派真生物获红杉中国、德诚资本等战略投资，加速布局AAV基因治疗CDMO平台丨医麦猛爆料

2020年10月25日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，专注于AAV载体包装及基因治疗CDMO整体解决方案提供商——广州派真生物技术有限公司（简称“派真生物”或PackGene）宣布完成新一轮B+轮融资，融资由红杉资本中国基金领投，德诚资本跟投，凯辉基金、元禾原点继续参投。本轮融资将是派真生物与具有全球化视野及在生物产业广泛布局的投资伙伴的再一次战略携手。

融资将主要用于建设GMP级大规模AAV生产基地，扩建GMP生产车间，提升产能，推进AAV载体新技术、新工艺开发，加速国内外基因治疗产业化进程。此将进一步发挥派真生物在国内基因治疗CDMO细分领域的领先优势，不断满足日渐发展的基因疗法对rAAV载体的需求，为开发国内外市场打下坚实基础。自2020年8月以来，派真生物已完成B轮与B+轮融资近亿元，2020年以来派真生物在技术研发、业务合作和平台建设等方面突飞猛进。

红杉资本中国基金董事总经理曹弋博表示：“红杉中国长期关注生物医药创新的前沿领域，基因治疗是重要的子领域。目前该行业面临两大难题，一方面是如何选择更适合的适应症，另一方面是如何实现向人体细胞更高效地递送基因，因此生产安全性高且递送效率快的高质量rAAV载体就成为了产业链中极为重要的一环。派真生物持续深耕rAAV生产领域多年，极具工匠精神，不断优化、改进生产流程，并获得了包括基因治疗领域的头部企业Biogen在内的国内外客户的高度认可。未来，红杉中国会持续赋能企业，支持企业不断发展，帮助更多临床项目实现商业化，为更多患者提供新的希望。”

德诚资本创始及管理合伙人崔相民博士表示:“德诚资本一直关注国内外基因疗法的前沿探索与发展动态，尤其是为基因疗法赋能的上游载体技术。派真生物具备深厚的技术积累，受到国际基因治疗领先企业的认可，在国内外拥有良好的口碑及客户基础。创始团队具有扎实的学术研究经历及产业转化经验，凝聚了一批具有创业精神的高管队伍。我们期待派真未来在全球基因治疗行业中快速发展并发挥积极影响，同时凭借其经验和技术为更多的产业客户赋能，将更多的基因治疗项目推向临床阶段和商业化，造福全球患者。”

凯辉基金管理合伙人段兰春表示：“凯辉自创立以来就致力于打造多元丰富的行业生态体系，近年在医疗健康领域，尤其关注基因治疗方向的相关发展与进程。在欧洲、美国和中国，基因治疗都因为其生产工艺复杂、制备周期长、人才稀缺等原因被掣肘，限制行业的进一步发展。派真生物掌握着极具竞争力的载体技术，并且团队的专业生产能力与产品得到了国内外研究机构及国际制药巨头的认可。仅隔数月凯辉便再次加码派真生物，表明团队对派真的肯定与信心，未来我们将继续赋能、进一步助力企业成为AAV载体大规模GMP生产的全球性代表品牌。”

rAAV在基因治疗领域中应用前景广阔

AAV（腺相关病毒）是目前科学界已知能够感染人类而又不会引起疾病的病毒，超过80%的人群都携带AAV。重组腺相关病毒（rAAV）是一种经过基因工程改造的载体，其基因组中编码病毒蛋白的部分被完全删除，取而代之的是具有治疗作用的基因或基因编辑工具。不同血清型表现出不同的嗜性和免疫应答谱，适合不同的应用，通过采用适合的AAV血清型与载体设计可实现不同组织器官的精准靶向治疗，例如AAV8优先靶向肝脏，而AAV1、AAV6和AAV9显示出介导在心脏和骨骼肌中基因转移的潜力，AAV9和AAVrh.10则被证明在静脉注射时能够穿过血脑屏障（BBB）。

rAAV载体由于其优越的安全性、长期稳定表达治疗基因、可靶向绝大多数组织器官、支持局部和系统性注射等优点，被视为最有前途的基因治疗载体之一，在世界范围内的基础科研与临床研究中得到广泛应用。

AAV工艺和大规模生产面临的挑战亟需突破

2017年Spark公司针对由RPE65基因缺陷引起的视网膜疾病的AAV基因疗法Luxturna获FDA批准提前上市，定价85万美元。2019年Novartis公司针对脊髓型肌肉萎缩（SMA）的AAV基因疗法Zolgensma获FDA批准上市，用于治疗2岁以下SMA患者。作为全球唯一一款获批上市的SMA一次性治疗药物，Zolgensma定价为212.5万美元，是目前全球最昂贵的药物。

已上市的基因疗法费用之所以如此高昂，是由于病毒载体工艺及大规模GMP生产的难度极高、工艺复杂、产能短缺和制备周期极长，且全球范围内从事AAV大规模生产的经验丰富的GMP人才稀缺，导致AAV载体生产常被基因疗法的行业巨头垄断。而GMP级别的AAV载体产能在国外基本上都处于超额排队预约的情况。未来十年内AAV工艺和大规模生产方面的挑战亟待突破。

