FDA受理诺华1型SMA基因疗法的上市申请，或于明年5月获得批准丨医麦猛爆料

今天是2018年12月4日

农历十月二十七

医麦客：基因疗法排队上市中

2018年12月4日/医麦客 eMedClub/--12月3日，诺华宣布FDA已受理该公司1型脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法的生物制剂许可证申请（BLA）- AVXS-101，现称为ZOLGENSMA® （onasemnogene abeparvovec-xxxx），之前获得了突破性治疗称号，并已获得FDA的优先审查，预计将于2019年5月获得批准。

今年早些时候，诺华以87亿美元收购了总部位于伊利诺斯州的AveXis后获得了Zolgensma。如果获得批准，Zolgensma将成为市场上最昂贵的药物之一。

1型SMA由缺陷或缺失的SMN1基因引起，是一种进行性神经肌肉疾病，是全球婴儿遗传性死亡的主要原因，新生儿发病率为6000-10000分之一。如果没有功能性SMN1基因，1型SMA婴儿会迅速失去负责肌肉功能的运动神经元，严重影响呼吸、吞咽、说话和行走。未经治疗，婴儿的肌肉逐渐衰弱，最终导致瘫痪或死亡，大多数情况下是在24个月时。

这项突破性疗法通过单次、一次性输液提供治疗，使用SMN蛋白质的功能性拷贝替换缺失或有缺陷的SMN1基因，从而改善运动神经元功能和存活。

目前，市场上只有一种其他SMA疗法 - Biogen的反义寡核苷酸疗法Spinraza，于2016年12月获批。Spinraza也有很高的价格，第一年的治疗费用约为75万美元。第一年后，价格将降至每年37.5万美元。患者将在其余生中每年接受注射。

最近，诺华宣布可能将Zolgensma的价格定在400万美元左右，与需要长期治疗的Spinraza不同，该疗法只需要一次性输注。尽管围绕其提议的价格存在争议，但诺华认为这是合理的。Lennon告诉路透社，考虑到照顾1型SMA患者的10年费用，总数最终会在250万至500万美元之间。

David Lennon（图片来源：endpts）

AveXis总裁David Lennon说：“引入一次性、可能治愈的疗法将需要重新思考我们的医疗保健系统如何管理遗传病患者的诊断、治疗、护理和相关费用。诺华和AveXis很自豪能够引领基于真正创新和变革药物的巨大价值的现代医疗系统。我们致力于与医疗保健利益相关者灵活合作，以确保患者适当获取我们的药物。”

此次，FDA的受理主要基于START试验的数据。该试验中，所有15名输注ZOLGENSMA的患者都存活，并且在24个月时无需进行永久性通气。接受拟议治疗剂量的患者中，92％（11/12）可以自主坐下≥5秒，这是1型SMA自然史中从未实现的里程碑。自然史表明，超过90％未经治疗的1型SMA患者将在24个月后死亡或需要永久性通气。

自愿参加START试验的持续观察性长期随访的患者保持了其运动里程碑，包括输注后4年的患者，其中一些实现了额外的运动里程碑。ZOLGENSMA临床试验中最常见的副作用是肝酶升高。

◤ 其它监管方面

日本：拥有SAKIGAKE指定，预计在2019年上半年监管机构将对新药申请（J-NDA）作出决定；

欧洲：拥有PRIME（PRIority MEdicines）指定，预计在2019年中期监管机构将对营销授权申请（MAA）作出决定。

SAKIGAKE和PRIME名称与FDA的突破疗法指定相当。这些监管申请主要基于START试验的数据。优先审查指定意味着FDA将在6个月内对申请作出决定，而标准审查则为10个月。

推荐阅读：

参考出处：

http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2378942

https://www.biospace.com/article/novartis-sma-gene-therapy-is-on-the-fast-track-for-approval/

点击“阅读原文”，抢先报名！