诺奖得主创办的公司达成最新合作，进一步推进异体CD371 CAR-T研究丨医麦猛爆料

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2020年11月23日/医麦客新闻 eMedClub News/--领先的临床阶段CRISPR基因编辑生物技术公司Caribou Biosciences今天宣布，已经与Memorial Sloan Kettering 癌症中心（MSK）签订独家许可协议。根据该协议，Caribou拥有人类抗CD371 scFv和同种异体CD371靶向的细胞疗法（包括CAR-T，CAR-NK或iPSC衍生的细胞产品）的所有权利。相关交易的财务条款没有透露。

Caribou Biosciences的首席科学官Steven Kanner博士表示：“ CD371，也称为CLL-1，是急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的有吸引力的靶标。MSK的临床前研究表明，在CAR-T中使用这些人类scFv，将CD371靶向用于治疗AML，有抗肿瘤的功效。”

Caribou Biosciences的总裁兼首席执行官Rachel Haurwitz博士表示：“独家获得人类抗CD371 scFvs的机会令人激动，我们期待着利用它们开发同种异体细胞疗法来治疗AML/MDS。将这些scFvs与Caribou的下一代基因组编辑平台相结合，希望可以满足难治性骨髓恶性肿瘤患者未被满足的医疗需求。”

Caribou：专注于基因编辑细胞治疗技术

Caribou 是一家由CRISPR-Cas9技术带头人Jennifer Doudna作为联合创始人成立的致力于CRISPR-Cas9基因编辑的领先企业。Doudna因和搭档Emmanuelle Charpentier共同在CRISPR Cas9基因编辑技术方面获得重大突破而声名鹊起，于2016年获“世界杰出女科学家成就奖”，并获得今年的诺贝尔化学奖，其研究为在人体以及其他动物细胞上实现基因编辑奠定了重要基础。

▲ 2020年诺贝尔化学奖得主：Emmanuelle Charpentier、Jennifer Doudna

Caribou通过本次合作条款，进一步扩展了用于血液学恶性肿瘤的同种异体细胞疗法的渠道。CB-010是Caribou的主要同种异体CAR-T计划，美国时间2020年9月8日，Caribou Biosciences宣布，美国FDA批准其同种异体CD19 CAR-T候选产品CB-010的IND申请，用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者。

CB-010是一款来源自健康合格供体的、利用CRISPR基因编辑技术敲除PD-1和内源性T细胞受体的、特异性定位插入CAR的CAR-T细胞疗法，能够有效提高CAR-T细胞的抗肿瘤活性和持久性，以及防止移植物抗宿主病。

靶向BCMA的CB-011是Caribou的第二种同种异体CAR-T疗法。美国时间2020年2月19日，Caribou和ProMab共同宣布就人源化抗BCMA scFv在异体基因工程细胞疗法的应用达成购买和转让协议。基于双方优势和基础，本次合作Caribou将利用人源化抗BCMA scFv开展其CB-011项目，该项目主要利用异体CAR-T治疗BCMA阳性肿瘤，包括多发性骨髓瘤。

据协议条款显示，ProMab已通过转让人源化抗BCMA scFv的特许权获得一笔预付款。

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国内CAR-T赛道

CAR-T细胞作为肿瘤免疫治疗中举足轻重的疗法，一直受到多方关注。今年7月，FDA又批准了吉利德的另一款CD19 CAR-T产品Tecartus，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。自此已有三款CAR-T产品成功商业化，此外，还有多款CAR-T产品正在审核队列中等待批准。

根据星耀研究院数据，至今向国家药监局递交临床申请的CAR-T细胞候选项目已经多达40余项，涉及27家公司；获得临床批件的有29项，受理的适应症包括血液肿瘤（如淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤）和实体瘤，以及HIV感染。

▲ 数据来源：星耀研究院

目前，国内已经有两款CAR-T候选产品向药监局提交了上市申请，分别是复星凯特的基利仑赛注射液（拟定）和药明巨诺的瑞基仑赛注射液（暂定），这两款CAR-T产品也都被纳入优先审评。

国内CAR-T赛道竞争激烈，如何用创新技术来提高安全性和有效性、覆盖更广泛的适应症，是现如今CAR-T发展的重点与挑战，但对企业来说，也是机遇。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/caribou-biosciences-announces-licensing-agreement-for-scfvs-targeting-cd371-to-enable-development-of-allogeneic-cell-therapies/

2.www.cariboubio.com

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