药融资丨1.48亿美元！眼部基因治疗公司完成C轮融资，推进AMD基因疗法的临床进展
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2021年3月30日/药融资新闻 DrugFunds News/--近日（2021年3月26日），专注于眼部疾病临床阶段基因治疗的公司Gyroscope Therapeutics宣布完成了1.48亿美元的C轮融资。
此轮融资由Forbion领投，Tetragon Financial Group、复星医药、Syncona、Cambridge Innovation Capital跟投。此轮融资将用于推进其多项针对年龄相关黄斑变性（AMD）基因治疗的临床试验。
所获资金将用以推进Gyroscope公司先导基因疗法项目，GT005的临床开发，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理性萎缩（GA）。除此之外，部分资金还将进一步推进Gyroscope处于早期开发阶段的产品，以及创新的输送技术，包括其专有的Orbit视网膜下递送系统。
Gyroscope首席执行官Khurem Farooq表示：“我们很高兴能够迎来一群领先的生命科学领域新投资人，踏上为罕见病提供基因治疗的旅程。他们对Gyroscope的投资，将使我们能够继续建立基因疗法的产品线。”
Forbion的普通合伙人Joustra表示：“Forbion在开拓基于载体的疗法方面的投资，以及对基于AAV和慢病毒的公司的种子投资方面都享有盛誉。Gyroscope的研究性基因疗法产品线正是我们希望投资的潜在变革性技术的类型。我们相信Gyroscope的基因疗法，可以为数百万患有严重眼疾的患者带来新的治疗手段，这些患者目前的治疗方法十分有限。”
Gyroscope Therapeutics总部位于伦敦，在费城和旧金山设有办事处，是一家临床阶段的基因治疗公司。Gyroscope的使命是维护视力并与失明造成的破坏性影响作斗争，致力于开发超越罕见疾病的基因治疗，以治疗引起视力丧失和失明的眼部疾病。在领先的生命科学投资者的支持下，该公司将发现、研究、药物开发、制造平台和手术递送能力相结合，已建立了一个全球化的组织。
该公司先导产品GT005，是一款一次性AAV基因疗法，旨在刺激视网膜色素上皮细胞（RPE）产生补体因子 I （Complement Factor I，CFI）来恢复过度活跃的补体系统的平衡，以减慢或停止干性AMD的发展。
补体系统是免疫系统的一部分，当补体系统过度活跃时，会引起炎症，损害健康的眼组织，CFI是调节补体系统的关键蛋白，CFI的增加可以减轻补体系统的过度活动并减少炎症，以保护视力。
GT005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格，并正在多项临床试验中进行评估，包括：
FOCUS（NCT03846193）：开放标签、1/2期临床试验，旨在评估3剂 GT005在AMD继发性GA患者中的安全性和剂量反应；
EXPLORE（NCT04437368）和HORIZON（NCT04566445）：多中心、随机、对照2期临床试验，旨在评估GT005的安全性和有效性。EXPLORE正在招募具有罕见CFI基因突变的AMD继发性GA患者；HORIZON正在招募更广泛的AMD继发性GA人群。
在本次2021 生物药创新技术大会（BPIT）会议第二届国际基因编辑与基因治疗技术研讨会上，将邀请到众多业内著名专家来到现场，对基因疗法进行多维分析和探讨，精彩不容错过！
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/gyroscope-eyes-clinical-success-against-amd-with-148-million-in-series-c/
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