斯丹赛宣布成功完成与FDA的IND前沟通，双靶点CAR-T候选疗法在美开展临床在望丨医麦猛爆料

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2019年3月20日/医麦客 eMedClub/--从官网具悉，致力于开发针对肿瘤的细胞免疫疗法的生物技术公司斯丹赛（ICT）成功完成了与FDA的IND前（研究新药）沟通。在会议上，FDA给出了对斯丹赛计划其CAR-T候选疗法ICTCAR014在美国开展临床试验的积极反馈意见。

（图片来源：ictbio.com）

该CAR-T候选疗法ICTCAR014用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL），是一种新型“装甲CAR”，靶向CD19和PD1。其在美国针对非霍奇金淋巴瘤治疗的临床前研究表明，PD1抑制可以增强CAR-T细胞的功能。

斯丹赛首席执行官肖磊博士表示，“我们在IND前会议期间收到的来自FDA的积极反馈令人鼓舞。这与我们计划在2019年第二季度向FDA提交ICTCAR014的IND申请也是毫无矛盾的。我们非常感谢FDA的支持和指导，我们的目标是给癌症患者带去他们需要的新型靶向免疫疗法。”

肖磊博士（图片来源：ictbio.com）

高级副总裁Victor Lu则补充到，“FDA支持我们美国临床研究的详细计划，并对我们提出的质量保证和对照性实验提供了有用的反馈。我们将确保遵守FDA针对基因修饰细胞产品的既定监管标准。我们已经制定了解决FDA意见的计划，并将在原始时间表上推进IND申请。”

为了促进ICTCAR014在美国的临床开发，斯丹赛最近在马里兰州罗克维尔建立了一个新的总部，而且将与美国CDMO公司合作，生产供应于全国不同地区的临床试验CAR-T细胞产品。

斯丹赛，一个响亮的中国声音

斯丹赛于2009年8月在张江示范区核心园成立，主要从事CAR-T技术、基因编辑技术和干细胞技术的研究和应用，已申请了26项欧美专利和5项PCT专利。其开发的治疗晚期急性淋巴细胞白血病的CD19 CAR-T，从2014年起已在全国10余家顶尖三甲医院血液科进行了39例临床试验，完全缓解率达84.6%，MRD转阴率达80%，达到国际先进水平。

另一方面，斯丹赛生物的CAR-T针对乳腺癌、胰腺癌等实体瘤的临床试验已在多家医院启动。

科研伙伴（图片来源：ictbio.com）

研发管线（图片来源：ictbio.com）

早在2017年在美国波士顿举行的CAR-TCR峰会，斯丹赛应邀出席，并向全球细胞治疗同行汇报了以CD19为靶点的CAR-T疗法(ICTCAR003)针对急性B淋巴细胞性白血病(B-ALL)以及非霍奇金淋巴瘤(NHL)的临床数据。

其中ICTCAR003治疗B-ALL的CR为79.5%，ORR为87.2%。针对NHL患者的临床试验数据表明，超过50%的晚期淋巴瘤患者能够达到完全缓解。

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2018年，斯丹赛完成了新一轮融资，融资额1.8亿元人民币，本轮融资由火山石投资、高特佳投资、软银中国、敦厚资本及智诚资本等多家国内知名投资机构共同出资完成。这是斯丹赛继2016年获得鼎晖创投和健桥资本投资的A轮投资后的第二笔融资。

斯丹赛发展历史（图片来源：ictbio.com）

毋庸置疑，CAR-T细胞疗法的关键点之一是选择合适的靶点。从如今的现状和形势来看，CD19绝对称得上CAR-T治疗靶点中的当家花旦，在B细胞肿瘤(包括B-ALL和B-NHL)中的重量级地位更是无可撼动。

但是，仍然存在部分患者无法从CD19 CAR-T疗法中获益的情况。针对肿瘤细胞免疫逃逸的问题，需要让免疫系统识别到更多的肿瘤抗原。而恰当方式的CAR-T与检查点抑制剂联用或许是一个不错的选择。

正如Brentjens 与Eureka共同撰写的一篇关于 “装甲”CAR-T细胞产生PD-1抑制剂的论文中描述的，“装甲”CAR-T细胞变成了一个“微型药房”， PD-1抑制剂直接给药毒性较大，但在靶向肿瘤的过程中由T细胞以中等剂量产生可能是安全有效的。

靶向间皮素的CAR-T疗法同样动起了PD-1的脑筋。

Atara与MSK 的CAR-T合作计划专注于开发下一代间皮素靶向CAR-T细胞疗法，通过使用新型1XX CAR信号域以及PD-1完全阻断性受体（DNR）的检查点抑制技术，以治疗间皮素相关实体瘤。

图片来源：LinkedIn

PD-1 DNR是被修饰的PD-1受体，缺乏免疫抑制功能，被设计用于增强实体瘤CAR-T治疗的功效，且不需要开发利用与PD-1检查点抑制剂组合的CAR-T疗法。动物模型已经证明，具有PD-1 DNR的CAR-T免疫疗法对抗实体瘤的活性增强。

对此，MSK基因表达和基因转移实验室负责人Michel Sadelain博士表示，“我们的新型间皮素靶向1XX CAR旨在延长功能性CAR-T细胞的持久性，通过维持T细胞的效应功能。这一CAR设计提供了应对具有挑战性的肿瘤微环境的新技术”。

Michel Sadelain

（图片来源：Memorial Sloan Kettering Cancer Center）

肿瘤细胞为逃脱免疫监视，可谓使出浑身解数。而在肿瘤免疫治疗研究中，研究与开发者们也不断探索前进。

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参考出处：

https://www.globenewswire.com/news-release/2019/03/19/1756976/0/en/Innovative-Cellular-Therapeutics-Announces-Successful-Completion-of-Pre-IND-Meeting-With-FDA.html

https://www.ictbio.com

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