RNAi疗法来了！抗击新冠病毒的又一重磅选手，Vir携手Alnylam共抗疫情丨医麦猛爆料
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2020年3月5日/医麦客新闻 eMedClub News/--基于Alnylam在肺递送技术方面的最新进展，siRNA可靶向SARS-CoV-2和其他冠状病毒。Vir Biotechnology和Alnylam宣布扩大其现有合作范围，包括开发和商业化靶向SARS-CoV-2的RNAi疗法。
根据协议，两家公司将利用Alnylam在肺部输送新型siRNA偶联物的最新进展，以及Vir公司的传染病专业知识和已建立的能力，开发出一种或多种治疗SARS-CoV-2以及其它潜在的冠状病毒的RNAi疗法。这项合作将专注于靶向冠状病毒RNA高度保守区域的siRNA的开发。
强强联合开发针对新冠病毒的RNAi疗法
目前，Alnylam公司已经设计并合成了350多种靶向SARS-CoV和SARS-CoV-2基因组的siRNA，并在体外效能分析中进行筛选。siRNA是介导RNAi的分子，是Alnylam的RNAi治疗平台的组成部分。
Vir公司的科学家将进一步评估siRNA在体内和体外的抗病毒活性，从而选择开发候选药物。
Vir公司将领导所有的选定候选药物的一切的开发和商业化。通过临床概念验证后，Alnylam可以选择平均分享与冠状病毒程序的开发和商业化相关的收益和损失。或者，Alnylam可以选择通过合作产生的冠状病毒计划商定的金额，获得产品的开发和商业化里程碑和特许权使用费。
这项新计划扩大了双方公司在2017年宣布的现有许可协议，现在可以开发多达六种siRNA来治疗传染病。两家公司目前正在合作开发VIR-2218（ALN-HBV02），这是一种新型的研究性RNAi疗法，可用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染，是第一个进入临床的传染病合作项目。目前正在进行的1/2期研究，评估VIR-2218的安全性和有效性。
RNAi疗法的领导者
Alnylam成立于2002年，目前已经拥有两款商业化的RNAi产品，也是目前唯二两款获得FDA批准上市的RNAi疗法。
2018年，该公司的Onpattro(patisiran)获美国和欧盟批准，成为了全球首个获批的RNAi药物，用于成人遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的周围神经病变(多发性神经病, polyneuropathy)。目前在美国、欧盟、日本、瑞士和巴西获得批准。
2019年11月21日，第二种RNAi药物Givlaari（givosiran）获得FDA批准，用于治疗成人急性肝卟啉症（acute hepatic porpyria，AHP），并于2020年3月3日获得欧盟委员会(EC)已授予的营销许可。
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在Alnylam的研发管线中，除了两款已经获批的RNAi疗法，多款RNAi疗法也已经进入临床后期开发阶段，其中包括治疗1型原发性高草酸尿症的lumasiran、治疗高胆固醇血症的inclisiran、以及治疗血友病的fitusiran。
Lumasiran是Alnylam第三款全资拥有的RNAi疗法，2019年底，该公司宣布其研究性RNAi药物lumasiran在一项针对超罕见肾脏疾病患者的III期研究中取得了成功，Alnylam正在开展另外两项全球性III期研究，以扩大lumasiran的覆盖范围，其中一项针对6岁以下的原发性高草酸尿症I型(PH1)患者，另一项针对伴有晚期肾病的所有年龄段患者。
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inclisiran是该公司与The Medicines Company(简称：MDCO)合作开发的。去年，MDCO公司预计于2020年第一季度在欧洲提交监管申请。此外，诺华(Novartis)于2019年以97亿美元收购了MDCO公司。
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紧随其后的是Alnylam与赛诺菲(Sanofi)合作的血友病项目fitusiran。Alnylam最初于2014年授予赛诺菲在北美和西欧以外地区获得其罕见遗传疾病项目的权利。然而，赛诺菲在评估了Alnylam在2017年底提交的lumasiran的I/II期数据后，迅速决定保持观望。2018年3月，赛诺菲拒绝了获得lumasiran的权利。同时，Alnylam重新获得了patisiran的全球权利，而赛诺菲则获得了fitusiran的全球权利。目前，fitusiran正处于III期临床开发当中，用于治疗A型和B型血友病患者，不限有无凝血因子抑制剂。
此外，Alnylam相继开发了两种siRNA递送技术—脂质纳米粒子递送平台和ESC+ GalNAc-siRNA皮下给药递送平台。正是基于递送平台的不断发展，才使得RNAi疗法从临床走向市场。
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诺华
罗氏
2019年10月31日，罗氏（Roche）宣布与与Dicerna制药公司签署了一项基于后者专有的GalXC™RNAi技术平台的研究合作和许可协议，开发和商业化基于该平台的候选产品DCR-HBVS。根据协议，罗氏将获得新型RNAi疗法DCR-HBVS的全球许可，而Dicerna获得2亿美元的预付款，若实现特定的开发、监管和商业里程碑，可能有资格获得最多14.7亿美元的额外资金。
再生元
Alexion
礼来
强生
2018年10月，Johnson & Johnson（强生）旗下杨森制药公司与Arrowhead签订了一份有关RNAi疗法在研乙肝新药 ARO-HBV 的开发和商业化合作协议，这笔交易的潜在价值将超过37亿美元。
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