诺华与Sangamo达成7.95亿美元协议，以基因疗法帮助来自星星的孩子们丨医麦猛爆料

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2020年8月1日/医麦客新闻 eMedClub News/--日前，基因编辑技术公司Sangamo Therapeutics宣布，与诺华签署了金额高达7.95亿美元的一项全球许可协议，以共同开发和商业化针对神经发育性疾病的基因疗法。双方合作的方向是三个神经发育性疾病，包括自闭症谱系障碍（ASD）和其它神经发育障碍。

根据协议，诺华将向Sangamo支付7500万美元的前期许可费，以利用Sangamo的核心技术——基因组调控技术，即锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）开发候选的基因治疗产品。以及在未来，Sangamo有资格获得最高达7.2亿美元的潜在里程碑付款，和潜在的净商业销售的特许权使用费。

自闭症患儿——来自星星的孩子

自闭症，也称孤独症，是一组起病于儿童发育早期，以社会交往障碍、沟通障碍和兴趣范围狭窄及重复刻板行为为主要特征的发育障碍，这些患有自闭症的孩子也被称为——来自星星的孩子。

2013年美国精神障碍诊断与统计手册（Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders）第五版（简称DSM-Ⅴ），修订了自闭症的定义，统称为自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder，简称ASD）。

可行性

Sangamo的锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）基因组调控技术，是通过AAV载体将携带的一种工程化的锌指蛋白(ZFP)递送到DNA上，ZFP是一类能够识别并结合特定DNA序列的转录因子，一旦与DNA的靶序列结合，就可以选择性的抑制或激活特定基因的表达，从而达到治疗效果。

▲ ZFP-TF基因调控平台（图片来源：Sangamo） 

本次合作开发的基因疗法，理念在于利用ZFP-TF技术以激活或上调在某些类型的神经愈发障碍患者中表达不足的基因。根据协议条款，在为期三年的合约之内，诺华将拥有利用ZFP-TF靶向三个与神经发育障碍（包括ASD和智力障碍）相关的未公开基因，诺华还可以选择Sangamo专有的AAV。

Sangamo负责一定的研究和相关的制造活动，由诺华资助；诺华负责其它的研究活动：新药研究性研究（investigational new drug-enabling studies）、临床开发、相关的监管活动、制造和全球商业化。

Sangamo的首席执行官Sandy Macrae表示：“在Sangamo，我们相信可以通过设计锌指蛋白来靶向任何的基因组，就中枢神经系统而言，潜在的数百种神经系统疾病具有靶点可以通过我们的锌指平台解决，将Sangamo的专有技术和诺华在神经科学药物开发方面的丰富经验结合，这是一个强大的组合，不经扩大了sangamo的产品管线，而且使我们能够应对具有挑战性的神经发育疾病，这种药物可能会改变这些疾病的历史。”

诺华生物医学研究所总裁Jay Bradner表示：“与Sangamo的合作是我们致力于开发下一代神经发育疗法承诺的一部分，我们的目标是创造一种在基因组水平上起作用的新基因调节疗法，使我们从当今以症状为重点的治疗中转移到能够解决某些最具挑战性的神经发育障碍疗法。”

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2020年8月22-23日于上海举办2020溶瘤病毒药物开发论坛（Oncolytic Virus Drug Development Forum 2020）。大会将围绕肿瘤治疗前沿技术及溶瘤病毒产品法规解读、 溶瘤病毒产业转化、溶瘤病毒项目经验分享，以及新型溶瘤病毒的发展及资本支持四个主题，专项技术深耕挖掘，为行业带来前所未有的深度技术交流及成功经验分享。

参考资料：

1.https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-announces-global-collaboration-novartis-develop-genomic

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