继收购GSK罕见病基因疗法，Orchard Therapeutics获C轮融资1.5亿美元且超额认购丨医麦猛爆料
今天是2018年8月14日
农历七月初四
医麦客：基因治疗新锐跻身领导者
2018年8月14日/医麦客 eMedClub/--继去年的1.1亿美元B轮融资之后，基因治疗初创公司Orchard Therapeutics于8月13日宣布完成1.5亿美元C轮融资且获得超额认购。
这笔资金将用于推动其4个月前从英国制药巨头葛兰素史克（GSK）收购的罕见病基因疗法组合产品，以及其专有的多个临床和临床前计划。
这次融资由迪尔菲尔德管理公司领投，数十家新的投资机构包括RA Capital Management、Perceptive Advisors等，以及包括淡马锡等几家现有的投资机构也参与了此次认购。
Orchard Therapeutics 致力于通过创新的基因疗法改变患有严重和危及生命的罕见疾病患者的生活。2016年，GSK前员工Andrea Spezzi作为联合创始人创立，Andrea博士曾担任GSK公司罕见病部门的副总裁和医药研发负责人，与欧盟批准的第二个基因疗法Strimvelis的成功上市关系密切。
Orchard的领导团队及合作伙伴
Orchard总裁兼首席执行官Mark Rothera：
Orchard首席财务官兼首席商务官Frank Thomas：
迪尔菲尔德管理公司负责人Elise Wang：
全力推进GSK基因疗法组合
今年4月，GSK将其基因疗法产品组合（包括已批准但销售额低的Strimvelis）出售给Orchard，作为交换条件，GSK获得该公司19.9％的股权和董事会席位以及与该投资组合相关的未公开特许权使用费和商业里程碑付款。
该交易使Orchard一跃成为商业阶段的基因治疗公司，有望成为新生基因治疗领域的早期领导者。
Strimvelis于2016 年获得欧洲药品管理局（EMA）批准，这是第一个针对腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）儿童的自体离体基因治疗。
ADA-SCID在新生儿的发病率不到20万分之一。患者缺乏健康的免疫系统，因此无法抵抗日常感染从而导致严重且危及生命的疾病。如果没有及时治疗，这种疾病通常会在孩子出生后的第一年内致命。1976年美国的一部影片描述了这些婴儿一出生因免疫力低下而被隔离在无菌塑料泡泡里，因此该疾病也被称为“泡泡男孩综合征”。
泡泡男孩（图片来源：thasso）
Strimvelis由患者自身的未成熟骨髓细胞（称为CD34 +细胞）制成，其中插入了正常的腺苷脱氨酶基因。在将这些细胞注射回患者体内后，细胞能够发育成不同类型的血液和免疫细胞，为患者提供终身产生淋巴细胞的能力，从而抵御感染。
除了针对的离体基因治疗Strimvelis之外，该交易还包括两个关键的前GSK后期临床计划，包括针对异染性脑白质营养不良（MLD）的OTL-200和针对Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的OTL-103。
一种自体离体慢病毒基因治疗，旨在用自体分化CD34+细胞转导含有人芳基硫酸酯酶A (ARSA)互补脱氧核糖核酸(cDNA)的慢病毒载体来治疗MLD。
该公司预计分别于2019年和2020年向EMA和FDA提交OTL-200的新药注册申请。
OTL-200的临床数据（图片来源：Orchard）
OTL-103使用与OTL-200类似的方法来递送负责WAS的基因，从骨髓中或外周血中提取的自体造血干细胞进行基因改良，并以慢病毒载体进行转导。
预计到2021年，获得FDA和EMA的批准。
OTL-103的临床数据（图片来源：Orchard）
Orchard专有的罕见疾病基因治疗产品
Orchard公司使用自体离体慢病毒基因治疗技术，主要步骤：采集患者的血液或骨髓（自体），分离出造血干细胞（HSCs），然后使用携带缺失或有缺陷基因的功能性拷贝的慢病毒载体对该HSCs进行体外基因改造（离体），最后将基因修饰的细胞移植回患者体内。
生产平台（图片来源：Orchard）
丨ADA-SCID：OTL-101
与Strimvelis一样，即将推出的先导基因治疗产品OTL-101旨在治疗罕见的危及生命的ADA-SCID。与Strimvelis不同的是，OTL-101使用的是慢病毒载体，而不是Strimvelis的γ逆转录病毒。
OTL-101的总生存率高达100%（图片来源：Orchard）
丨X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）:OTL-102
X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）是一种罕见的、危及生命的免疫系统遗传性疾病。患者通常在出生后的头十年开始感染，到35岁时，死亡率估计约为40％。OTL-102是一种自体离体慢病毒基因治疗，此前已获得欧盟孤儿药资格。
OTL-102临床数据（图片来源：Orchard）
OTL-201和OTL-202分别针对MPS-IIIA和MPS-IIIB（Sanfilippo综合征A型和B型），预计前者将于2019年初推进临床试验，后者大约晚一年。
OTL-201和OTL-202临床前数据（图片来源：Orchard）
OTL-300是用于输血依赖性β地中海贫血的自体离体慢病毒基因治疗。在2017年美国血液学会（ASH）年会上，该公司公布了来自7名患有β0/β0、β+ /β+和β0/β+基因型的患者临床研究的数据。在OTL-300治疗后1个月，7名患者中有5名输血需求显著减少，4名儿科患者中有3名不依赖输血，所有患者的基因治疗均耐受良好。
纵观目前Orchard的研发管线
•3个已经完成注册试验的后期临床计划（OTL-101、OTL-200、OTL-103）
•2个其他临床项目（OTL-102、OTL-300）
•1个ADA-SCID获批产品（Strimvelis®）
•多个临床前项目从2019年开始进入临床试验（OTL-201、OTL-202）
Orchard研发管线（图片来源：Orchard）
多个计划的里程碑事件时间
（图片来源：Orchard）
临床阶段产品的商业化前景
（图片来源：Orchard）
看到这个里程碑的时间表以及对产品上市后的商业化前景预测，小编认为，Orchard不可谓野心不大。当然，我们也希望Orchard在后期的基因疗法开发中的实力能足以支撑它的野心，将尽可能多的、疗效佳的产品推出市场。
来源：
http://www.orchard-tx.com/
https://www.fiercebiotech.com/biotech/fresh-from-gsk-deal-orchard-raises-150m-for-multifront-late-phase-gene-therapy-push
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