风口浪尖的70万一针进口药，冷静看待罕见病药物的价格丨医麦猛爆料
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2020年8月11日/医麦客新闻 eMedClub News/--前些日子，一篇题为《200多元一针进口药卖70万，何其狠也》的文章彻底引爆了网络，该文章中涉及的药物是诺西那生钠注射液（Nusinersen），一种罕见病脊髓性肌萎缩（SMA）的治疗药物，目前在国内仅批准了诺西那生钠注射液治疗SMA。
SMA（脊髓性肌萎缩）是一种罕见的的遗传性神经肌肉疾病，SMA导致衰弱通常是致命的，新生儿发病率大约为万分之一，所有年龄段的人都受到这种疾病的影响。SMA是婴儿死亡率的主要遗传原因。
200和70万的来龙去脉
在各种媒体（不乏官方媒体）的后续报道中，200和70万的概念并不一致，一个是患者所需支付的金额，一个是药品的定价。
当然在中国，诺西那生钠注射液还未进入医保的情况下，这两者基本上是可以划等号的。
但是在澳洲，诺西那生钠注射液已经进入医保，澳洲政府采购单支价格为54.97万元，患者只需要支付约200元，这中间的差额由澳洲政府买单。
而要说为什么诺西那生钠注射液没有纳入中国医保，是因为相关规定参加2019年国家医保谈判的药品必须是在2018年12月31日前获得药监局批准上市的药品，而诺西那生钠注射液是在2019年2月获批，未符合要求，因此暂时还未纳入中国医保。
另外，澳洲政府采购单支价格为54.97万元，而国内目前售卖单支价格约为70万元，这中间的十几万差距，是因为进入医保还需要和当局谈判。君还记2019年的“4分钱”的灵魂谈判吗？药物要想进入我国医保，价格方面药企还需要再次与当局进行谈判。
此外，Biogen公司还表示，在2019年5月31日，中国初级医保基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由Biogen公司捐赠，为SMA患者第一年的治疗费用比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比节省一半。
还有媒体报道，美国市场诺西那生钠注射液的单支价格为12.5万美元，中国市场中约70万的单支价已经低了约20%。
罕见病药物价格为何高居不下？
事实上，截止目前，美国FDA批准了三款SMA治疗药物上市，分别是Biogen的Nusinersen（诺西那生钠注射液）、诺华的Zolgensma（治疗费用为212.5万美元）、罗氏/Genentech的Risdiplam（商品名：Evrysdi；8月7日前获得FDA批准上市，罗氏此前宣布，如果Risdiplam获得FDA的批准，那么将以低于市场上另外两种药品的价格提供）。
事实上，除了SMA的治疗药物，其它罕见病的药物价格都不算便宜，例如：
➤ Alnylam公司的Givlaari（givosiran）定价为45万美元/年，用于治疗急性肝卟啉病（AHP）；
➤ Bluebird的Zynteglo定价为177万美元，用于治疗非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血(TDT)；
➤ 罗氏/Spark公司的Luxturna每只眼睛定价42.5万美元，双眼治疗价格在85万美元左右，用于治疗先天性黑朦症Ⅱ型；
➤ GSK公司所开发的Strimvelis价格大约在66万美元一次，用于治疗腺苷酸脱氢酶（ADA）缺失导致的严重联合免疫缺陷（SCID）。GSK于2018年4月将包括Strimvelis在内的罕见病基因疗法管线以19.9%的股权交换转移至Orchard Therapeutics公司。
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那么，为什么比起非罕见病药物，这些罕见病药物价格更高一些呢？
这是因为罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。即使罕见病新药幸运问世，因为适用患者人群小，相比于巨大的研发投入和失败成本，药企的商业回报也远低于非罕见病药物。因此，罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素，譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。
各大公司调整定价策略
事实上，2020年美国总统大选的临近，美国的立法者起草了旨在遏制药品价格上涨的立法，面对现实中付款人对药品价格的抗议和me-too药的来袭，制药公司们开始仔细研究市场情况，并且重新考量了价格定位。
业内还在研究其它的定价策略，《华尔街日报》报道说，一些药企正在根据销售额度来评估价格，例如Alnylam公司表示，如果患者表现出与临床试验相似的收益，那么该公司将向保险公司收取其近60万美元的全价，如果患者人数超过预期，Alnylam将会调整Givlaari的价格。除了Alnylam，礼来公司和安进（Amgen）都研究过类似的定价方式。
此外，礼来公司宣布将推出两款胰岛素产品Humalog KwikPen和Humalog Junior KwikPen的低价版本，低价版本的定价比品牌产品降低50%。
去年，法国制药巨头赛诺菲(Sanofi)推出了胰岛素Valyou储蓄计划，以每月99美元的价格为美国患者提供至多10盒胰岛素笔和10毫升瓶装胰岛素。赛诺菲表示，该项目在2019年的使用次数超过52000次。
在这种背景下，加上中国庞大的人口基数，无论是罕见病还是非罕见病的价格都应该适当下调。当科研人员解决了无药可用的难题之后，希望用不起药的事件再少一点！
参考资料：
1.https://www.businesswire.com/news/home/20200807005410/en/
2.渤健生物：渤健声明
3.网络文章：200多元一针进口药卖70万，何其狠也
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