20亿美元出售B型血友病基因疗法，小型生物制药公司的出路只有并购和出售产品吗？丨医麦猛爆料
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2020年6月28日/医麦客新闻 eMedClub News/--随着BioMarin的血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(以下简称: valrox)进入审批状态，加上其它的血友病项目各自进入后期阶段，以及血友病庞大的市场，该领域的竞争愈发激烈。
而根据报道，血友病的全球市场（主要由A型血友病和B型血友病构成）已经超过100亿美金，预计在2025年超过151亿美金，17-25年的复合增长率达到4.5%。
与之相对应的是，众多开发商都集中在A型血友病，B型血友病治疗领域就稍微冷清一些。B型血友病是凝血因子IX(FIX)缺乏引起的凝血功能障碍，又称为Christmas病，约占血友病的15%～20%，发病率大约为3.5万分之一。
这时，闻讯而来的CSL Behring将目光放在B型血友病上，果断斥资4.5亿美元买下领先的B型血友病项目etranacogene dezaparvovec （AMT-061），成为B型血友病治疗领域的一名重要选手。
领先的B型血友病基因疗法
2020年6月24日，uniQure公司宣布，与CSL Behring达成一项研发许可协议，授予CSL Behring治疗B型血友病的基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061）的全球独家权利。
根据协议条款，uniQure将获得4.5亿美元的前期现金付款，并有资格根据监管和商业里程碑获得高达16亿美元的付款。uniQure还将有资格获得产品销售额的分成。
etranacogene dezaparvovec是一种由AAV5载体和受专利保护的FIX-Padua变体组成的基因疗法，用于治疗严重和中度严重的B型血友病患者。etranacogene dezaparvovec获得了FDA授予的突破性治疗称号，以及EMA授予的优先药品（PRIME）称号，目前正在进行III期关键性研究HOPE-B。
2020年3月，uniQure公司宣布，已经实现了HOPE-B中的患者目标剂量，总共有54名患者接受了etranacogene dezaparvovec治疗。该公司预计该实验的主要数据将在今年年底公布，并且该潜在的数据将支持该疗法在2021年的BLA申请。
▲ II b 期研究数据（图片来源：uniqure）
2019年，该公司公布的 II b 期研究数据显示：单次给予etranacogene dezaparvovec一年（52周）后，所有患者均在功能治愈水平上稳定和维持了FIX的活性，所有患者的FIX活性平均水平达到正常水平的41%，FIX活性水平最高的患者达到正常水平的50%。没有患者报告出血事件，安全性耐受性良好。
此外，在日前举行的世界血友病联盟（WFH）峰会上，uniQure的研究人员报告了这一基因疗法的近期进展。在 II b 期临床试验中，中位FIX活性水平在接受治疗6周后达到正常水平的31%，在36周时达到正常水平的45%。接受治疗的患者没有出现出血事件，而且不需要接受凝血因子替代疗法。
双方互赢
▲ uniQure首席执行官Matt Kapusta（图片来源：uniqure）
▲ uniQure的研发管线（图片来源：uniqure）
uniQure公司股票大跌
事实上，在这一消息报道之前，众多的分析师都表示uniQure公司很有可能被大型制药公司所收购，例如百健(Biogen)收购Nightstar Therapeutics，罗氏(Roche)收购Spark Therapeutics那样。
很显然，uniQure出售手中最先进的候选产品换来了充沛的现金，以供未来产品的研发，这个举动让投资人对其产生了一定的质疑，表现为该公司的股票在当日下跌，持续到今日，股价从22日的68.85美元跌至上周五休市的46.48美元。
同时，也有分析师认为，uniQure出售etranacogene dezaparvovec是基于血友病治疗领域竞争的白热化。uniQure作为小型生物制药公司，将后期阶段的产品交付于大型制药公司，减低自身的风险快速回笼资金的同时，也能更快的造福更多患者。
也有某些历史因素在其中，早前uniQure有一款商业化的基因疗法Glybera，用于治疗脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)，但是由于销售和其他原因，uniQure公司宣布其在2017年10月Glybera的销售许可证到期之后不再重新申请，意味着Glybera黯然退市。
多提一句，Spark/辉瑞合作的基因疗法fidanacogene elaparvovec是etranacogene dezaparvovec有力的竞争对手，此前小编已经给大家盘点了血友病领域的重磅玩家，在此就不再累述。
聚焦肿瘤免疫、新型抗体、干细胞再生医学、基因治疗等四个热门生物医药领域，2020 BPIT 生物药创新技术大会将在中国南京国际青年文化中心拉开帷幕，相约2020年7月19-21日！
参考资料：
1.https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3784776&lang=en-GB&companycode=nl-qure&v=
2.http://uniqure.com/gene-therapy/hemophilia.php
3.https://finance.yahoo.com/quote/QURE?p=QURE&.tsrc=fin-srch
★ WHO：明年底前向世界提供20亿剂新冠疫苗，目前资金缺口达279亿美元