。目前，食药监总局药品评审中心正在持续深入推进药品审批制度改革，致力于加强拟作为药品研发的细胞治疗领域的技术审批工作。今年7月，国家卫计委和食药监总局相关负责人曾表示，两部委此前已就细胞治疗监管思路与举措进行了协商，有望及早出台具体方案。10月，食药监总局对《药品注册管理办法》进行了修订，表明细胞治疗类产品可按药品进行注册上市，根据治疗用生物制品相应类别要求进行申报。

而今，三种CAR-T细胞制剂的新药注册被药品监管部门受理，表明有关肿瘤免疫细胞疗法的产品属于药物，须纳入非常严格的新药开发监管体系。同时也预示着《细胞制品研究与评价技术指导原则》正式文件有望于年底落地，接下来可能会出现大批公司提交细胞治疗产品申请的情况。

我们也期待着，在日益增长的病患需求、不断推进的监管制度和大量资金投入研发及合作的情况下，CAR-T细胞治疗能够在技术上越发成熟、安全、高效，制备工艺和临床使用规程更加标准化、自动化、精准化，早日为国内广大癌症患者带来希望。

参考出处：

http://www.chictr.org.cn/searchproj.aspx

http://www.cde.org.cn/news.domethod=changePage&pageName=service&frameStr=3

http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=314248

http://www.hematology.org/

http://www.jfdaily.com/news/detail?id=73839

http://www.unicar-therapy.com/index.php/blog/3-columns/item/84-cart

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