短短3年，罕见病基因治疗公司Orchard登陆纳斯达克，IPO筹集2亿美元丨医麦猛爆料
今天是2018年11月1日
农历九月二十四
医麦客：强大的资金支持是成功的必要条件
2018年11月1日/医麦客 eMedClub/--10月31日，总部位于英国伦敦的罕见病基因疗法新锐公司Orchard Therapeutics正式登陆纳斯达克，以每股14美元（ADS）出售了14,285,715股股票，首次公开募股（IPO）筹集约2亿美元，高于之前初步确定的1.725亿美元IPO目标。
这也是继去年的1.1亿美元B轮融资、今年8月13日1.5亿美元的C轮融资之后，这家初创公司再一次收获资本市场的丰收。
Orchard，中文译为果园，名字的背后或许也寄托了该公司对未来的美好希冀，收获满满的丰硕成果！
Orchard，中文译为果园
（图片来源：xconomy）
本月早些时候发布的一份分析报告显示，过去六年中有269家生物制药公司上市，每次发售平均筹集9000万美元。
Orchard Therapeutics创立于2015年，短短三年时间，IPO达到2亿美元规模（平均水平的翻倍），可以说是相当励志了。但这背后肯定也存在必然性，要知道，投资者可是有着敏锐且犀利的商业触角。
在此，小编有一个大胆而确定的猜测，Orchard抱上英国制药巨头葛兰素史克（GSK）这只大腿应该是很重要的一个加分环节
这也许就是所谓的“大树底下好乘凉”？
（图片来源：gettyimages）
今年4月，Orchard以微薄的价格从GSK收购了一系列罕见病基因疗法组合产品，其中包括欧盟批准的第二款基因疗法Strimvelis，用于治疗“泡泡男孩综合征”——腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）。
Orchard向GSK支付了大约1300万美元，并向GSK出售了大约1556万股，这使得GSK获得17.9％的股份成为第二大股东。Orchard还有可能向GSK支付大约1.18亿美元，但前提是它获得的基因疗法达到了某些开发和销售里程碑。
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Orchard在2017年亏损了大约1.39亿美元。该公司表示，已经获批的Strimvelis仅适用于“有限数量的患者”，其收入不足以使公司盈利。
事实上，Orchard正在开发自己的ACA-SCID基因疗法OTL-101，并且希望在2020年向FDA提出上市申请。
除了Strimvelis和OTL-101，Orchard最先进的研发项目是两个前GSK计划，都处于临床后期阶段：一个是OTL-200，用于异染性脑白质营养不良（MLD），一种罕见的神经代谢紊乱；另一个是OTL-103，用于Wiskott Aldrich综合征（WAS），一种罕见的遗传性免疫疾病。
研发管线（图片来源：Orchard）
根据招股说明书，Orchard计划利用6580万美元的IPO收益为其研发管线的临床试验和监管工作提供资金，以及1780万美元用于推动Strimvelis在欧洲的商业化。该公司还计划8450万美元预算，用于在加利福尼亚州弗里蒙特建立一家制造工厂。
据“华尔街日报”报道，尽管许多公司处于早期发展阶段，风险更高，但今年生物技术公司IPO的步伐接近创纪录，仅上半年的IPO数量就超过了2017年全年！有人认为，公共资金热潮很大程度上受到FDA愿意加速批准有希望的药物的影响。
（图片来源：gettyimages）
截至2018年10月中旬，52家生物技术公司已经筹集了5.75亿美元的IPO收益，仅次于2014年筹集的8.19亿美元和2000年筹集的7.06亿美元（根据Dealogic调整后的通货膨胀率），排名第三。其中，37％被认为是早期阶段，即临床前或临床1期阶段。此外，今年至少还有8家生物技术公司正在申请纳斯达克IPO。
就拿上个月来说
▲ 10月11日— —总部位于美国南旧金山Allogene Therapeutics公司登陆纳斯达克IPO，筹集的资金飙升至3.726亿美元，大大高于该公司最初预期的2.88亿美元，并使其成为了2018美国生物技术公司IPO TOP1。据彭博社的数据统计，Allogene还是自2009年以来上市的最大生物技术公司。
Allogene从成立到现在不到一年，由前Kite Pharma的创始人、首席执行官 Arie Belldegrun携手原Kite研发执行副总裁兼首席医学官 David Chang 博士创立，率先开发针对癌症的现货（off-the-shelf）CAR-T细胞治疗产品。虽然距离该公司潜在的药物批准还有几年的时间，但注册研究将在2019年下半年开始。
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▲10月19日— —总部位于美国剑桥的基因编辑公司LogicBio Therapeutics登陆纳斯达克IPO。截止10月23日宣布关闭IPO时，该公司表示已经获得了8050万美元的收益。
LogicBio创立于2014年，核心平台包括其专有的GeneRide技术和衍生自天然存在的人类腺相关病毒（AAV）的合成基因治疗载体。
▲10月26日— —以色列生物医药公司Gamida Cell登陆纳斯达克IPO，筹集5000万美元。
该公司成立于1998年，专注于通过其专有的烟酰胺（NAM）细胞扩增技术，为癌症和罕见遗传病患者开发细胞和免疫疗法。主要候选产品已经在临床后期阶段取得了很有希望的试验结果。长期以来传闻是诺华潜在的收购目标，Gamida Cell很大程度上被视为世界生物技术舞台上的边缘玩家。
尽管离2018年结束只剩下2个月，但生物技术公司纳斯达克IPO仍然繁忙，这反映出投资者对生物制药行业前景的看好：只要拥有具创新性且潜力大的技术以支持其承诺，又或者已经候选产品的临床结果足够亮眼，那么获得资金市场的青睐还是相对容易的。
新技术，类似基因疗法，还没有太多的产品上市，并且大多针对罕见遗传疾病，值得借鉴的示例少之又少，但各大公司仍然活跃于资本市场中。
这可能就是生物技术的魅力所在，面临高风险，但一旦成功，其广阔的治疗前景是如此的吸引。
参考出处：
https://www.nasdaq.com/article/gene-therapy-biotech-orchard-therapeutics-prices-200-million-ipo-at-14-the-low-end-of-the-range-cm1046734
https://www.xconomy.com/boston/2018/10/31/orchard-fueled-by-gsks-ex-gene-therapy-biz-nets-200m-in-ipo/
https://endpts.com/gene-therapy-developer-orchard-prices-ipo-at-14-to-raise-200m/
https://www.biospace.com/article/a-look-back-at-october-biotech-ipos/?s=89
https://seekingalpha.com/news/3403315-biotech-ipos-pace-near-record-year-wsj