派真生物：从载体构建到GMP生产的一站式整体解决方案

基于上述挑战与机遇，派真生物（PackGene）利用长期的技术经验积累与先进的工艺创新优势，正致力于解决基因治疗行业面临的挑战，为了不断满足基因疗法对于GMP级AAV载体工艺及规模化的需求，有效整合人才与设施资源，提升工艺开发与规模化生产效率，2020年10月派真生物正式宣布，其使用行业领先的“一次性技术”的1500平方米的cGMP AAV生产基地全面投产。

该基地位于中国广州经济开发区科学城莱迪创新科技园，也是一个专门用于AAV载体规模化GMP生产的产业基地，配备了世界先进的规模化生产设施和系统，它将满足合作客户IND申报、I-II期临床与IIT试验对高品质临床级AAV样品的迫切需求。该基地的建成与全面投产，是派真生物在基因治疗CDMO平台建设、GMP团队建设与临床级AAV项目实施方面取得良好进展的重要里程碑。

PackGene全面投产的AAV GMP基地局部照片

派真生物GMP生产基地：一次性技术的运用

派真生物此次正式落成的AAV载体的独立厂区根据GMP建设规范要求，采用大量领先的“一次性技术”（Single-use Technology），总建筑面积达到1500平方米。按照质量源于设计（QbD）的理念，洁净环境按照C+A级设计标准，采用物理隔离对不同功能车间做严格分区隔离，其中GMP生产区仅用于AAV载体的GMP生产，有效避免以往CDMO行业中普遍存在的共享型平台的局限性。

GMP基地将配备全球领先的iCellis500贴壁生产系统（最高达500m2贴壁面积）与Xcellerex XDR MO悬浮生产系统，下游配备了ÄKTA纯化系统及其层析纯化工艺，建立了多种工艺路线并实现了GMP平台工艺的优化，目前最高可实现单批次1E+16-17GC或vg的AAV产量，用于IND申报的GMP中试三批AAV生产可缩短至1-2个月内完成。

派真生物iCELLis-500、STR200T、Xcellerex XDR-50 MO一次性生物反应器

派真生物GMP车间内所实施的基因治疗产品的生产与质量控制均为AAV载体，并根据派真生物优化的工艺路线进行优化布局设计，大幅度提升空间利用率，也大大降低清场清洁验证的难度，避免基因疗法制品在规模化生产过程中的交叉污染，以达到符合基因治疗产品IND或IIT生产或注册申报要求。

除此之外，派真生物还探索出核心的工艺技术路线，可大幅度提高单批产量和降低投入成本，为客户赢得更加宝贵的速度优势，助力加快基因疗法的产品注册和临床级别样品的生产。

派真生物全面投产的GMP AAV生产基地配备了完备的硬软件设施和GMP管理体系，全方位确保基于AAV的基因治疗产品在生产过程中的无菌性、纯度和安全性，在符合GMP标准下做到生产工艺重现性、可靠性和可规模化。

PackGene生产AAV载体的GMP基地的参观走廊

派真生物AAV病毒包装优势

派真生物在AAV技术服务商的突出优势表现在：

一、货期优势：包装生产1E+13～5E+13GC的AAV可在6-9个工作日内交付，而同业一般需长达6-7周或30个工作日以上；

二、品质保证：采用进口标准品校正滴度检测，可靠准确，滴度不虚高，具备各项指标检验能力；

三、全周期技术服务：从AAV基因治疗基础研究、早期研发、中期GLP至IND和临床样品生产，都可提供周到技术服务。

派真生物获得国内外客户的高度认可

派真生物能够获得顶级股权机构红杉资本中国基金和德诚资本的青睐，得益于其在AAV技术上的创新与极具竞争力的病毒载体工艺及包装技术，并以高端品质（Quality）、可靠快速供应（Supply）与优质服务（Service）赢得了国内外众多客户的高度认可。近年来，派真生物与Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等国际知名公司和美国哈佛医学院、新加坡科技局、清华大学、北京大学、中国科学院等机构建立了长期的合作关系，同国内众多基因治疗公司也开展了合作，正在一步步扎实打造具有全球影响力的基因治疗技术品牌。

派真的使命：让老百姓用得起基因药

派真生物（PackGene）是一家凭借“国际品质、极速供应、创新服务”为特色的国家高新技术企业，专注于AAV病毒包装和基于AAV的基因治疗CDMO服务。公司定位于GMP级AAV工艺与大规模生产为核心的基因治疗CDMO服务，也为研究者提供AAV包装和载体克隆服务，以及基因治疗从早期研究、临床前开发与临床试验阶段提供经济、高效、规模化的AAV整体解决方案。派真生物CDMO服务品种涵盖基因疗法的多个路线方向，例如基因编辑、基因激活、RNAi、基因过表达、非编码RNA等，以及体内或体外治疗策略，提供从质粒构建、细菌库、细胞库、工艺开发到大规模的AAV生产技术服务、工艺转移、方法学转移、IND申报药学研究资料撰写等技术服务，满足基于AAV的基因治疗从IND申报到临床试验阶段、从罕见病到大众疾病的开发等的需求。

