看得见的希望！AMD基因疗法进入下一个临床阶段丨医麦猛爆料
本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权
2020年8月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，致力于开发视网膜疾病基因治疗和手术递送系统的的临床阶段公司Gyroscope Therapeutics Limited宣布，启动第二阶段计划以评估其候选基因疗法GT005，是否具有减缓干性年龄相关性黄斑变性(AMD)继发的地理萎缩(GA)的潜力。
Gyroscope公司的首席医学官Nadia Waheed博士表示：“我们为GT005具有治疗干性AMD的潜力感到兴奋。研究表明，GT005可能适用于某些基因突变的患者，我们设计了两组临床方案，以便在两项临床研究中评估GT005，目的是为了确定GT005最适合用于哪些患者，以加深我们对补体系统在干性AMD中的了解。”
下一阶段临床方案设计
AMD是发达国家65岁以上人群视力下降的主要原因，据估计，2020年全球将有1.96亿人患有这种疾病，将近1100万人患有严重的视力丧失。
AMD随着疾病进展为萎缩形式，也称为地理萎缩(GA)，据估计在美国有100万人患有GA。目前，AMD的地理萎缩尚无治疗方法。
▲ 图片来源：gyroscopetx
GT005是一款一次性AAV基因疗法，旨在刺激视网膜色素上皮细胞（RPE）产生补体因子 I （Complement Factor I，CFI）来恢复过度活跃的补体系统的平衡，以减慢或停止干性AMD的发展。
补体系统是免疫系统的一部分，当补体系统过度活跃时，会引起炎症，损害健康的眼组织，CFI是调节补体系统的关键蛋白，CFI的增加可以减轻补体系统的过度活动并减少炎症，以保护视力。
因此，Gyroscope公司计划开展临床试验名EXPLORE，EXPLORE是一项 II 期、多中心、随机试验（NCT04437368 ），招募对象为55岁以上、临床诊断为干性AMD继发的、且具有CFI基因突变的GA患者，旨在评估患者单次视网膜下注射给药GT005的安全性和有效性。
EXPLORE试验打算招募75名患者，值得一提的是，EXPLORE试验中，首位患者已经在美国接受了GT005给药。
以及，Gyroscope公司将在更广泛的GA患者中评估GT005的安全性和有效性，该试验方案将在晚些时候公布信息。
AMD基因疗法赛道
Spark的Luxturna于2017年12月被FDA批准，成为全球首款体内基因治疗药物，用于治疗Leber先天性黑蒙2型（LCA2）。此后，眼科基因疗法就受到了包括Biogen、强生(Johnson & Johnson)以及罗氏等大型药企的关注。
眼科疾病一直被认为是基因疗法不错的切入口，因为大多数导致疾病的基因突变已经被确认，而且眼睛一定程度上是一个免疫特权区域。并且临床试验表明，在眼睛中使用腺相关病毒（AAV）或者慢病毒（LV）载体递送基因疗法不会导致全身性副作用，而且不会引起显著的免疫反应。
在眼科疾病中，AMD同样是一种影响范围较大的疾病，因此不少公司/机构都在开发AMD的基因疗法。
➤➤➤ 2020年5月，Adverum Biotechnologies公布了其候选基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的 I 期临床试验（OPTIC）中的中期阳性数据，试验数据证明了ADVM-022拥有良好的耐受性、安全性和有效性。
推荐阅读：基因疗法在AMD中显示出积极的阳性结果！看一看都有哪些公司在布局丨医麦新观察
➤➤➤ 2020年4月，Regenxbio公布旗下针对wAMD的基因治疗药物RGX-314临床试验数据，进行中的 I/II a 期试验结果提示，6位达到连续两年追踪的受试患者在视力上均得到长期、持久的治疗效果，视力得到改善。
另外，Hemera的基因疗法HMR59目前正在进行干性和湿性AMD的临床试验；Oxford Biomedica的AMD基因治疗项目也处于 1 期临床阶段。
目前来看，除了使用基因疗法治疗AMD，也有部分公司/机构选择干细胞代替疗法治疗AMD，例如Lineage Cell Therapeutics、美国国立眼科研究所（NEI）等。
日前，Lineage Cell Therapeutics公布了其先导候选产品OpRegen（一种视网膜色素上皮细胞移植疗法），治疗患有地理萎缩(GA)的干性AMD的新数据，数据显示OpRegen细胞具有良好的安全性、耐受性，并且单剂服用可以提供持续的和具有临床意义的益处。该公司的首席执行官Brian M. Culley表示：“一些证据证明了OpRegen细胞至少存在4年。”
推荐阅读：
结语
AMD是一种影响范围较大的眼科疾病，随着我国人口老龄化，AMD的发病率逐步上升，每4-12周一次的标准治疗（玻璃体腔药物注射(IVT)抗VEGF蛋白）实际上很难维持，并且会造成极大的医疗负担，因此开发出能够持续有效的AMD治疗方式是一件非常有意义的事情！
参考资料：
1.https://www.gyroscopetx.com/gyroscope-therapeutics-announces-initiation-of-phase-ii-programme-evaluating-its-investigational-gene-therapy-gt005-for-dry-age-related-macular-degeneration/
随着生物医药创新创业团队的小型化，数字化正成为实现产业链高效协同的基础，大规模的协同发展则变成必然路径。因此，未来构建以数据驱动的产业发展模式，将是中国生物医药产业实现换道超车的重要路径。
8月18日（周二）15：00-16：00，医麦课堂开设了以“生物工艺开发数字化的整体解决方案——数据集中管理和连续工作流程优化过程中存在的数字化挑战和机遇”为主题的课程。将共同探讨实验室环境中数字化的挑战，并提出克服这些挑战，实现中心数据管理以及建立高效工作流程中所带来的机会。内容精彩，欢迎各位报名参加！
★一睹为快！国外百亿级的PD-1药物在中国销售几何？丨医麦猛爆料
★CureVac即将登陆纳斯达克IPO募资2亿美元，能否续写RNA技术领域募资神话丨医麦猛爆料