诺华Kymriah在各国的报销计划，国内即将迎来首款CAR-T细胞治疗丨医麦猛爆料
2021年2月22日/医麦客新闻 eMedClub News/--CAR-T是肿瘤免疫治疗最热门的领域之一，给越来越多的患者和家庭带来了新的希望。目前，美国FDA已经正式批准了四款CAR-T细胞治疗产品，并且在未来还将有望迎来更多CAR-T细胞上市。
但是，除了CAR-T细胞治疗所具有的毒副作用之外，价格是限制患者受益的一大关键。在欧美国家，药物产品的定价是基于其价值，诺华CEO曾表示，CAR-T细胞疗法的价格基于四项价值衡量标准：在临床和生活质量方面为患者带来的改善，以及它们给医院和社会带来的广泛益处。
近日，诺华全球访问与价值和细胞与基因治疗部门负责人jie zhang在2021年欧洲CAR-TCR峰会上，就Kymriah治疗小儿急性淋巴细胞白血病（pALL）和成人弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）所遇到的挑战进行了报告。jie zhang表示：“为了保留Kymriah对病人的价值同时反映产品的价值，诺华与欧洲和美国的付款人协商了各种补偿计划。”
事实上，诺华根据不同国家国情，与各个监管部门合作制定了适用的报销计划。这项计划开始于德国，Kymriah完全访问（full access）和免费定价（free pricing）加上按疗效付费的策略，能够为患者提供及时的治疗和最小的支付不确定性。
zhang表示：“如果您考虑一下，我们将持续生成有条件批准的数据。”一年后，他们对这些数据进行评估，第二年末，德国当局要求提供更多的数据以重新评估价格和报销协议。“当销售达到5000万欧元时，进行了全面评估。”zhang说。这也最终导致了完全批准。
在法国，临时使用授权（ATU）允许Kymriah在欧洲药品管理局（EMA）正式批准之前，进入法国市场。法国监管部门根据Kymriah的长期数据和真实世界证据（RWE）调整了价格和报销。随后在获得MEA正式批准后确定了定价，并同意退还此前价格和最终定价之间的差额。
在德国和法国加入的情况下，诺华向英国医保部门NICE提交了早期档案，该部门在EMA批准的10天内为Kymriah提供了资金。zhang表示：“经过五年（从关键试验开始），我们将把长期数据和RWE带到NICE进行重新评估。”
在上述的国家中，提供额外的数据使诺华能够将价值和价格保持一致，从而激励诺华继续评估长期数据和真实世界数据。
在意大利和美国，则是按照疗效进行付费和报销的。在意大利，付款人在接受Kymriah治疗时，需要预先支付一定比例的价格，并在特定时候支付额外费用，成功治疗之后，则能得到全额报销。在美国，报销仅针对pALL患者。
这两种按疗效付费的方法减少了付款人的不确定性，将Kymriah带给患者提供了帮助。zhang表示：“尽管我们在及时将Kymriah带给患者方面取得了重大进展，但是在许多市场中，由于许多原因，许多患者未能得到CAR-T治疗。”
为了能够使得患者能够及时得到CAR-T治疗，Zhang呼吁各监管机构建立和扩大有条件的报销计划，包括：（1）按疗效付款；（2）分期付款；（3）风险分担；（4）订阅付款模式。
除了这些报销计划之外，Zhang表示还应该扩展基础架构以收集和使用RWE，采用新的策略以便医生和患者能够更好的使用和接受CAR-T细胞治疗。
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国内何时迎来CAR-T细胞治疗
事实上，在欧美等国家，患者已经开始受益于CAR-T细胞治疗。同属亚洲的日本，患者也获得了CAR-T细胞治疗的治疗选择。但是对于中国的肿瘤患者群体来说，还在等待着这一治疗方案的获批。
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根据公开资料，目前国内复星凯特和药明巨诺都已经向国家药品监督管理局（NMPA）提交了旗下CAR-T细胞产品的上市申请，相信在不久后，就会传来好消息。
2020年2月，NMPA正式受理复星凯特的CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（拟定）的新药上市申请（NDA），用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。
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2020年7月，我国的最新版《药品注册管理办法》条例正式施行，对符合条件的药品注册申请，申请人可以申请适用突破性治疗药物、附条件批准、优先审批及特别审批程序。
在该政策出台后，国内多款药物申请了突破性治疗药物称号，其中CAR-T细胞就占据了多个席位，显示出国家对于CAR-T细胞治疗的关注和重视。
希望CAR-T细胞这一重磅的治疗方案能够早日获批，造福国内广大的患者群体。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/novartis-car-t-reimbursement-strategy-finds-sweet-spot-between-value-and-price/