同种异体细胞疗法获FDA再生医学先进疗法指定，治疗多种血液肿瘤丨医麦猛爆料

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2020年10月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年10月14日，Orca Bio宣布，该公司的细胞疗法Orca-T已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法指定（RMAT）。Orca-T是一种在研的同种异体、高精度细胞疗法，适用于有资格进行造血（血液）干细胞移植的血癌患者。此外，Orca-T还获得了FDA授予的孤儿药（ODD）指定，用于增强有资格进行造血干细胞移植的患者的细胞移植。

RMAT旨在加快开发新的再生疗法，获得RMAT认定的细胞疗法也同时获得了快速通道资格和突破性疗法认定的益处。这些优势包括FDA指导生产和临床开发的早期指南，例如确定支持加速批准的中间终点。在美国，影响不到200,000人的罕见疾病的疗法会被授予ODD指定。如果被授予ODD的药物在指定条件下获得了首个FDA批准，则该药物有资格获得7年的市场独占权。

对于许多血液癌症患者来说，从捐献者身上移植造血干细胞是治愈的唯一希望。然而，传统的移植手术往往与癌症复发和移植物抗宿主病（GvHD）等并发症相关。GvHD是由于来自供体的免疫细胞攻击患者的健康细胞，导致器官衰竭甚至死亡。Orca-T是一种精确控制的造血干细胞和T细胞配方，旨在改善这些患者的预后。

Orca Bio的首席执行官兼联合创始人Ivan Dimov博士表示：“Orca-T获得RMAT和ODD对于包括急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化在内的各种血液癌症患者来说是令人振奋的消息。我们现在有机会与FDA密切合作，开启支持加速批准的潜在途径。”正在进行的Orca-T试验的临床数据将在今年晚些时候举行的第62届美国血液学会年会上公布。

混合细胞疗法

Orca是一家总部位于美国加州的生物技术公司。它的起源可以追溯到斯坦福干细胞生物学和再生医学研究所主任Irv Weissman的实验室。2010年，随着细胞疗法领域的升温，现在的Orca共同创始人兼首席执行官Ivan Dimov博士加入了Weissman的团队。

▲ Orca Bio公司的联合创始人

Jeroen Bekaert（左）、Nate Fernhoff（右）、Ivan Dimov（中）

（图片来源：fiercebiotech）

此前，Orca Bio完成了一笔1.92亿美元的D轮融资。此轮融资由Lightspeed Venture Partners和一家未具名投资者共同领投。据悉，加上最新的融资， Orca已经筹集了近3亿美元。新融的资金预计将足以让Orca完成细胞免疫疗法领先项目的Ⅰ期测试，并提高生产能力。

▲ 图片来源：orcabio

目前，Orca Bio有两个临床试验项目。其中，领先项目TRGFT-201是一种由T细胞和调节性T细胞（一种抑制免疫反应的细胞）组成的制剂，目前正在针对某些血癌患者进行Ⅰ/Ⅱ期测试。第二个项目OGFT-001也正处于血癌Ⅰ期临床试验阶段。

Orca共同创始人兼首席执行官Ivan Dimov表示：“每一种混合物都是由特定类型的细胞按适当比例组装而成，从而形成一支‘定制免疫大军’，它们能搜索癌细胞而不伤害健康组织，我们创造了一种新的精确疗法——精确的最佳配比治疗性混合物。”

2020年9月2日，Orca Bio与Lyell Immunopharma宣布建立研究合作伙伴，共同开发下一代T细胞疗法，结合Orca Bio的高精度纯化T细胞技术与Lyell公司对T细胞生物学方面的专业知识，为实体瘤提供潜在的协同治疗解决方案。

产生最佳起始细胞群是治疗性T细胞疗法的发展过程中的持续挑战之一。越来越多的证据表明，细胞类型的比例及其分化阶段可能会影响T细胞疗法的安全性和有效性。

因此，双方公司将结合各自的专有技术克服这一挑战，为实体瘤患者带来潜在的治疗方案。

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10月14日~11月4日（每周一场），颇尔公司将举办“颇尔系列在线研讨会：聚焦基因及细胞治疗”在线研讨会，将邀请溶瘤病毒国内领先企业的首席研发管和颇尔公司的技术专家，与大家分享大规模基因载体/病毒生产制造方面的挑战和机遇，以及相关的解决方案。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/orca-bio-receives-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-for-orca-t-fda-grants-rmat-and-orphan-drug-designations-odd-to-orca-t-for-treating-patients-eligible-for-allogeneic-hematopoietic-stem-cell-transplant-/

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