ASH 2020摘选：两款新靶点CAR-T，有效性、安全性和低成本全都要！丨医麦猛爆料

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2020年11月7日/医麦客新闻 eMedClub News/--12月5日至8日，第62届美国血液学会(ASH)年会将以线上会议形式举行，一年一届的ASH年会是全球血液学工作者的盛会，每年的年会都会公布和发表世界各国的最新血液学进展。

近日，ASH年会摘要已火热出炉，国外多家CAR-T企业和相关机构披露了口头和海报摘要。

对一些已经进入临床阶段，并在ASH 2020年会上公布了临床数据的CAR-T细胞候选产品，小编已经做过盘点了，感兴趣的同学可以回顾此前的文章：ASH 2020精选：国外CAR-T的研究进展，值得一看丨医麦新观察。

本文中，主要是分享一下小编在ASH 2020摘要中找到的两个新靶点CAR-T，这两款CAR-T设计的靶点目前较少人在做，临床前数据也比较积极，因此便和大家一块分享一下。

新靶点会带来更强的效果吗

目前已经成功商业化的CAR-T细胞均为CD19 CAR-T，现在研究队列较多的也是CD19 CAR-T，不得不说CD19毕竟是一个已经经过验证的靶点，但是面对如此众多种类的癌种，CD19也显现出一定的不足。

在后续研究发现中，研究人员观察到CD19 CAR-T细胞治疗对于复发性/难治性急性髓细胞性白血病（r/r AML）的治疗效果还未达到预期。因此，探索和发现更多靶点，为患者开发出更有效的CAR-T就是一件非常重要的事情。

摘要号：2336

一个来自日本的研究团队设计了一种靶向CD116的CAR-T，用于治疗青少年骨髓单核细胞白血病患者，CD116在60%-80%的AML患者中过表达，大约80%的髓单核细胞白血病中AML细胞表达CD116。

研究团队利用PiggyBac（PB）转座子系统进行基因修饰，设计了一款非病毒CD116 CAR-T细胞。在体外实验和小鼠模型中，CD116 CAR-T细胞显示出积极的抗肿瘤作用和安全性。

值得一提的是，CD116 CAR-T细胞仅限于单核细胞，对正常中性粒细胞，T细胞，B细胞和NK细胞的细胞毒性作用微乎其微。

研究团队表示，CD116 CAR-T细胞治疗有可能是CD116过表达的r/r AML的潜在治疗策略，基于该临床前数据，即将开展CD116 CAR-T细胞的首次人类临床试验。

在公布的摘要中，CD116 CAR-T的有效性目前还不是很明确，但是安全性方面似乎还不错。

能够降低成本的“通用”靶点

在CAR-T研究领域中，如何降低CAR-T细胞的成本也是一个较为热门的话题，不少机构/公司都在使用各种各样的策略以减少CAR-T细胞生产制备的成本，例如同种异体（现货）策略等。

摘要编号：3371

但是令人感到惊讶的是，来自梅奥诊所(Mayo Clinic)的研究团队仍然觉得还可以再进一步。该研究团队表示，目前的CAR只能针对同一种特定的肿瘤，如果能够构建出靶向多种肿瘤的通用CAR，CAR-T治疗的价格就应该能大幅度下降。

基于该考量，梅奥诊所的研究团队发现在多种肿瘤（MM、AML、非霍奇金淋巴瘤、胰腺/前列腺腺癌、非小细胞肺癌和恶性肿瘤黑色素瘤等等）中表达的CD126有潜力成为通用CAR的靶点，并开发了来自供体的CD126 CAR-T细胞。

在体外和小鼠研究中，CD126 CAR-T显示出积极的肿瘤杀伤力，并且结合sIL-6R能够减轻CRS，具有可控的安全性。

研究人员表示，CD126很可能为CAR-T未来的发展提供了一个的方向。

小结

CAR-T研究历程中，安全性和有效性一度是被最为关键的两个因素，所有的设计都围绕着这两者，但是随着CAR-T细胞发展来到2020年，成本也成为CAR-T开发的一个考量因素，这不得不说是CAR-T细胞逐渐来到了一个新的进程。

参考资料：

1.ASH官网

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