血液肿瘤靶向疗法的新预处理手段？新锐生物公司获得1.1亿美元将造血干细胞推进临床丨医麦猛爆料
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2020年7月12日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，一家名为Vor Biopharma的新锐生物公司宣布完成了1.1亿美元的B轮融资，以推进该公司主要候选产品VOR33进入临床试验，加深其产品组合，并加快对其科学平台的其他靶标的验证。
该轮融资由RA Capital Management领投。值得一提的是，Vor公司的核心技术是基于癌症领域意见领袖Siddhartha Mukherjee的研究，同时也是《众病之王·癌症传》的作者。
Vor公司表示，其核心技术——工程造血干细胞（eHSC）拥有强大的潜力，以扩大血液肿瘤靶向疗法的适用范围，避免治疗分子对健康细胞的杀伤造成的治疗性不良事件。
释放靶向疗法的潜力
目前，靶向疗法诸如CAR-T细胞治疗、抗体药物等，在肿瘤治疗中已经取得一定的成果，但靶点的开发和选择仍然是限制其发展的一大因素。
通常靶向疗法都会选择肿瘤细胞上特异性表达的蛋白作为靶点，但是令人担忧的是，这些蛋白也会在某些正常的组织中低水平表达，这就是造成治疗性相关不良事件的主要因素之一。
Vor公司利用其核心技术平台旨在解决血液肿瘤中靶向疗法遇到的这类障碍。Vor公司的核心技术平台是通过基因编辑对造血干细胞（HSC）进行工程改造，使其丢失生物学功能冗余的特定蛋白（意味着丢失这类蛋白不会造成损害，也不会影响细胞正常功能）。
这使得工程化的造血干细胞丢失靶蛋白，不再受到靶向治疗分子的杀伤，同时靶向疗法能更好的杀伤肿瘤细胞。
简而言之，以Vor为急性髓系白血病（AML）开发的主要候选产品VOR33为例，AML肿瘤细胞会高水平表达CD33，但是同时人体的健康血细胞也会表达CD33，这使得CD33靶向疗法治疗AML存在一定困难。
VOR33是通过基因工程改造后的造血干细胞，其缺乏CD33的表达。随后将VOR33输注入患者体内，VOR33就会在患者体内分化为不表达CD33的血细胞，参与人体血液系统的正常运作；同时减少表达CD33的健康细胞。先前的研究表明，即便不表达CD33，个体也可以健康地活一辈子。
这时候，如果患者接受CD33靶向疗法的治疗，那么CD33靶向治疗分子将不会攻击由VOR33分化而来的血细胞，仅会攻击具有CD33的靶细胞。即“暴露肿瘤细胞，隐藏健康细胞”。
这就避免了CD33靶向疗法对相关健康细胞的杀伤，扩大了CD33靶向疗法的治疗范围和有效性，从而有可能扩大对急性髓性白血病的临床受益。
该公司将更多的临床前数据发表在期刊 PNAS 上。
同时，本次获得的资金将用于推进VOR33的临床试验，该公司预计将于明年进入临床阶段。
工程造血干细胞（eHSC）
Vor公司的工程造血干细胞（eHSC）首先从匹配的健康供体中收集HSC，然后该HSC经过基因工程处理，敲除表达靶蛋白的基因，随后将其输注到患者体内。
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参考资料：
1.https://www.vorbiopharma.com/vor-biopharma-closes-110-million-series-b-financing/
2.https://www.pnas.org/content/116/24/11978
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