在全球裁员浪潮中，Orchard依然官宣扩招建厂，宛若被上帝眷顾的“苹果” | 医麦优企秀
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医麦客：Orchard，被上帝眷顾的“苹果”
2018年12月14日/医麦客 eMedClub/--正值资本寒冬，各大跨国药企为妥协经济环境变化和生物技术变革等多方面因素，纷纷开始剥离非核心业务、裁撤冗余人员。
这些削减经营成本、聚焦核心业务的决策，很大程度上预示着企业对未来产业发展方向和市场需求的预判。大潮之下，势必要做出对业务的选择与割舍。
（图片来源： Google）
与此同时，各大巨头们也都心照不宣将裁员结余下的资金投入到核心研发之中，或进行研发部门重组，或升级研发设施等。
在裁员热潮席卷全球之时，有一家公司却宛若一股清流，脱颖而出——官宣扩招、签约建厂！
Orchard Therapeutics（NASDAQ：ORTX），总部位于英国，是一家领先的商业阶段生物制药公司，致力于通过创新改变严重和危及生命的罕见疾病患者的生活基因治疗。
（图片来源：Orchard）
12月13日，Orchard正式宣布，已签署一项长期租赁协议，将在加利福尼亚州弗里蒙特建立一家大型基因治疗制造工厂。Orchard表示新工厂的设施建设将于2019年正式开始，公司还将雇用100余名研发员工，以支持内部研发和制造工作。
据悉，新工厂占地面积约150,000平方英尺，除了新建工厂之外，还将更新补充福斯特城与门洛帕克等生产基地的现有设施，这些工厂将为Orchard提供显著的制造能力，负责监督Orchard体外自体基因治疗候选产品的持续开发和验证，以及用于慢病毒载体和冷冻保存的细胞治疗产品的制造。
Orchard，中文译为果园，名字的背后或许也寄托了该公司对未来的美好希冀，收获满满的丰硕成果！当然，一路走来，Orchard也仿佛是开挂了一般，宛若被上帝眷顾的“苹果”！
Orchard于2015年9月成立，其中两位创始人是葛兰素史克的前科学家，他们曾致力于Strimvelis和其他基于造血干细胞移植的体外操作以恢复正常基因功能项目的开发。
Orchard领导团队及合作伙伴
（图片来源：Orchard）
继去年1.1亿美元B轮融资、今年8月1.5亿美元的C轮融资之后，Orchard又于10月31日正式登陆纳斯达克，以每股14美元（ADS）的价格售出14,285,715股，IPO筹集约2亿美元，高于之前初步确定的1.725亿美元IPO目标。
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Orchard融资历史
（数据来源：36K-鲸准创投）
Orchard创立仅3年，IPO就可达到2亿美元规模（平均水平的翻倍），可以说是相当666了，但这背后肯定也存在必然性。
Orchard一直致力于罕见病的造血干细胞基因疗法，核心技术是体外自体慢病毒干细胞基因治疗技术。该治疗手段是通过提取患者自体干细胞，体外进行基因修复后再回输到患者体内进行治疗，选用患者自身的干细胞可大幅度缩减因干细胞配对而延误的时间。
体外自体慢病毒干细胞基因治疗技术
（图片来源：Orchard）
目前，Orchard主要侧重于免疫缺陷（ADA-SCID）、新陈代谢疾病（MPS IIIA）与造血系统疾病基因正常功能修复的研究，主要候选药物之一为OTL系列。
其中，治疗ACA-SCID的OTL-101，有望在2020年向FDA提出上市申请。除了OTL-101，Orchard最先进的研发项目是两个前GSK计划，都处于临床后期阶段：一个是OTL-200，用于异染性脑白质营养不良（MLD），一种罕见的神经代谢紊乱；另一个是OTL-103，用于Wiskott Aldrich综合征（WAS），一种罕见的遗传性免疫疾病。
研发管线
（图片来源：Orchard）
10月4日，欧洲药品管理局（EMA）授予Orchard在研OTL-300项目“优先药物（PRIME）”的称号。OTL-300是一种用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDBT）的体外自体慢病毒基因疗法产品，TDBT是β-地中海贫血的最严重形式。
在今年的美国血液学会（ASH）上，Orchard也公布了OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的临床试验数据。X-CGD是一种威胁生命的遗传性免疫缺陷病，由遗传突变引起，会导致反复感染，致使死亡。
临床数据来自7名（2-27岁）严重受X-CGD影响的患者。在使用慢病毒基因治疗后，7名可评估患者中有6名患者在治疗后12个月或更长时间内表现出16-46％（平均30.2％）功能性中性粒细胞持续存在，证明自体造血干细胞基因治疗有可能会使中性粒细胞功能持续存在，从而产生长期临床益处，OTL-102或为X-CGD患者提供变革性治疗！
（图片来源：Orchard）
Orchard首席制造官Stewart Craig博士表示，其在加州制造业务的扩张是Orchard提升离体基因治疗计划的能力的关键一步。
Stewart Craig博士
（图片来源：Orchard）
作为制造业的早期投资，Orchard相信，新的生产基地不仅可以提高慢病毒载体和药物产品开发的效率和可扩展性，还可以补充现有生产合作伙伴的能力，以支持Orchard基因疗法候选产品的开发。
参考来源：
https://www.orchard-tx.com/
https://www.biospace.com/article/-orchard-therapeutics-announces-the-build-out-of-new-gene-therapy-manufacturing-facility-in-california/
https://www.biospace.com/article/orchard-expands-gene-therapy-manufacturing-footprint-in-bay-area-expects-to-hire-100/?s=89
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