基因治疗公司信致医药上海闵行开业启动，目标罕见病开发创新药丨医麦猛爆料
本文由医麦客转自人文梅陇
金秋送爽，丹桂飘香。10月18日，上海信致医药科技有限公司的“执信念，致未来”开业庆典在华东理工大学国家大学科技园梅陇基地内热烈举行。
区经济委员会党委书记、主任林艺，区科学技术委员会党组书记、主任李丽，区投资促进中心党组书记、主任吴昌飞，镇党委副书记、镇长陈冬发，镇党委委员、文明办主任施佩玉，副镇长任伟萍，信致医药董事长肖啸教授，信致医药CEO郑静，夏尔巴投资创始人蔡大庆，启明创投执行董事陈侃，瑞金医院神经外科张陈诚医生，镇相关职能部门负责人，行业产业专家、科学家、企业伙伴、医护人员、患者代表、患者组织、患者家属共约80人出席了活动。
林艺、李丽、吴昌飞、陈冬发、施佩玉、任伟萍、蔡大庆、肖啸、郑静共同按下了启动按钮。
林艺、李丽、吴昌飞和肖啸为上海信致医药科技有限公司揭牌，见证了上海信致医药科技有限公司开业这意义非凡的一刻。
活动现场还进行了精彩的舞狮表演，陈冬发与肖啸为祥狮点睛。
任伟萍在致辞中表示，上海信致医药科技有限公司的开业，是梅陇镇产业结构布局的一次新的跃升。闵行区是上海市唯一的国家知识产权保护示范区及国家科技成果转移转化示范区，梅陇镇整合地方政府资源，建设了新材料、生物医药、节能环保等领域的各类公共研发服务平台，为企业、政府和高校搭建科研合作平台，最终为企业争取全方位的政策支持，并对优质企业采取“一事一议”的政策服务。希望上海信致医药科技有限公司以此为起点，强化企业内部管理，加大科技研发投入，降低运行成本，提高经济效益，真正成为中国基因治疗行业的领军者。镇党委、镇政府也将继续尽己所能地为企业发展提供支持，积极保驾护航。
信致医药（Belief BioMed）是一家致力于基因治疗药物产业化研发和临床应用的高科技企业。产品线涵盖血友病、帕金森、黏多糖、视网膜湿性黄斑病变等遗传病和罕见病，并具备多种靶向AAV capsid专利技术和大规模（250-500L）发酵工艺生产线。公司创始人肖啸博士是全球基因治疗行业资深专家，拥有38年的基因治疗行业深耕经验和深远的国际影响力。曾先后带领团队成功研发了十余种AAV基因治疗药物，发表了200余篇质高量研究论文并申请了数十个国际专利，研究成果被美国《Discover》杂志评选为2005年度全球科学领域100项重大发现之一。
信致医药入驻华东理工科技园梅陇基地后历时一年半已建成5000平米的cGMP新药生产厂房，项目仅前期投入就已达1.3亿元，公司主攻的血友病基因治疗产品已具备一定的产业化条件，待正式产业化开始后，仅该项产品就将达到每年近数亿元的销售额，市场前景广阔。
华东理工科技园梅陇基地在引入信致医药这一未来基因治疗界航母级企业后，积极协调各方资源，为公司cGMP厂房建设提供了全方位的支持，包括提供工程支持、政策对接、知识产权服务等，为企业提供了全面而完善的系统保障服务。对于企业特殊的用电需求，梅陇镇、民建村以及科技园方和与国家电网积极沟通，斥巨资单独为企业拉了一根电缆，在短短几天内便完成电力增容，为厂房的建设进程提速增效。依托于华东理工科技园梅陇基地得天独厚的高校科研资源和政策资源优势，信致医药科技化、现代化、标准化的厂房拔地而起，为信致医药今后符合GMP标准的研发、中试与临床药物生产提供了坚实后盾。
庆典活动现场收到了美国北卡大学基因治疗中心创始主任、美国基因与细胞治疗协会前主席、AskBio等基因治疗公司创始人Salmuski教授，美国基因与细胞治疗学会主席、麻省大学基因治疗中心主任高光坪教授，美国印第安纳大学医学院、基因及细胞治疗中心副主任、Ivygen创始人肖卫东教授，启明创投主管合伙人梁颖宇女士以及蔻德罕见病中心黄如方会长从远方发来的祝贺。大家对信致医药取得的成果进行了充分肯定，同时也对信致的未来给予了美好祝福，希望信致的药物能够早日用于更多患者，创造健康和充满希望的未来。
肖啸教授在致辞中表示，四年来，信致医药披荆斩棘、砥砺前行，逐渐壮大。今日在这里正式开业可谓是天时地利人和，习总书记在近期召开的科学家座谈会上强调，希望广大科学家和科技工作者肩负起历史责任，坚持面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康，不断向科学技术广度和深度进军。这“四个面对”也正是信致医药一直以来的追求。特别感谢区、镇两级政府及民建村、华理园区长期以来给予的支持与帮助，信致医药将继续兢兢业业、力求创新，努力成为行业领军者，引领中国基因治疗走向世界舞台。
蔡大庆在发言中说到，公司之所以投资信致医药，是经过严格筛选的。信致医药的团队在全国都是非常顶尖的，他们不忘初心，一直为能生产出中国人用得上、用得起、用得放心的基因治疗药物而奋斗，我们期望信致医药能乘风破浪，大展宏图。
患者及相关组织
代表发言
黏多糖贮积症I型患者代表张笑、蔻德罕见病中心代表黄娟、七色堇罕见病组织的代表吴坤分别代表各自的患者组织发言。目前全球约有7000种罕见病，患者总人数预估达到3亿人，有药可医的不足5%，罕见病中预计有80%都是基因缺陷引起，而且有一半的患者都是儿童，许多家庭在无药可用的情况下只能绝望地看着病魔逐步夺走孩子的健康甚至是生命，基因治疗成了许多疾病目前唯一的治愈希望。
患者组织的代表们表示，虽然罕见病患者的总人数很多，但因为每种疾病的患病人数较少市场小，往往没有药企愿意研发药物，即便有药物也往往难以负担且需要长期治疗，给患者和家庭都带来极大的痛苦。以信致医药正在开发的血友病为例，患者会自发出血或者受伤后血流不止，目前虽然有药可用，但每年预防性用药需要耗费近30万美元，绝大部分患者无法负担如此昂贵的药物，每天都冒着危险小心翼翼地生活，有不少因此致畸致残。黏多糖贮积症等更是面临无药可用的情况。肖啸教授在基因治疗领域的研究，通过多年的积累，技术不断迭代进步，终于进入临床，为患者们带来了治疗希望。
张陈诚医生上台讲述了他们和信致医药的故事。瑞金医院去年与信致医药就帕金森症的基因治疗临床应用建立了合作。中国是帕金森大国，有超过200万患者，患者病程会逐渐进展，严重的会失去自理能力。肖教授研发的帕金森基因治疗药物现在已经在灵长类动物上取得了很好的结果，瑞金医院作为临床研究中心，期待和信致的合作将药物早日推动到临床。
现场嘉宾合影留念
来源：华东理工科技园梅陇基地
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