再获受理！驯鹿医疗全人源CD19/CD22双靶点CAR-T第2项适应症临床试验申请获CDE受理
2021年5月22日/医麦客新闻 eMedClub News/--昨日，驯鹿医疗宣布，其自主研发的CD19-CD22全人源双靶点CAR-T细胞注射液（CT120）的第二项适应症——复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的临床试验申请，已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2101088、CXSL2101089）。
此次的受理距离第一个适应症——CD19/CD22阳性的复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）获受理仅相差1天时间。此次的申请结果进一步彰显了公司在新型CAR-T药物开发中的创新速度与实力。
CAR-T细胞注射液是一种新型、复杂的生物制品，技术壁垒高、产业化难度较大。尤其在双靶点CAR开发过程中，CD19抗体的开发被视为行业难题。
CT120由公司的全人源抗体平台以及高通量CAR-T药物优选平台开发。公司的抗体发现平台拥有业界顶级的库容量，超过2,400亿，具备强大的抗体筛选能力和速度。不仅如此，公司应用高质量的IMARS抗体库，获得具有优秀活性和成药性的全人源候选抗体，为双靶点CAR-T产品的开发奠定了坚实基础。在细胞药物筛选方面，公司的高通量CAR-T药物优选平台采用前沿的单细胞分析和NGS技术，可实现CAR-T先导药物的高通量功能性筛选，大幅缩短候选药物筛选时间。在临床开发、商业化生产方面，公司已拥有成熟稳定的CMC平台技术，可实现CAR-T药物的规模化高质量生产。
B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）是一组B淋巴细胞来源的血液系统恶性肿瘤疾病。目前临床上常用的治疗手段包括化疗、放疗、造血干细胞移植、分子靶向药物等，其中多数患者在给予标准治疗后可以获得有效的缓解。但对于某些患者个体，特别是一些复发或难治性患者，对这些常规治疗无效或无法获得长期的缓解。目前针对此类患者的治疗手段有限，CAR-T疗法被认为是最有希望的疗法之一。其中以CD19为靶标的单靶点CAR-T疗法已在临床研究中显示出良好的疗效，但仍然有部分患者CD19 CAR-T 治疗后短期内出现进展或复发。其中肿瘤细胞表面CD19靶点的丢失或表达减少被认为是可能的机制之一。
研究表明，通常情况下CD22与CD19同时表达于B-NHL等多种B细胞肿瘤表面。与CD19类似，CD22在正常组织中的表达具有一定的特异性，被认为是另一个良好的治疗靶点。因此，采用CD19和CD22复合靶向CAR-T疗法，从理论上可降低治疗后单个靶点的丢失导致肿瘤治疗逃逸的风险，并有望进一步降低疾病复发，并为患者带来更为长期生存获益。
驯鹿医疗CEO 汪文博士表示：“正在华中科济大学同济医学院附属同济医院和浙江大学医学院附属第一医院进行的IIT研究表明全人源双靶点的CT120产品不仅能使CAR-T naïve的复发/难治B-ALL、B-NHL的患者获益，还能使既往鼠源、单靶点CAR-T progress的患者获益，无论是市场前景还是患者获益都前景可期。更重要的是，这一产品IND的递交标志着公司基于噬菌体抗体库的抗体发现平台走向成熟，未来基于这一抗体库的全人源产品还会源源不断地服务于公司的细胞治疗和抗体治疗两大管线。我们还会继续扩大驯鹿医疗新产品管线，让更多患者获益。”
关于NHL
淋巴瘤起源于免疫系统细胞，可以危及身体中的任何器官，伴随着复杂的病理过程。淋巴瘤分为霍奇金淋巴瘤(HL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)。大约85%的非霍奇金淋巴瘤来源于B 细胞。弥漫性大B 细胞淋巴瘤（DLBCL）是NHL 中最常见的成熟B 细胞肿瘤亚型。在欧美国家，DLBCL 的发病率约占非霍奇金淋巴瘤的31%，在亚洲国家则大于40%，发病率随年龄增长而增加。据统计206 年至2016 年，中国地区非霍奇金淋巴瘤的标准化发病率、死亡率分别为4.29/10 万、2.45/10 万。
关于CT120
CT120是驯鹿医疗自主研发的一款靶向CD19和CD22的全人源自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品。本研究产品采用靶向CD19及CD22的全人源抗体单链可变区域，4-1BB和CD3ζ作为共刺激信号分子和刺激信号分子，构建CAR结构，并通过第三代病毒包装体系制备慢病毒载体，转导自体T细胞，经体外扩增后获得CT120细胞，经制剂获得最终冻存的CT120注射液。CT120注射液产品与靶细胞膜上的CD19和/或CD22抗原结合后，释放颗粒酶/穿孔素直接杀伤靶细胞，同时释放细胞因子刺激CAR-T细胞扩增，以持续发挥抗肿瘤作用。
关于驯鹿医疗
驯鹿医疗是一家专注于细胞药物和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司。公司成立于2017年，已组建了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的国际化管理团队。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的5大技术平台。现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的产品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液）已处于临床开发后期阶段，并于2021年2月被国家药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗药物品种”。
凭借强执行力的管理团队、丰富的产品管线、独特的创新研发与商业模式，驯鹿医疗有志于成为业界最有影响力的创新药企，将真正解决临床痛点、具有市场竞争力的创新药物推向临床直至市场，为患者开辟新的治疗道路，带来新的希望。
文章来源：：
驯鹿生物科技《再获受理！驯鹿医疗全人源CD19/CD22双靶点CAR-T第2项适应症临床试验申请获CDE受理》