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2020年3月28日/医麦客新闻 eMedClub News/--日前（3月16日），新冠疫苗迎来历史性的一刻。由Moderna公司和NIH联合开发的针对新型冠状病毒感染的mRNA疫苗（mRNA-1273）已经正式开始临床试验，第一位受试者于当日在西雅图的凯撒永久华盛顿研究所(Kaiser Permanente Washington Research Institute)接种了实验疫苗，该志愿者是一名育有两个孩子的女子，是首个注射新冠病毒疫苗的健康人。
面对全球大流行，mRNA疫苗已经在速度上抢占了先机。昨日，赛诺菲(Sanofi)全球疫苗业务部门赛诺菲巴斯德(Sanofi Pasteur)和致力于开发mRNA治疗的生物公司Translate Bio宣布，将合作开发一种新的 COVID-19 mRNA疫苗。这一合作利用了两家公司之间从2018年开始的一项现有协议，开发针对传染性疾病的mRNA疫苗。
Translate Bio已经开始生产多种mRNA结构，并将利用其mRNA平台发现、设计和制造针对SARS-CoV-2的候选疫苗。赛诺菲将提供深入的疫苗专业知识和来自其外部研究网络的支持，以推进候选疫苗的进一步开发。Translate Bio正在通过与合同制造伙伴的合作扩大其制造能力，以适应每月至少两批250克的产品；该公司利用其临床阶段的mRNA治疗平台已经有100克单批生产的能力。赛诺菲表示，根据最终人体剂量，Translate Bio的mRNA平台极有希望满足未来应对大流行的需求。
“作为我们正在进行的mRNA疫苗合作的一部分，Translate Bio和Sanofi Pasteur团队在跨多个传染病靶点上已经产生了令人鼓舞的临床前数据。这项工作将为我们指导针对COVID-19的联合研究工作，以帮助应对这一公共卫生威胁奠定坚实的基础，”Translate Bio首席执行官Ronald Renaud说，“我们将利用Translate Bio创新的mRNA平台，以及赛诺菲的疫苗专业知识和针对COVID-19正在进行的研究，共同努力抗击新冠疫情，从而将一种新型的mRNA疫苗迅速推向临床。”
对赛诺菲来说，这是该公司在开发新型COVID-19候选疫苗方面的第二次合作。
2月18日，Sanofi Pasteur就宣布，将利用以前的SARS疫苗的开发工作经验，推动研发新型冠状病毒疫苗的步伐。赛诺菲将扩大与生物医学高级研究与开发局（BARDA）的合作，基于此前在美国建立先进的设施以可持续生产用于流感大流行的佐剂重组疫苗的合作内容上，将与该技术相同的技术平台用于COVID-19项目。与BARDA的协议要求赛诺菲开发针对COVID-19的重组蛋白候选疫苗，该候选疫苗将使用赛诺菲经许可的基因重组技术平台生产。重组技术与病毒表面的蛋白质产生精确的遗传匹配。编码该抗原的DNA序列将被结合到杆状病毒表达平台的DNA中，该杆状病毒是赛诺菲许可的重组流感产品的基础，并用于快速产生大量冠状病毒抗原，这些抗原将被配制来刺激免疫系统以防御病毒。研究人员表示该疫苗可在6个月内进行体外测试，并在1年或18个月内可进行人体疫苗测试。由于存在基于该平台的许可疫苗(在美国获批上市的流感疫苗Flublok®)，因此可以相对快速地生产研究和材料以进行临床测试。这也是赛诺菲在这场竞争中不可多得的优势。“我们致力于利用不同的方法，通过测试治疗以及使用不同平台的两种疫苗，来应对COVID-19的公共卫生危机。我们相信，我们探索的方法越多，我们成功实现这一目标的可能性就越大，”赛诺菲全球疫苗主管David Loew说，“拥有足够的装机容量将是满足对疫苗的强劲需求的关键，根据我们迄今为止的合作经验，我们相信Translate Bio 的 mRNA平台可以帮助我们满足这一需求。”另外，值得一提的是，针对新冠肺炎，赛诺菲与再生元（Regeneron）于3月17日启动了一项临床项目，评估已上市的类风湿性关节炎的药物IL-6抑制剂Kevzara（sarilumab，一种全人单克隆抗体）用于住院治疗的严重COVID-19患者的疗效。
作为第一批上市的mRNA疗法开发商，来自美国麻萨诸塞州列克星敦的Translate Bio正在开发变革性mRNA疗法，以治疗由蛋白质或基因功能障碍引起的疾病。Translate拥有专属的mRNA治疗平台MRTTM，基于该平台，Translate创建了能够编码蛋白质的mRNA。mRNA被封装在脂质纳米颗粒中，并传递到靶细胞，然后细胞自身的机制识别并翻译它，从而恢复或增强蛋白质功能以治疗或预防疾病。
▲ MRTTM平台的机制（图片来源：translate.bio）
该公司开发的MRTTM候选产品包括两个部分：蛋白质编码mRNA和传递载体；在设计完成mRNA之后，通过传递载体（例如LNP）递送到特定组织中。Translate相信MRTTM平台可通过多种给药途径应用于多种适应症和目标组织，以治疗罕见和非罕见疾病。
基于该平台，Translate开发了首款吸入式mRNA疗法MRT5005，目前正在进行1/2期临床试验开发，治疗一种常见的遗传疾病囊性纤维化（CF）。该病是由于囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)的突变，造成粘稠的黏液形成并在双肺、消化道和人体其他部位积聚，进而引起严重的呼吸道和消化道疾病以及炎症和糖尿病等其他并发症。2019年7月31日，Translate Bio公布了MRT5005的1/2期临床试验令人鼓舞的早期数据，代表了mRNA发展领域的一个里程碑，因为这是第一次评估mRNA疗法治疗遗传性疾病的潜力。2月26日，Translate宣布首款吸入式mRNA疗法MRT5005，获得FDA授予治疗囊性纤维化（CF）的快速通道指定。该平台可应用于各种类型的治疗，例如传染病和肿瘤学领域的治疗性抗体或疫苗。Translate在2018年与Sanofi Pasteur取得合作，开发针对多达五种传染病病原体的mRNA疫苗，最高金额有望达8.05亿美元。
▲ Translate的研发管线（图片来源：translate.bio）
目前，新冠疫情已全球蔓延，国内防控已初见成效，但国外疫情形势依旧严峻。近日新冠疫苗频传捷报，除了Moderna公司的mRNA疫苗（mRNA-1273），国内由康希诺生物与军事科学院军事医学研究院生物工程研究所陈薇院士团队联合开发的重组新型冠状病毒疫苗（腺病毒载体）（Ad5-nCoV）的1期临床试验也已经开始人体注射试验，首批志愿者已注射。
但要完全证明疫苗有效需要1年到一年半时间，面对目前全球大流行的局势，疫苗的开发依然是下一步防控工作的重点，目前也有越来越多的制药企业和研发机构加入新冠疫苗的研发大军中，致力解决这一威胁全球公共卫生健康的事件。
▲ 图片来源：biocentury
参考出处：
http://investors.translate.bio/news-releases/news-release-details/sanofi-pasteur-and-translate-bio-collaborate-develop-novel-mrna/
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