1.15亿美元巨额融资！利用抗体递送寡核苷酸药物，实现严重肌肉疾病的治疗丨医麦猛爆料

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2020年8月12日/医麦客新闻 eMedClub News/--由Atlas Venture孵化创立的生物技术公司Dyne Therapeutics，于2019年4月8日获得5000万美元的A轮融资，专注于为肌强直性营养不良1型（DM1）疾病开发治疗药物，研究方法主要为提供降解致病RNA的寡核苷酸，恢复肌肉健康。

时隔一年，Dyne公司宣布获得1.15亿美元的巨额融资，推进该公司针对肌肉疾病的寡核苷酸疗法的开发，使其尽快进入临床。

该轮融资由Vida Ventures和Surveyor Capital领投，还包括了Atlas Venture、Forbion、MPM Capital、Wellington Management Company,、Logos Capital、Franklin Templeton和其它未公开的机构投资者。

Dyne公司的总裁兼首席执行官Joshua Brumm表示：“我们非常高兴获得投资者的大力支持，这笔资金将使我们能够推进Dyne针对肌肉疾病的研发管线，以改变严重肌肉疾病患者生活。”

Vida Ventures的联合创始人兼董事总经理Stefan Vitorovic说：“Dyne的 FORCE™ 平台很有可能为肌肉疾病患者带来新的希望，随着该公司进一步推动计划，我们很高兴与Dyne合作。”

寡核苷酸与抗体偶联物

寡核苷酸，是一类20个左右碱基的短链核苷酸的总称(包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸)，可以很容易地和它们的互补链结合。

在过去的几十年内，寡核苷酸已经广泛应用于靶向基因治疗的研究。自2018年1月起FDA已批准多款产品上市，例如最近风口浪尖的诺西那生钠注射液（Nusinersen）。

早期批准的产品以皮下和静脉内给药为主，皮下施用的Kynamro利用寡核苷酸在肝脏和肾脏中积累的趋势；静脉内给药的Exondys 51利用杜氏肌营养不良患者肌肉细胞摄取增加的趋势。

但是，这些优点并非总能在其他靶组织和/或疾病中获得，因此，许多研究正在开发使用药物递送系统(drug delivery system, DDS)有效递送核酸。例如，聚乙二醇化脂质体因其较长的血液循环时间而众所周知，维生素A修饰的脂质体已用于靶向肝星状细胞，又或者是借助抗体药物的力量。

▲ Dyne公司的研发管线（图片来源：Dyne官网）

目前，Dyne基于其专有平台 FORCE™ ，将抗体链接到寡核苷酸上，以抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）形式作为治疗分子，治疗肌肉疾病，该公司的开发重点为：1型强直性肌营养不良症（DM1），杜兴氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌肉营养不良症（FSHD）。

AOC的抗体部分将靶向目标细胞表面上的特异性受体，一旦与细胞成功结合，AOC就被内化，寡核苷酸分离出来进入细胞内与导致疾病的RNA结合并溶解它们。这种偶联物将避免纳米粒子(最常见的核酸递送载体)的脂质毒性。

事实上，除了Dyne，还有别的公司也在开发寡核苷酸与抗体药物的偶联物，例如Avidity Biosciences。

寡核苷酸大有可为

2020年4月27日，Nature Reviews Drug Discovery杂志上发表了一篇题为”RNA therapeutics on the rise”的文章，分析了开发RNA疗法的公司的投资数据和产品管线。

该文章将RNA疗法分为三类，寡核苷酸、mRNA和RNA相关的小分子，并分别分析了具有代表性的私营和上市公司，其中开发寡核苷酸疗法的上市公司市值从2015年到2020年增长了94.2%。

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迄今为止，在RNA领域中，商业化最成功的药物是反义寡核苷酸疗法（ASO）nusinersen（Spinraza，Biogen/Ionis），用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，截至2019年底，其销售额为47亿美元。除了肌肉疾病，寡核苷酸在肿瘤学、中枢神经系统、肝脏疾病、心脏疾病等其它疾病领域也有较多的研究与应用。

全球范围内，多款寡核苷酸药物已获批准，还有多个候选疗法正处于3期临床试验中，主要用于基因定义明确的罕见病。目前，大量投向RNA疗法领域的投资可能会促成该领域的进一步临床突破，使得该疗法能跨越更多。

生物医药迎来大笔融资

2020年，一场突如其来的新冠疫情席卷了全球，造成严重的健康和经济危机，但是在生物医药领域，却迎来一笔接一笔的融资，且金额都不菲。尤其在疫情中，以Moderna、BioNTech、CureVac为首的mRNA公司先后启动新冠候选疫苗，并取得早期积极数据之后。

同时，生物医药作为一个逆周期行业，在全球经济受到严重影响的时候，很多的投资机构和投资人反而可能会更加重视生物医药的投资，从而促进相关技术的转化，临床资源的开发，还有人才的吸引等。政府也会更重视生物医药产业的规划和布局。

这些投资将使得生物医药行业快速发展，迎来一个黄金时代！

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参考资料：

1.https://www.dyne-tx.com/dyne-therapeutics-announces-115-million-financing-to-advance-pipeline-of-modern-oligonucleotide-therapeutics-for-serious-muscle-diseases/

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