派真生物一直以“让老百姓用得起基因药”作为公司使命，以基因治疗研发与产业化过程中的挑战——“rAAV血清型开发、病毒包装及GMP规模化生产”作为业务引擎，以稳定、高效、经济的产品与技术服务加速全球范围内基因与细胞治疗开发、临床研究与商业化进程，打造具有全球影响力的基因治疗明星技术品牌！

关于红杉资本中国基金

红杉资本是一家始终致力于帮助创业者成就基业长青的伟大公司，为成员企业带来丰富的全球资源和宝贵的历史经验。48年来，红杉资本投资了众多创新企业和产业潮流的领导者。红杉资本中国基金作为「创业者背后的创业者」，专注于科技/传媒、医疗健康、消费品/服务、工业科技四个方向的投资机遇。15年来，红杉资本中国基金投资了近600家具有鲜明技术特征、创新商业模式、具备高成长性和高发展潜力的企业。

关于德诚资本

德诚资本 (Decheng Capital) 成立于2012年，是一家领先的生物医药健康风险投资公司。德诚资本把握中国医疗健康产业快速增长的历史性机遇和全球生命科学的革命性创新，为企业家、创业家和发明家提供资金和战略支持。德诚资本办公室位于美国硅谷、纽约及中国上海。目前，德诚资本旗下管理三期美元基金，一期人民币基金，管理资产超过10亿美元。

关于凯辉基金

凯辉基金（CATHAYCAPITAL）作为国际领先的专注跨境投资的投资基金，凯辉基金“由企业家创立，为企业家服务”，自2006年成立以来，一直以“帮得到”精神为出发点，为中国、欧洲、北美、非洲和东南亚的创新及中小型企业的成长与国际化提供支持，致力于成为最具产业资源和行业洞察的财务投资人。

截至2019年底，基金资产管理规模达35亿欧元，共管理十四支基金，分为中小企业基金及并购基金（PE）和创新基金（VC）三大系列。目前已在全球投资近150家企业，主要关注包括消费、TMT、医疗健康、汽车出行、能源、金融科技、高端制造等领域中极具创新性与发展前景的企业，已挖掘和投资了索菲亚、志邦家居、美年大健康、Moncler、博天环境、爱回收等数十个优质企业，以及Momenta、拼多多、Drivy、Glovo、Chime等明星独角兽项目，陪伴他们成长为各行业领军企业。

关于元禾原点

元禾原点是市场化运作的专业化早期股权投资平台，重点关注TMT和Healthcare两大领域内初创期和成长期创业企业的投资机会，旗下六支基金总规模约34亿元人民币，既有VC基金，也有针对北上广深苏杭六大区域的天使基金。

截至2019年底，元禾原点已投资管理了100多家创新企业，包括天准科技（688003）、江苏北人机器人（688218）、中科寒武纪（688256）、托普旺、菠萝包轻小说、亚盛医药（06855）、基石药业（02616）、岸迈生物、启德医药、药明巨诺、百奥赛图、奥咨达、可帮基因、爱思迈、瑞派医疗、鼎科医疗、汇禾医疗、RootPath、安济盛等。

关于派真生物

派真生物（PackGene）是一家凭借“国际品质、极速供应、创新服务”为特色的国家高新技术企业，专注于AAV病毒包装和基于AAV的基因治疗CDMO服务，总部位于广州经济开发区，美国分部位于美国马塞诸塞州的伍斯特市。公司定位于GMP级AAV工艺与大规模生产为核心的基因治疗CDMO服务，也为研究者提供AAV包装和载体克隆服务，为基因治疗从早期研究、临床前开发与临床试验阶段提供经济、高效、规模化的AAV整体解决方案。派真生物CDMO服务品种涵盖基因疗法的多个路线方向，例如基因编辑、基因激活、RNAi、基因过表达、非编码RNA等，以及体内或体外治疗策略，提供从质粒构建、细菌库、细胞库、工艺开发到大规模的AAV生产技术服务、工艺转移、方法学转移、IND申报药学研究资料撰写等技术服务，满足基于AAV的基因治疗从IND申报到临床试验阶段、从罕见病到大众疾病的开发等未满足的需求。

派真生物与国际知名的制药公司和科研院所建立了合作关系，包括Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics、哈佛医学院、UBC、新加坡科技局、清华大学、北京大学、中国科学院等单位，合作伙伴中还包括几家国内外上市公司。派真生物基于交付让客户满意的AAV技术服务和产品，在合作伙伴中赢得了良好的业界口碑。

联系我们：

热线：400-835-0680 

官网：www.packgene.cn

邮箱：[e-mail]

QQ：1811668324

微信公众号：派真生物、派真生物PackGene

地址：广州市黄埔区开源大道188号广州莱迪创新科技园4栋

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